Con il decreto legislativo dell'8 maggio 2003 venne ribadito il concetto che un prodotto medicinale sottoposto a sperimentazione clinica sul territorio nazionale o estero privo d'autorizzazione, può essere richiesto alla azienda produttrice per un uso al di fuori della sperimentazione clinica quando non esiste una valida alternativa terapeutica: in modo particolare, per patologie molto gravi, si parla in questo caso di "uso allargato" o "anticipato" del medicamento.