Le Chaperonine sono un gruppo di molecole responsabili del corretto ripiegamento, o "folding" delle proteine dopo la loro sintesi.Le proteine e gli enzimi che, a causa di una mutazione nella normale sequenza amminoacidica, non possono essere correttamente ripiegati e acquisire così la definitiva conformazione funzionale, vengono normalmente degradati all'interno del proteasoma. Non tutte le mutazioni però che determinano un alterato foldering proteico coinvolgono il sito catalitico enzimatico.Questa constatazione insieme con l'osservazione che il Miglustat (Nbutyldeoxynojirimycin) a dosi inferiori rispetto a quelle utilizzate nella terapia di inibizione del substrato, è in grado di svolgere un'azione di chaperonina, ha permesso di studiare l'impiego di questo farmaco nella malattia di Pompe 36 , nella malattia di Gaucher 27 e nella malattia di Fabry 19 .Il profilo di distribuzione ottenuto risulta migliore rispetto a quello osservato nel caso della ERT, con concentrazioni superiori ottenute nei diversi organi e nel SNC 122 .Uno dei principali svantaggi osservato nella terapia con chaperon è l'impossibilità d'impiego del farmaco in caso di pazienti che presentino mutazioni missenso o non senso a carico del sito catalitico enzimatico, riducendone così le possibilità d'impiego 36 .