Il problema dei costi estremamente gravosi di questi farmaci, spiegati dalle case farmaceutiche con la motivazione degli elevati costi della sperimentazione, legati all'alto tasso di insuccesso durante la stessa, ed al loro limitato campo di utilizzo (fattore legato alla specificità d'azione), hanno comportato negli ultimi tempi una serie di valutazioni critiche sui rapporti costo/beneficio legati ai risultati ottenibili, non sempre ritenuti giustificati, anche alla luce del prevedibile futuro aumento di impegno per i sistemi sanitari pubblici e assicurativi.