Studi preliminari hanno mostrato risultati incoraggianti per il trattamento della fibrosi cistica. Questa è causata dalla mutazione di un gene codificante per una proteina di membrana. In circa il 10% di casi, le mutazioni in questo gene causano una terminazione prematura della proteina, portando alla formazione di una proteina tronca e non funzionale. Si pensa che l'azione della gentamicina sia in grado di distorcere la struttura del complesso ribosoma-RNA, portando al non-riconoscimento del codone di stop e quindi facendo in modo da far procedere il ribosoma attraverso questo punto fino alla sintesi della proteina normale. Il trattamento è solo nella fase sperimentale ma sembra abbia portato a benefici nelle cellule di pazienti malati.