Alglucosidase alfa
Alglucosidase alfa (Myozyme) is het kunstmatige analoge enzym dat gebruikt wordt om de gevolgen van het grotendeels ontbreken ervan bij de ziekte van Pompe te beperken. De productie geschiedt in ovariumcellen van de Chinese hamster met behulp van recombinante-DNA-technologie. Het dient 1x per 2 weken intraveneus te worden toegediend. Het in 2001 door de Amerikaanse firma Genzyme ontwikkelde weesgeneesmiddel is door de EMEA in 2006 toegelaten voor de behandeling van de ziekte van Pompe. De effectiviteit voor het gebruik bij zeer jonge kinderen blijkt hoog. Deze kinderen met de klassieke vorm hebben vrijwel geen eigen enzymactiviteit. Bij manifestatie op latere leeftijd is de enzymactiviteit slechts verlaagd en heeft de behandeling minder zin.

Patiënten die de ziekte op latere leeftijd krijgen hebben dus maar beperkt baat bij het middel. Vanwege de hoge jaarlijkse kosten (500.000 - 700.000 euro per jaar) en de beperkte effectiviteit stelt het Nederlandse College voor zorgverzekeringen de vergoeding ter discussie voor deze oudere patiënten.

In januari 2009 ontstond een tekort van Myozyme. Dit had tot gevolg dat tijdelijk de prioriteit kwam te liggen in levering aan kinderen. Twee maanden later was het tekort opgelost.
Q1365789
ziekte van Pompe
Concept
Q1369403
intraveneus
Concept
Q1367466
weesgeneesmiddel
Concept
Q130146
EMEA
ORG
Q97097274
College voor zorgverzekeringen
UNK
Q2919537
Alglucosidase alfa
Concept
2001-01-01T00:00:00Z^^http://www.w3.org/2001/XMLSchema#dateTime
2001
DATE
2006-01-01T00:00:00Z^^http://www.w3.org/2001/XMLSchema#dateTime
2006
DATE
2009-01-01T00:00:00Z^^http://www.w3.org/2001/XMLSchema#dateTime
januari 2009
DATE
+1^^http://www.w3.org/2001/XMLSchema#decimal
1
NUMBER
+2^^http://www.w3.org/2001/XMLSchema#decimal
2
NUMBER
+500.000^^http://www.w3.org/2001/XMLSchema#decimal
500.000
NUMBER
+700.000^^http://www.w3.org/2001/XMLSchema#decimal
700.000
NUMBER
medical condition treated