Busulfan è usato nei soggetti adulti e pediatrici in combinazione con ciclofosfamide o melfalan, oppure fludarabina/clofarabina come agente di condizionamento prima dell'esecuzione di un trapianto di midollo osseo, specialmente nella leucemia mieloide cronica (LMC) e altre forme di leucemie, linfomi e disordini mieloproliferativi (policitemia vera, mielofibrosi, trombocitemia essenziale).