In termini di meccanismo delle malattie neurologiche, dipende da quale si considera, che si tratti di sclerosi laterale amiotrofica, miastenia grave o qualche altra NMD. Si scopre che nella distrofia muscolare (Duchenne), la terapia genica potrebbe essere promettente come trattamento, poiché la mutazione in un esone non essenziale può essere migliorata saltando l'esone.