Nella maggior parte dei casi l’emofilia è grave e richiede un trattamento (terapia) preventivo (profilassi) con iniezioni regolari del fattore della coagulazione mancante. Esso può provenire dal plasma di donatori di sangue o essere di natura sintetica, vale a dire ottenuto con tecniche di ingegneria genetica. Di solito, si insegna ai genitori dei bambini malati come iniettare il fattore di coagulazione. Successivamente, quando saranno più grandi, impareranno i ragazzi stessi a autoiniettarsi il fattore mancante per evitare di doversi recare regolarmente in ospedale. In alcuni casi, le iniezioni possono essere effettuate mediante un dispositivo impiantabile che viene applicato sotto la pelle. Collegato a un vaso sanguigno situato vicino al cuore, il dispositivo offre il vantaggio di non dover cercare la vena ogni volta che deve essere iniettato il fattore di coagulazione.