Ogni nuovo farmaco nasce dall'individuazione, da parte dei chimici farmaceutici e dei ricercatori, di un'ipotesi di "bersaglio farmacologico", ossia un meccanismo o un processo biologico su cui intervenire per modificare il decorso di una malattia. A partire da questa ipotesi, si scelgono i cosiddetti "composti guida" ("lead compounds" in inglese), che sono i precursori del futuro principio attivo, costituiti da piccoli gruppi funzionali detti farmacofori: cioè una serie di sostanze chimiche presumibilmente in grado di influenzare tale meccanismo e di ottenere un effetto terapeutico.