La sicurezza e l'efficacia del Campath sono stati valutati in due studi di supporto (Studio 005 e Studio 009 [313]), open-label, multicentrici, non comparativi, di fase II e nello Studio Nello studio CAM211 è stata osservata una risposta obiettiva (risposta parziale + risposta completa, secondo i criteri NCIWG del 1996 [315]) pari al 33%, negli altri due studi una risposta combinata del 30.4%. La sopravvivenza media per tutti i pazienti arruolati nei tre trial variava dai 16 ai 27.5 mesi. Inoltre è stata riscontrata una riduzione della massa tumorale nella maggior parte dei pazienti (nello studio pivotale più del 90% di essi è andato incontro a una risoluzione completa della linfocitosi maligna e ad una riduzione superiore al 50% del grado di infiltrazione tumorale del midollo osseo), associata ad un miglioramento o ad una risoluzione dell'epatosplenomegalia, della linfadenopatia, dell'anemia e della sintomatologia clinica correlata alla malattia (fatica, febbre, perdita di peso, sudorazioni notturne).Anche il profilo di sicurezza è risultato accettabile e maneggevole in questi studi. La maggior parte degli eventi avversi si è verificata durante le infusioni iniziali ed è stata di lieve-moderata entità. L'aumento graduale della dose e la premedicazione sono stati utili per ridurre l'incidenza e la gravità degli eventi correlati all'infusione. Nonostante la tossicità ematologica fosse frequente, si è osservata una ripresa dei parametri in molti pazienti. L'incidenza globale delle infezioni gravi è stata del 28.2%; le infezioni da P. jiroveci, H. zoster e altre opportunistiche sono state ridotte, probabilmente grazie alla profilassi anti-infettiva. via orale, ogni 28 giorni, per un massimo di 12 mesi). Tra i 297 pazienti la media di età era 60 anni, il 72% erano maschi, il 99% era di razza caucasica, il 96% aveva un performance status di 0-1 (secondo WHO), il 23% aveva un diametro linfonodale massimo maggiore o uguale a 5 cm, il 34% era in stadio III-IV di malattia.L'endpoint primario di efficacia per lo studio era la durata della sopravvivenza libera da progressione (PFS), a partire dalla data di randomizzazione alla data di progressione della malattia o di recidiva oppure alla data di morte per qualsiasi causa.I pazienti sottoposti ad alemtuzumab hanno manifestato una maggiore durata della sopravvivenza libera da progressione di malattia rispetto a quelli trattati con clorambucile (PFS media di 14.6 mesi vs. 11.7 mesi). Le risposte globali (parziali e complete, secondo i criteri NCIWG del 1996) e le risposte complete sono risultate significativamente superiori nel gruppo dei trattati con Campath (83% vs. 55% per le globali e 24% vs. 2% per le complete, p<0.0001). La curva di Kaplan-Meier per la PFS è mostrata nella figura 7.8. Non è stata rilevata alcuna differenza nella sopravvivenza generale tra i due gruppi; ci sono stati 24 morti in ogni braccio di studio al momento dell'analisi.Non sono stati individuati nuovi segnali di sicurezza nei pazienti trattati con alemtuzumab. Gli effetti tossici dell'anticorpo monoclonale più gravi, talvolta fatali, sono stati la citopenia, le reazioni infusionali e le infezioni.