Attualmente sono oggetto di studio o in fase di sperimentazione clinica diverse molecole che agiscono sul meccanismo biologico della malattia e che potrebbero modificarne il decorso. Poiché nel cervello delle persone con Alzheimer si ha un accumulo delle proteine tau e amiloide beta, si sta cercando di capire se molecole in grado di prevenire l’accumulo e l’aggregazione di queste proteine o di favorirne l’eliminazione possano bloccare o rallentare la progressione della malattia, se non addirittura impedirne o posticiparne l’insorgenza. Anche se questo risultato non è stato ancora raggiunto, i numerosi composti in fase di sperimentazione (farmaci sperimentali) vengono oggi studiati negli stadi più precoci della malattia, poiché è possibile che essi mostrino una efficacia terapeutica maggiore se somministrati quando i disturbi cognitivi sono lievi, quindi prima che si sviluppi una demenza grave.