la sperimentazione di terapie alternative al trapianto di midollo, la terapia genica è oggi una potenziale opzione di trattamento quando manca un donatore compatibile. I vettori lentivirali di nuova generazione si presentano più efficienti, più sicuri e con nessuna evidenza di danni a carico del materiale genetico (genotossicità). In varie parti del mondo sono in corso diversi studi clinici con risultati incoraggianti, soprattutto rispetto al livello di produzione della emoglobina normale, al miglioramento dei parametri biologici, alla più bassa richiesta di trasfusioni e alla migliore qualità di vita. Studi a lungo termine saranno necessari per confermare definitivamente la sicurezza della terapia genica basata sui vettori lentivirali