L'incompleta conoscenza delle origini e della patogenesi della SM fa sì che la possibilità di un trattamento razionale, capace di guarire dalla malattia, rimanga limitata. Numerosi dati raccolti nel corso degli anni, suggeriscono l'esistenza di marcate alterazioni del sistema immunitario, sia a livello del sangue periferico sia del SNC e per tale ragione i farmaci utilizzati hanno solitamente un'azione immunomodulante e, alle volte, immunosoppressiva.