È italiana la terapia genica che ha ottenuto il via libera dalla European Medicines Agency (EMA) e il cui scopo è curare i bambini affetti da deficit dell'enzima adenosina deaminasi (ADA-SCID) che compromette gravemente il sistema immunitario rendendo pericolosi per la sopravvivenza dei pazienti i batteri, i funghi o le infezioni virali. Quella di Strimvelis (cellule CD34+ autologhe, trasdotte per esprimere il gene che codifica per ADA) rappresenta la prima terapia genica ex vivo che si basa su cellule staminali e che promette di correggere il difetto genetico di tutti quei pazienti per i quali appunto non è disponibile un donatore di “cellule staminali antigene umano leucocitario (HLA) compatibile”. Questo trattamento rappresenta un orgoglio per il nostro Paese perché è il risultato della collaborazione quinquennale tra GSK, l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) e MolMed che oggi ha portato anche all'approvazione europea per la commercializzazione. ““Questo straordinario risultato rappresenta una scoperta che porta un cambiamento concreto nella vita dei malati – dichiara Claudio Bordignon, Presidente di MolMed S.p.A. – ma anche il coronamento di un lungo percorso fatto di fatica, impegno e visione pionieristica, iniziato più di venti anni fa. Personalmente sono molto felice di aver fatto parte di quel coraggioso gruppo di ricercatori che ha aperto quella via”.
L’Italia ha sviluppato una terapia genica capace di salvare la vita ai “bimbi in bolla”, quei pazienti cioè affetti da deficit dell’enzima adenosina deaminasi (ADA-SCID) che impedisce al sistema immunitario di contrastare le infezioni portando, nel peggiore dei casi, alla morte.