L'Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha autorizzato la commercializzazione dell'innovativa terapia cellulare CAR-T per combattere due gravi forme di cancro, la leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria e il linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl). Si tratta di una vera e propria rivoluzione in Europa nella lotta contro queste aggressive forme tumorali, note per la resistenza ai trattamenti tradizionali. Alla base dell'immunoterapia, già approvata da tempo dalla Food and Drug Administration (FDA) americana, vi è il Tisagenlecleucel, il trattamento progettato e venduto dalla Novartis col nome commerciale di Kymriah. È stato sviluppato in collaborazione con gli scienziati dell'Università della Pennsylvania. Ma come funziona questa terapia? La CAR-T, acronimo di Chimeric antigen receptor T cell, si basa sulle cellule T (linfociti T) dei pazienti, che vengono prelevate, ingegnerizzate e trasformate in vere e proprie armi contro le cellule cancerose. Una volta iniettate nuovamente nei pazienti, infatti, esse riconoscono e attaccano con precisione chirurgica il bersaglio da eliminare. In parole semplici, i linfociti T vengono convertiti in un ‘farmaco' attraverso un vettore virale (inattivato) che, trasportando specifici frammenti di DNA, consente loro di esprimere una proteina (CAR) in grado di colpire le cellule malate. Uno degli aspetti più interessanti della tecnica CAR-T risiede nel fatto che essa è per sempre, poiché le cellule T programmate per eliminare il cancro sono in grado di farlo per tutta la vita. Come indicato, l'Agenzia Europea per i Medicinali ha approvato la terapia per due specifiche forme di cancro. La prima è la leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria; il trattamento è pensato per pazienti giovani – con età inferiore ai 25 anni – colpiti da recidiva anche dopo il trapianto di midollo osseo. La seconda è il linfoma diffuso a grandi cellule B nei pazienti adulti, una patologia che spesso non risponde alle terapie tradizionali.
Autorizzata la commercializzazione in Europa della rivoluzionaria immunoterapia CAR-T per combattere due aggressive forme di cancro a cellule B. Il trattamento, il cui nome commerciale è Kymriah, è stato sviluppato dalla casa farmaceutica Novartis in collaborazione con scienziati dell’Università della Pennsylvania.