Ha preso il via nel 2010 presso l'Istituto Telethon di Milano (Tiget) il primo trial clinico di terapia genica per la Leucodistrofia metacromatica e per la sindrome di Wiskott-Aldrich, due malattie genetiche, alla luce dei risultati positivi ottenuti nel modello animale. A beneficio della ricerca è stata siglata, nell'ottobre del 2010, l'alleanza tra Telethon e la multinazionale farmaceutica Gsk.