Le strategie terapeutiche principali mirano ad aumentare i livelli della proteina SMN mediante il trasferimento del gene SMN1 funzionante (terapia genica tramite un virus che funziona da trasportatore, chiamato vettore virale), o mediante l'utilizzo di oligonucleotidi antisenso (un tipo di materiale genetico sintetico costituito da brevi sequenze di nucleotidi - RNA o DNA) o di altre molecole che aumentano la capacità del gene SMN2 di produrre la proteina SMN funzionante.