I primi progressi per quanto riguarda la produzione di veri e propri agenti chemioterapici si ebbero all'inizio del Novecento grazie allo sviluppo del concetto di "tossicità selettiva" da parte dello scienziato tedesco Paul Ehrlich. Ehrlich studiando le tecniche di colorazione dei microorganismi notò che alcuni coloranti coloravano selettivamente alcuni microorganismi mentre non ne coloravano altri. Ipotizzò correttamente che ciò fosse dovuto al fatto che queste sostanze si legavano a molecole specifiche presenti solo in determinati organismi. Il passo successivo fu supporre che se al posto di un colorante ci fosse stata una sostanza tossica, questa avrebbe esercitato la sua funzione solo contro il microorganismo in questione. Ehrlich descrisse queste ipotetiche sostanze come «proiettili magici», in grado di colpire il patogeno ma risparmiare l'ospite. In seguito Ehrlich studiò la tossicità selettiva di diversi composti, arrivando a sviluppare i primi chemioterapici, fra i quali il Salvarsan, utilizzato contro la sifilide.