Questo studio si propone di valutare la via intraossea come modalità alternativa di inoculo a quella endovenosa nel trapianto di cellule staminali emopoietiche da sangue cordonale.Lo studio è di tipo caso-controllo: i casi sono pazienti, di età pediatrica ed adulta, che hanno ricevuto un trapianto da sangue cordonale per via intraossea (IB-UCBT), mentre i controlli sono pazienti di età pediatrica che hanno ricevuto il medesimo trapianto per via endovenosa (EV-UCBT).L'obiettivo primario è rappresentato dalla valutazione della fattibilità e sicurezza dell'IB-UCBT nei bambini e negli adulti attraverso l'analisi dell'attecchimento dei neutrofili e delle piastrine e delle complicanze relative alla procedura.Come obiettivi secondari, lo studio si propone di valutare l'incidenza della GvHD e della ricaduta o progressione di malattia e l'impatto del peso del ricevente, dello stato I trapianti sono stati eseguiti presso l'AOU -San Luigi Gonzaga‖ di Orbassano (6 pazienti), presso l'-Istituto per la Ricerca e la Cura del Cancro‖ di Candiolo ( 2pazienti) e presso l'Ospedale Infantile -Regina Margherita‖ di Torino (30 pazienti).La casistica è stata divisa in due gruppi: 18 pazienti hanno ricevuto il trapianto con via di somministrazione intraossea (IB-UCBT) e 20 endovenosa (EV-UCBT). I primi rappresentano la popolazione dei casi e i secondi dei controlli.Del primo gruppo, 9 pazienti (3 femmine e 6 maschi) erano in età pediatrica e 9 (5 femmine e 4 maschi) in età adulta; del secondo gruppo, tutti i 20 pazienti (4 femmine e 16 maschi) erano in età pediatrica.Tutti gli adulti sono stati avviati al trapianto per via intraossea. Per i bambini l'eleggibilità alla procedura intraossea è stata determinata dall'alto rischio di rigetto con la procedura endovenosa standard correlato alla patologia primaria o a qualche caratteristica dell'unità cordonale, quale una compatibilità HLA minore di 5/6 associata a un contenuto subottimale di cellule nucleate totali.Nel gruppo IB-UCBT, tutti i pazienti erano affetti da patologie oncologiche: 7 pazienti da leucemia mieloide acuta (LMA), 6 da leucemia linfoblastica acuta (LLA), di cui 3Philadelphia positivi (Ph+), 2 da leucemia mielomonocitica giovanile (JMML), 1 da linfoistiocitosi emofagocitica (HLH), 1 da linfoma di Hodgkin (LH) e 1 da mieloma multiplo (MM). Del gruppo EV-UCBT, 16 pazienti erano affetti da patologie oncologiche: 9 pazienti da LLA, di cui 1 Ph+, 4 da LMA, 1 da JMML, 1 da HLH, 1 da Linfoma non-Hodgkin (LNH); 4 pazienti di questo gruppo erano invece affetti da patologie non oncologiche: 1 da immunodeficienza combinata grave (SCID), 1 da sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), 1 da anemia di Fanconi (FA) e 1 da sindrome da Immunodisregolazione, Poliendocrinopatia, Enteropatia, legata alla X (IPEX).È stato ottenuto il consenso scritto informato dai pazienti adulti e dai genitori dei pazienti pediatrici.I dati relativi ai pazienti sono riassunti nella figura 4.  Durante la procedura, un ago standard per aspirato midollare (14 Gauge) è stato inserito per pochi centimetri nella cresta iliaca postero-superiore, praticando un'aspirazione di circa 0,5-1 ml per verificare il corretto inserimento dell'ago nella cavità midollare. In seguito, sono state eseguite 4 o 5 iniezioni delle sospensioni di cellule cordonali, in alcuni casi monolaterali (su una sola cresta iliaca), a una distanza di 4 o 5 centimetri l'una dall'altra, in altri casi bilaterali (su entrambe le creste iliache).L'intera procedura è durata dai 20 ai 30 minuti dall'inizio della sedazione alla fine dell'iniezione. Il tempo di attecchimento dei neutrofili è stato definito come il primo giorno di tre consecutivi dopo il trapianto in cui la conta assoluta dei neutrofili si è mantenuta superiore o uguale a 500/ mm 3 , il tempo di attecchimento delle piastrine come il primo giorno di sette consecutivi in cui la conta delle piastrine si è mantenuta superiore o uguale a 50.000/mm 3 , in assenza di supporto trasfusionale.È stato definito come rigetto primario l'assenza di segni di attecchimento dei neutrofili 60 giorni dopo il trapianto.Sono stati eseguiti aspirati midollari ai giorni +30, +60, +90 e +120 dopo trapianto, per valutare la risposta della malattia al trattamento.La remissione ematologica completa è stata definita dalla presenza di meno del 5% di blasti nel midollo e dall'assenza di blasti circolanti con normale conta leucocitaria e piastrinica nel sangue periferico.La ricaduta è stata determinata sulla base dell'evidenza morfologica di malattia nel midollo osseo, nel sangue periferico o in altri siti.La mortalità relativa al trapianto (TRM, transplant related mortality) è stata definita come la morte non dovuta a ricaduta o progressione.Tutti i pazienti sono stati valutati per la GvHD, acuta (nei primi 100 giorni) e cronica (successivamente ai primi 100 giorni), che è stata classificata secondo i criteri standard 206,207  Curva di sopravvivenza dei bambini trapiantati per via intraossea (in verde) e dei bambini trapiantati per via endovenosa (in rosso):