Resumidamente, o sistema CRISPR/Cas9 funciona através do fornecimento da nucleasse Cas9 complexada com um RNA sintético guia (gRNA) para a célula. Assim o genoma da células poderá ser cortado numa região específica, permitindo a remoção de genes ou adição de novos genes. Um ponto importante nesta técnica é que a edição pode ser feitas em múltiplos alvos simultaneamente, o que permite o estudo em doenças que são causadas por diferentes mutações, por exemplo.