Il trapianto di midollo osseo si è dimostrato efficace nei bambini ed è l'unica cura conosciuta per la morte cardiaca improvvisa. Tuttavia, i trapianti sono difficili da ottenere a causa della specifica tipizzazione HLA necessaria. Idealmente, un parente stretto (allogenico) potrebbe donare il midollo osseo necessario per il trapianto, tuttavia dati gli ultimi avanzamenti nel campo detto è praticabile anche un tipo di trapianto di CSE da donatore familiare detto "aploidentico".