L'AIFA opera in autonomia, trasparenza ed economicità, sotto la direzione e la vigilanza del Ministero della salute e del Ministero dell'economia e delle finanze. Collabora con le Regioni, l'Istituto superiore di sanità, gli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, le associazioni dei pazienti, i medici, le società scientifiche, il mondo produttivo e distributivo del settore. Svolge tutte le attività legate al processo regolatorio relative al farmaco, dalla registrazione e autorizzazione all'immissione in commercio al controllo delle officine produttive e della qualità di fabbricazione; dalla verifica della sicurezza e appropriatezza d'uso alla negoziazione del prezzo, dall'attribuzione della fascia di rimborsabilità alle attività di "Health Technology Assessment" (HTA).