Lomitapide è indicato per il trattamento dei pazienti adulti affetti da Ipercolesterolemia familiare omozigote. Tali pazienti presentano un deficit dell'attività dei recettori delle LDL totale (<2% di attività) o parziale (2-25%). La terapia con Lomitapide deve essere associata alla dieta povera di lipidi (<20% delle calorie totali), ad altri farmaci ipocolesterolemizzanti ed eventualmente ad aferesi delle LDL.