Per le persone che non possono sottoporsi a un trapianto di midollo osseo e per coloro che hanno un'aplasia midollare causata da una malattia autoimmune, la terapia prevede l'impiego di farmaci in grado di sopprimere il sistema immunitario, i cosiddetti farmaci immunosoppressori, come ad esempio la ciclosporina e le globuline antilinfocitarie (ALG) O anti-timociti (ATG). Questi medicinali bloccano l'attività delle cellule immunitarie che stanno distruggendo il midollo osseo e fanno sì che riprenda a generare nuove cellule del sangue. La ciclosporina e le globuline ALG e ATG vengono spesso usate in combinazione; in associazione a tali farmaci sono solitamente prescritti alcuni corticosteroidi, come il metilprednisolone. Sebbene gli agenti immunosoppressori possano essere molto efficaci per curare l'aplasia midollare, essi indeboliscono il sistema immunitario e, inoltre, quando vengono sospesi è possibile che la malattia si ripresenti nuovamente.