Per quanto riguarda le terapie specifiche va sottolineato che le leucodistrofie sono molte così come le cause e i meccanismi fisiopatologici ad esse sottese. Per questo non esiste un solo tipo di approccio terapeutico che possa essere utile per tutte le malattie della sostanza bianca, al contrario gli approcci terapeutici sono vari e ciascuno specifico ad ogni singola malattia. Tra le terapia in uso o in corso di sperimentazione possiamo citare il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, la terapia genica, gli oligonucleotidi antisenso, la terapia enzimatica sostitutiva, la somministrazione di molecole specifiche come l’acido chenodesossicolico per la la xantomatosi cerebrotendinea, i JAK inibitori e i farmaci antiretrovirali per la Sindrome di Aicardì-Goutières.