La terapia della pancitopenia varia a seconda del quadro clinico e dei valori ematici, in base alle componenti del sangue maggiormente interessate; prevede generalmente la sostituzione di queste con trasfusioni di piastrine e/o di emazie concentrate (globuli rossi) e, in alcuni casi, la stimolazione del midollo osseo mediante somministrazione di fattori di crescita. È importante ricercare l'evento primario che ha prodotto la pancitopenia e che, spesso, è difficile da risolvere (leucemia, fibrosi midollare).