La specificità dei farmaci di tipo mirato li rende adatti alla cura di tipologie ben definite di tumori, e questo ne limita necessariamente il campo di applicazione, a volte in modo piuttosto restrittivo, legando l'efficacia non tanto (o non solo) alla localizzazione o al tipo istologico di tumore, quanto alla tipologia di mutazione espressa dalla cellula mutata, da cui deriva la necessità di una diagnosi preventiva che possa orientare l'uso del farmaco solo alla tipologia sensibile. Ad esempio, l'uso del trastuzumab nel tumore al seno si è dimostrato prevedibilmente efficace solo nella cura dei tumori del tipo Her2 positivi, quelli cioè che contengono la mutazione che esprime il recettore di membrana alterato che il farmaco riesce a bloccare.