In un numero ristretto di leucodistrofie (adrenoleucodistrofia, malattia di Krabbe, leucodistrofia metacromatica) è possibile rallentare i disturbi (sintomi) iniziali della malattia con il trapianto di cellule staminali o di cellule di midollo osseo prelevate da un donatore sano. Trapianti di cellule ematopoietiche autologhe geneticamente ingegnerizzate per produrre proteine senza mutazioni, in grado di compensare le proteine mutate, sono stati effettuati con buoni risultati in pazienti affetti da adrenoleucodistrofia e leucodistrofia metacromatica.