A fini terapeutici il concetto di antimetabolita trova larga applicazione in terapia antineoplastica dove sono stati ricercati e studiate una grande quantità di sostanza alcune delle quali hanno dimostrato essere utili, interferendo con il metabolismo della cellula neoplastica, ma anche di quelle normali, nell'inibire l'attività metabolica 'normale' e/o di replicazione delle cellule degenerate.