Un nuovo studio del Wellcome Sanger Institute pone dei seri dubbi sulla speranza di utilizzare, almeno a breve, la tecnica del CRISPR/Cas9, per curare alcune malattie genetiche. Il metodo di editing genetico infatti, utilizzato fin ora solo per la ricerca scientifica e non per la "cura", provocherebbe un danno più grande del previsto, rischiando di generare cambiamenti pericolosi nelle cellule trattate. Il sogno di riuscire a curare le numerose malattie che trovano la loro causa in una mutazione genetica dovrà aspettare. Per caso. La ricerca è stata avviata quasi per caso, come spiega Michael Kosicki, il primo autore "Il mio esperimento iniziale ha utilizzato CRISPR/Cas9 come strumento per studiare l'attività dei geni, tuttavia è diventato chiaro che stava accadendo qualcosa di strano". La speranza era di utilizzare questa metodica per trattare, modificando il genoma, malattie come il cancro, HIV o l'anemia falciforme, rendendo inattivi i geni che le provocano. Nuovi studi pongono diverse problematiche. I ricercatori hanno condotto uno studio sistematico completo, sia sulle cellule di topo che su quelle umane e hanno scoperto che CRISPR/Cas9 spesso causa mutazioni estese, anche molto distanti dal sito bersaglio. Una tale mancanza di "mira" potrebbe portare all'accensione o alla disattivazione di geni importanti con conseguenze imprevedibili. Insomma se vogliamo mettere mano al nostro corredo genetico e sopratutto curare le decine di malattie dovute a mutazioni genetiche, dovremo o cercare un'alternativa o migliorare la precisione di questa metodologia.
Non sarà così facile “editare” il nostro codice genetico per riuscire a curare malattie, come l’anemia falciforme o il cancro. Un recente studio pone dei seri limiti all’utilizzo del CRISPR/Cas9 come metodologia di editing. Il taglierino genetico, fin ora utilizzato solo per la ricerca, provocherebbe danni genetici non voluti, generando conseguenze non calcolabili alle cellule modificate.