Esistono farmaci biotech contro diversi tipi di cancro, diabete mellito, malattie infettive (virus HIV), così come le malattie cardiovascolari, neurologiche, respiratorie e autoimmuni. L'industria farmaceutica per ottenere nuovi principi attivi negli anni ha utilizzato differenti tecniche: fermentazioni, DNA ricombinante e la tecnica degli ibridomi. La scadenza dei brevetti dei primi farmaci di origine biotecnologica e la conseguente comparsa di prodotti biosimilari, hanno posto diverse domande alle autorità sanitarie di tutto il mondo per quanto riguarda la definizione, struttura e requisiti per l'autorizzazione a commercializzare tali prodotti.