Kliniska prövningar är nyckeln till att få dessa data - och utan frivilliga att delta i prövningarna, skulle det inte finnas några nya behandlingar för allvarliga sjukdomar som cancer, multipel skleros och artrit.
Men en katastrofal drogrättegång på ett sjukhus i London 2006 hotade att spåra ur det systemet.
I det som blev känt som Elephant Man-studien behandlades sex friska unga män för organsvikt efter att ha upplevt en allvarlig reaktion inom några timmar efter att ha tagit läkemedlet TGN1412 i en klinisk prövning.
Stor ökning av antalet frivilliga försökspersoner inom den medicinska prövningen
Efter att de alla hade fått intensivvård blev två allvarligt sjuka, de värst drabbade förlorade sina fingrar och tår, och alla män fick senare veta att de sannolikt skulle utveckla cancer eller autoimmuna sjukdomar till följd av sin exponering för läkemedlet.
I uppföljande intervjuer beskrev männen känslan av att deras hjärnor var "avfyrade" och deras "ögonglober skulle dyka upp".
Experter köade för att säga att resultatet av rättegången hade varit utan motstycke och exceptionellt, men kunde det hända igen?
Professor David Webb, professor i terapi och klinisk farmakologi vid University of Edinburgh och vice ordförande för British Pharmacology Society, säger att det är "mycket mindre troligt att det händer igen".
Han säger att saker och ting har förändrats till det bättre sedan 2006, efter ett antal rekommendationer i Duff-rapporten, skrivna som svar på rättegången.
"MHRA [Medicines and Health Products Regulatory Agency] ser nu till att kommittéer tittar på prekliniska data, för att avgöra om den första dosen som ges till människor är rätt dos och har regler för att stoppa om saker inte går som förväntat."
Innan ett läkemedel testas på människor genomgår det laboratorie- och djurförsök.  Läkemedel testas också för toxicitet innan de ges till människor.
Sedan finns det fyra stadier av drogtester på människor.
Fas I - studier, på ett litet antal friska frivilliga, för att förstå vilka effekter ett nytt läkemedel har på människor - vad som händer med substansen i kroppen från det att den sväljs eller injiceras tills den utsöndras. Studiedeltagarna övervakas för biverkningar.
Fas II - utformad för att utvärdera säkerhet och effekt av ett läkemedel hos patienter som befinner sig i samma stadium av en viss sjukdom eller tillstånd. De ges olika doser av en substans och övervakas noggrant.
Fas III - används för att bekräfta ett nytt läkemedel säkerhet och effekt, samtidigt som den bästa doseringen. Studier utförs på ett stort antal patienter med en viss sjukdom eller ett visst tillstånd. Säkerhet och effekt jämförs med den för närvarande accepterade standardbehandlingen.
Fas IV - dessa studier äger rum efter att läkemedlet har godkänts för marknadsföring. De utvärderar läkemedlets långtidseffekter hos ett större antal patienter, delpopulationer av patienter. Mindre vanliga biverkningar kan upptäckas.
MHRA
Detta är särskilt viktigt när prövningar involverar läkemedel som påverkar immunsystemet, säger han.
Men är det möjligt att helt eliminera riskerna?
"Du kan mildra riskerna, men ingenting är 100% säkert. Vi kan aldrig vara säkra, säger professor Webb.
Rättegången, som drevs privat på en forskningsanläggning vid Northwick Park Hospital i norra London, omfattade det första testet av en ny drog på människor. Detta är den inledande fasen i bedömningen av ett läkemedels säkerhet innan man går över till större studier på patienter själva.
Enligt rapporten hade Parexel, företaget som ledde rättegången, varit oklart om en säker dos för att börja testa på människor och det borde ha testat läkemedlet på en person i taget.
MHRA, som reglerar kliniska prövningar och läkemedel i Storbritannien, och som kritiserades då för att ge grönt ljus till TGN1412-studien, säger uppförandet på dessa fas 1-prövningar "har gått framåt avsevärt".
– Ytterligare bestämmelser och vägledning har införts för att vissa nya produkter ska ge så stor säkerhet som möjligt, säger myndigheten.
Kommissionen tillägger att den har förenklat och effektiviserat regleringen av kliniska prövningar och samarbetat med andra organ och experter för att samla in så mycket information som möjligt om riskfaktorer innan en prövning godkänns.
Fas 1 prövningar, när läkemedel testas på människor för första gången, sker endast efter omfattande tester på vävnadsprover och djur i labbet.
Att få detta skede rätt innan man går vidare till forskning i människor är avgörande.
Dr Catherine Elliott, chef för kliniska forskningsintressen vid Medical Research Council, som finansierar kliniska prövningar i Storbritannien och globalt, säger att det finns ett drag att förfina de modeller som används i det prekliniska skedet.
"Djurmodeller är stöttepelaren, men vi försöker utveckla andra modeller också för att ha mer skräddarsydda sjukdomsmodeller."
Hon säger att forskare använder sig av hjärntomografi för att förstå sjukdomsmekanismerna hos människor och använda IT för att förutsäga effekterna av nya läkemedel.
Försök på djur, som har sina egna kontroverser, kan få forskare hittills - men någon måste alltid vara den första personen att testa en ny medicin.
Volontärerna för kliniska fas 1-tester måste alltid vara friska unga män på grund av risken för en kvinnas ägg eller foster.
Prof Webb säger att vi står i tacksamhetsskuld till de 50 till 100 personer i Storbritannien varje år som stiger fram för att börja testa varje ny drog.
"Det finns så många effektiva läkemedel för cancer, hjärtsjukdomar och cetera - och de kommer alla från frivilliga som har deltagit i små, tidiga studier."
Han anser att alla som vill ska kunna registrera sig tillgängliga för klinisk forskning genom sin GP.
"Jag skulle hävda att alla borde vara volontärer. Vi skulle få hämnd så småningom eftersom när vi är i 60- och 70-årsåldern kommer de flesta av oss att hamna på mediciner."
Även om volontärer kompenseras för sin tid och besvär under rättegången, får de inte betalt för att delta - och Dr Elliott säger att detta är rätt tillvägagångssätt.
"Det bör inte finnas någon anledning att göra något som de annars inte skulle göra. Det borde inte vara förknippat med risk. Människor måste kunna ge fritt samtycke."
Trots allt detta tycks intresset för att delta i försök i ett tidigt skede inte ha minskat sedan Northwick Park.
MHRA säger att antalet ansökningar om godkännande för kliniska prövningar i Storbritannien har varit relativt stabilt på 900-1 000 per år sedan maj 2004.
Prof Webb säger att han alltid har funnit det relativt lätt att hitta frivilliga för de "första i människan" prövningar han övervakar vid sitt godkända forskningscentrum i Edinburgh.
MHRA har ingen tvekan om läkemedelsprövningarnas säkerhet, sju år senare från Northwick Park.
En representant sade: " Kliniska prövningar i Storbritannien har ett utmärkt säkerhetsrekord, och de spelar en viktig roll i utvecklingen av nya läkemedel och ger bevis för att läkare kan fatta välgrundade förskrivande beslut.
"Säkerhetsproblem i samband med kliniska prövningar är sällsynta och risken för en upprepning av händelsen 2006 när det gäller TGN1412 läkemedlet är extremt låg."
Innan något nytt läkemedel kan ges till patienter måste detaljerad information om hur det fungerar och hur säkert det är samlas in.