La funzione precisa del GHB nel corpo non è chiara. È un immediato precursore del GABA, un neurotrasmettitore che regola la debolezza, l'attività fisica e il sonno. Poiché il GABA non può attraversare la barriera emato-encefalica, il GHB ottenuto dal cibo può essere usato per essere convertito a GABA. Il GHB previene la mancanza di rifornimento delle cellule di ossigeno, il che potrebbe spiegare la presenza del composto negli organi vitali. Il GHB è stato scoperto avere anche capacità neuroprotettive.