Appartiene al gruppo degli antimetaboliti, in quanto è un analogo delle pirimidine. La sua azione consiste nell'inibizione della timidilato sintasi, nell'inibizione del processamento dell'mRNA e nell'incorporazione nel DNA.Le manifestazioni cliniche di tossicità da 5-FU possono essere difficili da prevedere a causa della loro comparsa ritardata.I sintomi più precoci durante un ciclo di terapia sono anoressia e nausea; in seguito compaiono stomatite e diarrea. Si possono manifestare ulcerazioni della mucosa lungo tutto il tratto gastrointestinale, che possono condurre a diarrea 156 fulminante, shock e decesso, specialmente in pazienti che mancano della diidropirimidina deidrogenasi che inattiva il 5-FU.I maggiori effetti tossici delle somministrazioni in bolo sono causati dall'azione mielosoppressiva. Il nadir della leucopenia si osserva generalmente 9-14 giorni dopo la prima iniezione di farmaco. Si possono anche manifestare trombocitopenia e anemia, come pure perdita di capelli, che occasionalmente progredisce ad alopecia totale, alterazioni delle unghie, dermatite, aumentata pigmentazione e atrofia della cute.Si possono osservare eritemi, desquamazione, dolore e ipersensibilità al tatto a carico del palmo delle mani e della pianta dei piedi. Sono state riscontrate manifestazioni neurologiche, compresa una sindrome cerebellare acuta. Può comparire tossicità cardiaca, con dolore acuto al torace e segni di ischemia all'ECG. In generale, mielosoppressione, mucosite e diarrea si sviluppano meno frequentemente con l'infusione rispetto alla somministrazione in bolo, mentre la sindrome mani-piedi si osserva maggiormente con le infusioni.