Un primo farmaco, il Translarna della PTC Therapeutics, ha ottenuto nel 2014 l'approvazione condizionale da parte della FDA e dell'EMA (agenzie regolatorie del farmaco Statunitense ed Europeo) e potrebbe essere una promettente terapia per circa il 10% dei casi DMD. A livello europeo, non è ancora somministrabile ai pazienti perché si è in attesa delle autorizzazioni delle varie agenzie del farmaco di ciascun stato membro, ma il processo è avviato. Altri farmaci stanno per sottoporsi al processo regolatorio FDA ed EMA, tra la fine del 2014 e gli inizi del 2015.