Sono attualmente in corso sperimentazioni cliniche con diversi tipi di piccole molecole che regolano l'attività del gene SMN2 e aumentano i livelli della proteina SMN funzionante. Queste molecole hanno il vantaggio di poter essere somministrate per bocca, poiché sono in grado di entrare nel sistema nervoso centrale oltrepassando la barriera emato-encefalica (le pareti dei vasi sanguigni del sistema nervoso centrale che regolano selettivamente il flusso di molecole dal sangue al cervello e al midollo spinale). Studi clinici internazionali sono attualmente in corso per dimostrare la loro sicurezza ed efficacia.