Una volta accertato in laboratorio l’effetto del farmaco sul bersaglio individuato e definito un accettabile grado di sicurezza per poterlo utilizzare, è necessario verificarne la reale tollerabilità ed efficacia sull'uomo. L’intera sperimentazione clinica deve essere condotta secondo le norme di buona pratica clinica (Good Clinical Practice, GCP), il cui rispetto, per gli studi condotti in Italia, è verificato dall’AIFA. Il percorso della sperimentazione clinica è basato su quattro fasi (I, II, III e IV) divenute “standard” in ogni paese.