I trapianti di cellule staminali neurali umane (hNSC) sono sicuri per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) o malattia di Lou Gehrig, una grave patologia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni. Lo ha determinato un team di ricerca italiano grazie a uno studio di Fase 1 guidato dalla professoressa Letizia Mazzini dell'Università del Piemonte Orientale e dal dottor Angelo Vescovi, direttore scientifico presso l'Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e dell'Associazione Revert Onlus. La ricerca. Tra il 2012 e il 2015 gli scienziati hanno sottoposto 18 pazienti con diagnosi definitiva di SLA a microiniezioni di cellule hNSC nella materia grigia dei tratti lombare e cervicale del midollo spinale. Alcuni hanno ricevuto tre trapianti del farmaco cellulare, altri sono stati sottoposti a sei interventi. Fino a 60 mesi dopo l'avvio della sperimentazione non solo i pazienti non hanno manifestato una progressione della malattia a causa del trattamento, ma in nessuno sono stati rilevati gravi eventi avversi. Si tratta dunque di una procedura ben tollerata che spalanca le porte a studi clinici di Fase 2 più approfonditi e con un maggior numero di pazienti, per verificare l'efficacia della terapia. Va sottolineato che a causa della progressione naturale della patologia 11 dei pazienti sono successivamente deceduti, mentre due sono stati sottoposti a tracheotomia. La SLA, per la quale ancora non esiste una cura, è una malattia che determina la progressiva perdita di sensibilità muscolare, e porta alla paralisi e alla perdita della parola e della respirazione autonoma, fino alla morte.
Grazie a uno studio di Fase 1 condotto con 18 pazienti affetti da SLA è stato dimostrato che i trapianti di cellule staminali neurali umane (hNSC) sono sicuri. Il risultato della ricerca, guidata da scienziati italiani, apre le porte a studi clinici di Fase 2 per dimostrare l’efficacia dell’innovativo trattamento.