Dato che la sindrome di Usher deriva dalla perdita di un gene, una terapia genica che opportunamente ripristini la proteina può aiutare, a condizione che la proteina inserita divenga funzionale. Recenti studi con cavie geneticamente modificate ha dimostrato che una forma della malattia - quella associata con una mutazione della miosina VIIa - può essere ridotta rimpiazzando il gene mutante per mezzo di un lentivirus.