Molti destinatari del trapianto sono pazienti affetti da mieloma multiplo o da leucemia, che non trarrebbero beneficio da un trattamento prolungato con la chemioterapia o sono già risultati resistenti. I candidati pediatrici sono i bambini con un difetto congenito come l'immunodeficienza combinata grave, la neutropenia o l'anemia aplastica. Altre condizioni trattate con il trapianto di cellule staminali includono: l'anemia falciforme, la sindrome mielodisplastica, il neuroblastoma, linfomi, sarcoma di Ewing, la malattia granulomatosa cronica e la malattia di Hodgkin. Più di recente sono state introdotte delle procedure non-mieloablative o il cosiddetto "mini trapianto", che richiedono piccole dosi di chemioterapia e radioterapia preparativa. Questo ha permesso di intraprendere trapianti nei pazienti anziani e in altri che sono considerati troppo debole per sopportare un regime di trattamento convenzionale.