fase 3: in questa fase lo studio è volto a dare risposte ad alcune domande: quanto è efficace il farmaco? Quali vantaggi offre rispetto a farmaci simili già disponibili? Qual è il rapporto tra rischio e beneficio? Nella fase 3 il numero delle persone “arruolate” non è più limitato ma comprende centinaia o migliaia di individui. Lo studio, generalmente, è ideato in maniera tale da trattare i diversi gruppi di partecipanti in modo casuale (random): ad alcuni è somministrata la sostanza in esame; ad altri, un placebo (sostanza priva di efficacia terapeutica); ad altri ancora, farmaci con attività simile a quella della sostanza in esame ma già in commercio; ad un ultimo gruppo, invece, non è somministrata alcuna sostanza. Alla fine dello studio gli effetti prodotti dai diversi trattamenti nei vari gruppi di persone sono confrontati tra loro. L’efficacia complessiva della sostanza in esame è valutata considerandone gli effetti sui disturbi (sintomi) causati dalla malattia, sulla qualità della vita o sulla sopravvivenza delle persone trattate