Gli studi clinici di fase I rispondono al quesito fondamentale: il farmaco è sicuro?Sono effettuati in pochi centri selezionati su un piccolo numero di volontari sani (poche decine). Lo scopo principale di questi studi è quello di fornire una valutazione preliminare sulla sicurezza e sulla distribuzione del farmaco nell'organismo e di confermare nell'uomo i dati ottenuti, nella fase di ricerca preclinica, in laboratorio e sull'animale. In caso si tratti di gravi patologie (per esempio patologie oncologiche), gli studi di fase I possono essere condotti direttamente sui malati .