Normalmente viene selezionato un piccolo gruppo di volontari sani (circa 20-80 persone), vi sono comunque alcune circostanze in cui sono utilizzati pazienti reali, come pazienti in fase terminale o persone che non hanno altre opzioni terapeutiche. Queste eccezione avvengono spesso nei trial con pazienti oncologici o con AIDS. (vedi sotto).