Nel marzo del 2021 in Italia è stata approvata la rimborsabilità di un farmaco per la terapia genica (principio attivo onasemnogene abeparvovec-xioi) della SMA1. Questa terapia è basata sull'uso di un vettore virale [virus adeno-associato (AAV9)] che permette l'introduzione di una copia normale del gene SMN1 nelle cellule del malato, anche in quelle del sistema nervoso centrale, permettendo così la produzione della proteina SMN. Il farmaco viene somministrato una sola volta per via endovenosa ed è in grado di correggere il difetto genetico. Nei bambini con SMA di tipo 1 ha notevolmente migliorato le funzioni motorie e respiratorie e allungato i tempi di sopravvivenza. La terapia genica approvata sarà a carico del Servizio Sanitario Nazionale per tutti i bambini affetti da SMA di tipo 1 sotto i 13,5 kg di peso. Il farmaco sarà reso disponibile a titolo gratuito all'interno di studi clinici, anche per i bambini con SMA1 con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg.