L'Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha autorizzato l'uso di ataluren per trattare la distrofia muscolare di Duchenne secondaria ad una mutazione nonsense nel gene della distrofina (in lingua inglese "nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy", nmDMD) in soggetti ancora in grado di deambulare e di età pari ad almeno 5 anni. 