Molti studi clinici di lungo e breve termine hanno dimostrato l'efficacia di febuxostat nel trattamento della gotta e nell'abbassamento dei livelli di acido urico. In questi studi febuxostat è risultato essere superiore all'allopurinolo nella riduzione dei livelli sierici di acido urico. Alcuni importanti studi in tal senso sono stati il FACT ("Febuxostat versus Allopurinol Controlled Trial"): in cui i livelli sierici di urato sono stati ridotti di circa di 6,0 mg/dL nelle ultime tre rilevazioni mensili in una percentuale significativamente maggiore di pazienti con iperuricemia e gotta che ricevevano febuxostat 80 o 120 mg una volta al giorno rispetto a quelli trattati con allopurinolo 300 mg una volta al giorno. Lo studio, randomizzato e in doppio-cieco, aveva una durata di 52 settimane. Tali dati sono stati confermati da altri studi. Risultati simili sono venuti dallo studio APEX ("Allopurinol Placebo controlled Efficacy study of febuXostat") in cui febuxostat 80, 120 o 240 mg una volta al giorno si dimostrava significativamente superiore nell'abbassamento dell'acido urico rispetto all'allopurinolo 100 o 300 mg una volta al giorno. I farmaci nello studio randomizzato, in doppio cieco, controllato versus placebo, in pazienti con iperuricemia e gotta, aveva una durata di 28 settimane.