Osservando gli effetti stimolatori dell'acido folico sulle cellule ematopoietiche del midollo osseo, Farber ipotizza un effetto inibitorio da parte degli antagonisti dell'acido folico sulla crescita delle cellule tumorali e, per testare tale ipotesi, sottopone a trattamento, tramite iniezioni intramuscolo di antagonisti dell'acido folico, sedici bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta. I risultati sperimentali portano ad una scoperta tanto fondamentale quanto inaspettata: tale trattamento è in grado di innescare un'accelerazione del processo leucemico con una successiva temporanea regressione.