Il primo farmaco in grado di trattare l'atrofia muscolare spinale (SMA), una rara malattia genetica che colpisce principalmente i bambini, è accessibile gratuitamente presso 16 strutture ospedaliere di 11 regioni italiane. Sono già 135 i piccolissimi pazienti affetti da SMA di tipo 1 (la più grave) che hanno iniziato la pionieristica terapia nel nostro Paese, e in 190 sono quelli in lista d'attesa per la prima somministrazione del farmaco, sulla base dei Registri di Monitoraggio AIFA (Agenzia italiana del farmaco) recentemente aggiornati. Il ‘super medicinale' chiamato “Spinraza” (nusinersen), dopo aver dato risposte positive in diversi studi clinici – i bambini trattati hanno risposto con significativi progressi nel controllo dei movimenti – ha avuto un brevissimo iter burocratico alle spalle. Del resto la SMA, una malattia degenerativa che uccide i motoneuroni responsabili del movimento, era considerata incurabile fino a qualche mese fa, inoltre si tratta della più comune causa genetica di morte infantile. Dopo l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) americana avvenuta a gennaio 2017, il 27 settembre dello stesso anno è arrivata anche quella dell'AIFA, che lo ha così reso disponibile anche in Italia. Nonostante la rapidità burocratica, è stato comunque fondamentale trovare un accordo con la Biogen, Inc., la multinazionale biotecnologica con sede a Cambridge (Massachusetts) che ha messo a punto il farmaco. Un ciclo terapeutico di Spinraza, fatto di una manciata di iniezioni, costa infatti circa 500mila euro, ma l'AIFA è riuscita a ottenere uno sconto del 70 percento sulla singola somministrazione (oltre 115 mila euro il prezzo per il pubblico). Il farmaco nel nostro Paese è accessibile gratuitamente grazie a un fondo per farmaci innovativi non oncologici, istituito con la legge di bilancio del dicembre 2016 e legato a un finanziamento di 500 milioni di euro in tre anni. “La conclusione in tempi ridottissimi dell’iter di autorizzazione di Spinraza è una vittoria della Scienza e del sistema regolatorio italiano”, ha dichiarato Mario Melazzini, il Direttore Generale dell’AIFA. L'importanza del farmaco risiede anche nel fatto che rappresenta una solida terapia su base scientifica, e non ha nulla a che vedere col famigerato ‘metodo Stamina' che in passato aveva dato speranza a genitori disperati. “Finalmente i piccoli malati di SMA, in passato oggetto delle speculazioni di ciarlatani senza scrupoli, hanno a disposizione una terapia, sostenuta da robuste evidenze scientifiche e i cui costi sono sostenuti dal Servizio Sanitario Nazionale a conclusione di una procedura negoziale condotta in tempi molto serrati”, ha aggiunto Melazzini. La SMA era balzata agli onori della cronaca anche per uno spot di sensibilizzazione con protagonista Checco Zalone.
Dopo la rapida approvazione dell’AIFA, l’Agenzia italiana del farmaco, il medicinale contro la sclerosi laterale amiotrofica è ora disponibile presso 16 centri ospedalieri italiani. Già 135 i bambini trattati.