La terapia usata nel trattamento di questa rarissima forma di leucemia è la chemioterapia, il trapianto di midollo osseo, e la terapia genica. Viene impiegato il protocollo "INTER-FANT-99" nella totalità dei casi, tuttavia il trattamento è oggetto di un'alta tossicità a livello metabolico, il trattamento è agli ultimi step della sperimentazione.