Il morbo di Alzheimer è la principale forma di demenza al mondo e si stima ne soffrano decine di milioni di persone, 500mila delle quali in Italia. Si tratta di una patologia neurodegenerativa per la quale ad oggi non esiste ancora una cura, ma solo farmaci in grado di ridurre – temporaneamente – i sintomi caratteristici, dalla perdita di memoria alle difficoltà nel linguaggio e nell'orientamento. L'Alzheimer è responsabile di un progressivo e inesorabile declino cognitivo. I meccanismi patologici scatenanti non sono ancora del tutto compresi, ma è sicuramente coinvolto l'accumulo di proteine “appiccicose” (le placche di beta amiloide e la proteina tau) nel tessuto cerebrale, che determina la morte dei neuroni e dunque la neurodegenerazione. Come indicato, non esistono farmaci efficaci nel bloccare o invertire la progressione dell'Alzheimer, ma ora Food and Drug Administration (FDA) americana ha appena approvato un nuovo e promettente trattamento, che potrebbe offrire concreti benefici ai milioni di persone che soffrono di demenza. Il medicinale in questione è l'Aducanumab, un anticorpo monoclonale – venduto col nome commerciale di Aduhelm – che ha il virtuoso obiettivo di colpire direttamente le placche di beta amiloide accumulate nel cervello. Di conseguenza, riducendo le concentrazioni di queste proteine, punta a rallentare il processo neurodegenerativo e a migliorare la cognizione. L'autorizzazione da parte della FDA, legata a un processo di approvazione accelerato, non è stata tuttavia scevra da perplessità e contestazioni, dovute all'incompletezza dei dati degli studi clinici forniti dall'azienda produttrice, l'americana Biogen. In parole semplici, nei trial è stato sì dimostrato che l'Aducanumab è in grado di ridurre l'accumulo delle placche di beta amiloide nel cervello dei pazienti, tuttavia non è chiaro se questo processo assicuri effettivamente un miglioramento generale della memoria e degli altri disturbi cognitivi. Basti pensare che nel mese di novembre uno dei comitati consultivi della FDA aveva affermato che i risultati degli studi di Biogen non erano stati in grado di dimostrare un miglioramento dei sintomi dell'Alzheimer, pertanto non avrebbe dato l'ok all'approvazione dell'Aducanumab. Questo è stato solo l'ultimo “incidente di percorso” sulla strada che ha portato all'approvazione della FDA. Nel 2019, ad esempio, due studi clinici furono interrotti anzitempo poiché un'analisi intermedia aveva previsto il loro probabile fallimento. Ciò nonostante l'analisi dati continuò da parte di Biogen e in un sottogruppo di pazienti il farmaco risultò effettivamente in grado di ridurre i livelli di beta amiloide nel tessuto cerebrale, oltre a evidenziare alcuni benefici cognitivi, come un miglioramento nelle proprietà di linguaggio e mnemoniche. Il comitato consultivo che analizzò questi dati e quelli di altre sperimentazioni (una avanzata, una allo stadio iniziale) concluse che c'erano troppe lacune per l'approvazione del farmaco, ma i funzionari della FDA hanno invece ritenuto validi i risultati dello studio di Fase 3 presentati dall'azienda. Così, dopo aver fatto slittare la decisione dal 7 marzo al 7 giugno di quest'anno, alla fine si è deciso di dare il benestare alla commercializzazione. Ma con riserva.
Dopo un lungo e tortuoso percorso di sperimentazione, la Food and Drug Administration (FDA) americana ha approvato un nuovo farmaco contro l’Alzheimer a poco meno di venti anni dalla precedente autorizzazione. Si tratta dell’anticorpo monoclonale Aducanumab (nome commerciale Aduhelm) che punta a colpire direttamente le placche di beta amiloide che si accumulano nel cervello dei pazienti.