Sono state condotte promettenti ricerche per trovare una terapia in grado di ridurre gli effetti dannosi di questa malattia. In questo momento diverse strategie sono oggetto di intensa sperimentazione, tra cui la terapia di sostituzione con cellule staminali e geni e l'exon-skipping. Un'altra possibilità è una terapia farmacologica per interrompere la degenerazione.