È la prima malattia ereditaria ad essere stata trattata con la terapia genica. La strategia terapeutica è stata messa a punto all'Istituto Telethon di Milano (Tiget) e il primo risultato è stato raggiunto nel 2002, quando sono stati curati 16 bambini affetti dalla malattia. Tramite un accordo siglato nell'ottobre 2010 tra Telethon e la multinazionale farmaceutica GlaxoSmithKline la terapia genica per l'ADA-SCID potrà diventare un farmaco.