La barriera ematoencefalica rende difficoltosa la distribuzione al tessuto cerebrale dei farmaci presenti nel sangue. Se ciò da un lato impedisce che farmaci utilizzati nel trattamento di una patologia periferica, ad esempio muscolare, agiscano anche a livello del sistema nervoso centrale eventualmente determinando effetti indesiderati "centrali", dall'altro, nel caso di patologie che riguardino proprio il tessuto cerebrale, la difficoltà di farvi arrivare farmaci in concentrazioni adatte ad ottenere un'azione farmacologica terapeutica è alla base della difficoltà del trattamento di molte patologie del sistema nervoso centrale.