Gli studi effettuati dopo la approvazione del farmaco hanno consentito di stabilire che il farmaco è attivo solo nel caso di tumori che presentano una alterazione del gene dello EGFR. Questa mutazione è molto rara nei tumori dovuti al fumo (che sono generalmente squamosi) ed è più frequente negli adenocarcinomi, nelle donne e nei soggetti provenienti dall'estremo oriente. Oggi è quindi oportuno inizire un trattamento con Erlotinib (o con Gefitinib) solo dopo che sia stato accertato che il tumore presenta la mutazione dello EGFR che rappresenta come detto il bersaglio (target) di questa molecola.