Il trapianto di midollo osseo, detto anche trapianto di cellule staminali, è il trattamento che consente di sostituire un midollo osseo malato con un altro sano, allo scopo di ristabilire la normale produzione di cellule del sangue. Questo tipo di trattamento è particolarmente indicato nei casi di grave aplasia midollare ed è quello scelto, di solito, per bambini e giovani adulti che hanno un donatore compatibile (molto spesso un fratello).