Nell'uomo gli eventi avversi osservati sono prevalentemente ematologici (riduzione del numero totale di globuli bianchi e di quello dei neutrofili, denominati rispettivamente leucopenia e neutropenia): per tale motivo è importante il controllo periodico dell'emocromo nei pazienti in trattamento. L'uso del MMF nei pazienti trapiantati aumenta l'incidenza di infezioni da citomegalovirus e deve pertanto essere associato ad una adeguata profilassi dell'infezione; non sono invece dimostrati effetti del farmaco sull'incidenza di tumori, né nel senso di un aumento del rischio né in senso protettivo. Altri possibili effetti indesiderati riguardano l'apparato gastrointestinale (nausea, vomito, diarrea e dispepsia).