Il bersaglio molecolare del farmaco è una proteina transmembrana, l'HER2/neu, che risulta patologicamente iperespressa (per esempio, per amplificazione del gene codificante) in alcuni tipi di tumore (alcuni istotipi di tumore della mammella o dello stomaco). La particolarità di HER2/neu risiede nel fatto che "non" ha un dominio in grado di legare una molecola (non ha quindi un sito recettoriale), pur essendo provvisto di un dominio tirosin-chinasico (intracellulare), che è in grado di trasmettere un segnale di attivazione a valle. In altre parole, l'HER2/neu è un "recettore orfano" perché sprovvisto di un sito di legame recettoriale, ma può trasmettere un segnale di attivazione a valle dopo aver arruolato un'altra proteina HER (dimerizzazione) che svolga la funzione recettoriale. HER3, per esempio, con cui HER2 dimerizza, è al contrario provvisto di sito recettoriale ma privo di dominio tirosin-chinasico.