La categoria include diversi farmaci: Dapsone, Micofenolato, Azatioprina, Danazolo, Alcaloidi della vinca, Ciclofosfamide e Ciclosporina.Per nessuno di essi sono disponibili evidenze forti, poiché ciascuno è stato testato solo in piccole casistiche pediatriche, con numerosità troppo piccole per formulare delle vere raccomandazioni. Sono dunque farmaci da riservarsi a pazienti con PTI cronica, non responsivi ai trattamenti convenzionali e sintomatici, e su esclusiva indicazione dello specialista.