L'unica terapia risolutiva per la sindrome di Wiskott-Aldrich (W-A) è rappresentata dal trapianto di midollo osseo. Non appena accertata (diagnosticata) la malattia a una persona, viene effettuato un prelievo di sangue a eventuali fratelli o sorelle sani per stabilire il grado di compatibilità (la cosiddetta tipizzazione HLA). In caso positivo, ossia di perfetta compatibilità (HLA identico), uno dei fratelli o sorelle del malato può essere utilizzato come donatore per il trapianto di midollo osseo. Il trapianto di midollo da donatori HLA identici, fornisce risultati eccellenti con una guarigione definitiva della malattia in oltre l'85% dei casi.