Anche le terapie a bersaglio molecolare presentano dei punti di debolezza. In primis il problema della scelta del target. Infatti, anche se guidata da solidi presupposti, spesso la scelta del target sulla base del quale costruire il farmaco è effettuata con approcci del tutto empirici; sarebbero invece necessari dei criteri specifici per identificare quei geni che con maggiori probabilità di essere critici 