In data 12 luglio 2013 viene dato l'annuncio della guarigione di sei bambini, 3 affetti da leucodistrofia metacromatica e 3 dalla sindrome di Wiskott-Aldrich grazie a lentivirus (retrovirus) del HIV, opportunamente modificati come vettori di terapia genica. Questo metodo è stato sviluppato da un gruppo di ricerca italiano dell'ospedale San Raffaele di Milano guidato dal Prof. Luigi Naldini. Alla data odierna (11 marzo 2021) più di 30 bambini sono stati curati per la leucodistrofia metacromatica e circa una ventina per la sindrome di Wiskott-Aldrich. Il giorno 16 ottobre 2020 la terapia sperimentale per MLD sviluppata presso l'ospedale San Raffaele è stata raccomandata alla vendita da parte del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell'European Medicines Agency (EMA), sotto il nome di Libmeldy, e licenziato ad Orchard Therapeutics.