Il farmaco eteplirsen è stato approvato negli Stati Uniti per il trattamento delle mutazioni che impediscono la traduzione in proteina dell'esone 51 della distrofina. L'approvazione negli Stati Uniti è stata controversa in quanto l'assunzione di eteplirsen non è riuscita a dimostrare un beneficio clinico;è stata rifiutata l'approvazione dall'Agenzia europea per il farmaco.