Nel suo ampio programma di sviluppo, che ha coinvlto circa 400 pazienti in tutto il mondo, eliglustat ha dimostrato di essere efficace, in modo clinicamente significativo, sull’aumento dei livelli della conta piastrinica e dell’emoglobina, nella riduzione del volume splenico ed epatico e nel miglioramento dei parametri ossei nei pazienti mai trattati in precedenza; inoltre, si è dimostrato efficace nel mantenere la stabilità clinica, intesa come raggiungimento degli obiettivi terapeutici prefissati, nei pazienti precedentemente trattati con la ERT.34