Non esiste una terapia risolutiva per la sindrome di Rett. Tuttavia, studi recenti, in particolare su modelli murini, hanno mostrato che riportando i livelli di MECP2 a valori fisiologici è possibile in massima parte ripristinare le funzioni compromesse dalla malattia. Un'altra area di ricerca è basata sull'uso del fattore IGF-1 (Insulin-like Growth Factor 1).