BDNF agisce su determinati neuroni del sistema nervoso centrale e del sistema nervoso periferico, contribuendo a sostenere la sopravvivenza dei neuroni già esistenti, e favorendo la crescita e la differenziazione di nuovi neuroni e sinapsi. Nel cervello, è attivo nell'ippocampo, nella corteccia cerebrale, e nel prosencefalo basale, aree vitali per l'apprendimento, la memoria, e il pensiero. 