Vi è un campo di ricerca per il trattamento della FC, mirato al ripristino delle corrette funzioni del CFTR che presuppone la completa comprensione del difetto cellulare associato a ogni specifica mutazione, in modo da tentare di correggerlo con farmaci ad hoc [101].Le strategie terapeutiche possono essere classificate in due categorie principali: gli agenti che colpiscono la mutazione genetica (cioè la terapia genica); gli approcci che affrontano il difetto associato alla proteina, come i modulatori CFTR.  Ataluren, precedentemente noto come PTC124, è un potenziale agente readthrough più promettente rispetto alla gentamicina, ora in fase di sperimentazione clinica.