L'unica cura (terapia) definitiva contro l'anemia mediterranea è il trapianto di midollo osseo. Esso consiste nella somministrazione di cellule staminali, prelevate dal midollo osseo di un donatore compatibile, che andranno a sostituire quelle difettose del malato. Questa terapia è limitata dalla disponibilità di un donatore compatibile e da una serie di altri fattori come, ad esempio, lo stato complessivo di salute del malato e l'assenza di danni gravi al fegato.Le cellule staminali sono prodotte nel midollo osseo (il tessuto spugnoso che si trova nelle ossa) e hanno la capacità di trasformarsi in diversi tipi di cellule del sangue.