A differenza dell'approccio della chemioterapia classica, che agisce su meccanismi aspecifici legati a caratteristiche proprie di tutte le cellule a rapida proliferazione, comprese quelle normali, la terapia mirata interviene sui meccanismi legati all'espressione di oncogeni e geni oncosoppressori, alla base della specifica azione di promozione tumorale, che ha come conseguenza la trasformazione della cellula da normale a patologica. L'aumento di comprensione del processo di carcinogenesi ha permesso infatti di individuare una serie sempre maggiore di mutazioni a carico dei geni che esprimono particolari enzimi che fanno parte di alcune catene (o "cascate") di segnali intracellulari, alterazioni in grado di sovvertire i normali meccanismi di regolazione che mantengono gli equilibri della cellula (omeostasi), spingendola verso la proliferazione incontrollata, e facendole acquisire caratteristiche di aggressività per l'organismo. Un caso tipico è quello della presenza dell'alterazione cromosomica Bcr-abl legata alla leucemia mieloide cronica, che ha come conseguenza la produzione di un enzima della classe delle protein-chinasi sfrenatamente iperattivo, dimostratosi fondamentale nel promuovere la trasformazione della cellula in senso patologico. Lo sviluppo di una farmaco di tipo molecolare (l'imatinib) in grado di bloccare questo enzima, e di altri dotati di meccanismo analogo, ha cambiato radicalmente la prognosi di questa patologia.