CTLA-4, assieme ad altri recettori, è stato negli anni oggetto di vari studi sul possibile impiego a fini terapeutici nella lotta contro i tumori: si è dimostrato infatti che bloccando l'attività di CTLA-4 avviene una up-regolazione del sistema immunitario, il quale aumenterebbe le proprie capacità di riconoscere e distruggere le cellule neoplastiche. Il primo farmaco inibitore di CTLA-4, ipilimumab, venne approvato dall'FDA nel 2011 nei pazienti affetti da melanoma. Nel 2018, l'immunologo americano James Patrick Allison ricevette il Premio Nobel per la medicina per i suoi studi sull'inibizione di CTLA-4 nella terapia oncologica (assieme ad Allison venne premiato anche l'immunologo giapponese Tasuku Honjo, che invece focalizzò il suo interesse sull'inibizione di un'altra proteina, PD-1).