Tiotepa è stato designato farmaco orfano dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) il 29 gennaio 2007 e dalla US Food and Drug Administration (FDA) il 2 aprile 2007 per il trattamento di condizionamento prima del Trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La sottomissione delle domande per il riconoscimento dello "status" di farmaco orfano è stata curata dalla compagnia italiana ADIENNE Pharma & Biotech, proprietaria del farmaco "TEPADINA" (INN: tiotepa).