:* Nel giugno 2004, una sperimentazione clinica di fase I è stata avviata presso il "Weill Medical College della Cornell University" per studiare un originale metodo di terapia genica per il trattamento dei segni e sintomi della ceroidolipofuscinosi neuronale della tarda infanzia (LINCL). Il farmaco sperimentale agisce inoculando grazie ad un vettore di trasferimento al cervello il gene chiamato AAV2CUhCLN2.