Il trapianto di cellule staminali è stato sperimentato, come trattamento di salvataggio, in un numero limitato di pazienti selezionati aventi forme maligne di SM.In uno studio del 2001 (Mancardi et al., 2001) è emerso come il trapianto autologo di cellule staminali, preceduto da un'immunosoppressione molto intensa, sia in grado di annullare la progressione di malattia visibile alla RM, con effetto valutato fino a due anni.Altri Autori (Fassas et al., 2002) hanno riportato i primi riscontri su studi relativi al trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe, nei pazienti affetti da forme aggressive di SM.Sono stati trattati 85 pazienti con SM progressiva, di questi 52 erano donne (61%).L'intervallo medio fra diagnosi e trapianto è stato di 7 anni. Tutti i pazienti erano affetti da forme gravi di SM con valori di EDSS molto elevati.Sono state prelevate cellule staminali dall'osso (6 casi) e dal sangue periferico (79 casi); il follow-up è stato di 16 mesi.Nel 21% dei casi, a seguito della procedura, si è osservato un miglioramento con riduzione di un punto alla valutazione con la scala EDSS.Va segnalato che vi sono stati 7 decessi, dei quali 5 dovuti a tossicità e complicanze infettive.Se da un lato il trapianto autologo di cellule staminali sembra associato a risultati favorevoli nel trattamento della SM progressiva, dall'altro pare correlato ad un rischio significativo di mortalità.