Il trapianto di cellule staminali è stato sperimentato, come trattamento di salvataggio, in un numero limitato di pazienti selezionati aventi forme maligne di SM. Nel 2001 un'immunosoppressione molto intensa, seguita dal trapianto autologo di cellule staminali, ha dimostrato di annullare la progressione di malattia visibile alla RMN, con effetto a lungo termine (due anni). Questo studio [290] ha aperto incoraggianti prospettive per il futuro della terapia della SM. Fassas e colleghi [137] hanno riportato i primi riscontri su studi relativi al trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe, nei pazienti affetti da SM. Questi studi si sono basati sui risultati del trapianto sperimentale in modelli animali e su osservazioni cliniche condotte in pazienti colpiti da forme particolarmente aggressive.Sono stati trattati 85 pazienti con SM progressiva, di questi 52 erano donne (61%).L'intervallo medio fra diagnosi e trapianto è stato di 7 anni. Tutti i pazienti erano affetti da forme gravi di SM con indice di disabilità valutato con la EDSS molto alto. In 79 pazienti era stata dimostrata attività di malattia al momento dell'inclusione. Sono state prelevate cellule staminali dall'osso (6 casi) e dal sangue periferico (79 casi); il follow-up è stato di 16 mesi. Nel 21% dei casi si è osservato un miglioramento con riduzione di un punto alla valutazione con la scala EDSS. Va segnalato che vi sono stati 7 decessi, dei quali 5 dovuti a tossicità e complicanze infettive. Se da un lato il trapianto autologo di cellule staminali sembra associato a risultati favorevoli nel trattamento della SM progressiva, dall'altro pare correlato ad un rischio significativo di mortalità.