Il farmaco è un inibitore della inosina monofosfato deidrogenasi, enzima coinvolto nella sintesi delle basi puriniche, con conseguente inibizione della replicazione del DNA: ciò esita in un'inibizione della proliferazione dei linfociti T e B. Solo 3 pazienti con PTI cronica in età pediatrica risultano trattati in letteratura. Due dei tre pazienti hanno risposto al trattamento, ma uno dei due è ricaduto e per l'altro non vi sono dati sulla qualità e la durata della risposta. Anche in questo caso, il livello di evidenza è insufficiente. 59 