Il micofenolato esercita i suoi effetti sul sistema immunitario mediante l'inibizione della sintesi "de novo" delle purine, uno dei due tipi di basi azotate che entrano nella composizione dei nucleotidi e quindi del DNA. L'acido micofenolico, infatti, è un potente inibitore dell'enzima inosina monofosfato deidrogenasi (IMPDH), fondamentale per la sintesi dei nucleotidi purinici. Poiché la proliferazione dei linfociti B e T è strettamente legata alla sintesi delle purine (mentre altri tipi di cellule possono recuperare le purine da altre fonti), ciò si traduce in un blocco della produzione di linfociti. In particolare, l'MPA inibisce la risposta proliferativa dei linfociti a vari tipi di stimoli; inoltre blocca la produzione di anticorpi da parte dei linfociti B e l'adesione dei linfociti all'endotelio vascolare, un evento importante ai fini della risposta immunitaria.