Differentemente dalle piante e dagli animali utilizzati a scopi economici, non è possibile modificare i geni umani senza confrontarsi con questioni morali ed etiche. A causa di questi ed altri problemi tecnici, per ora è solo possibile operare su cellule somatiche. L'utilità dell'ingegneria genetica in medicina è quella di curare malattie genetiche basandosi sulla conoscenza dell'identità e la localizzazione del gene malato.