Poiché interagiscono con DNA, proteine e RNA preformati, gli alchilanti non sono fase-specifici e almeno alcuni non sono ciclo cellulare-specifici. Questi composti non sono dunque in grado di discriminare il DNA normale rispetto a quello tumorale e, agendo in maniera aspecifica, sono associati a basso indice terapeutico ed importante rischio di tossicità. Al di là di ciò, le cellule tumorali risultano comunque tra le più colpite, in quanto l'azione di tali farmaci si esplica su cellule in rapida divisione. Tuttavia anche le cellule ematopoietiche, riproduttive ed endoteliali si dividono rapidamente e la loro morte determina i più comuni effetti collaterali propri degli agenti alchilanti: anemia, pancitopenia, amenorrea, spermatogenesi alterata, danno della mucosa intestinale, alopecia, e aumento del rischio di malignità. 