Comunque l'efficacia e la sicurezza del farmaco è stata valutata durante le fasi di approvazione in cinque studi clinici controllati con placebo. Tutti i partecipanti agli studi erano ad elevato rischio cardiovascolare o affetti da ipercolesterolemia famigliare e assumevano anche la dose massima tollerata di una statina, con o senza altre terapie ipolipidemizzanti. I pazienti che assumevano l'Alirocumab hanno presentato una riduzione del colesterolo-LDL dal 36 al 59% rispetto al placebo.