*Trial a uso compassionevole: forniscono terapie sperimentali, prima che abbiano raggiunto l'approvazione finale dell'FDA. Sono diretti a pazienti per i quali altre terapie sono risultate fallimentari. Normalmente deve essere concessa l'approvazione dell'FDA, caso per caso. In Italia l'uso compassionevole è regolamentato da un decreto ministeriale.