La scoperta del meccanismo terapeutico degli psicofarmaci è stato molto spesso dovuto all'osservazione casuale che particolari farmaci utilizzati nel trattamento di altre patologie, erano in grado di migliorare i sintomi dei disturbi psichiatrici. Lo studio del loro target farmacologico a livello del sistema nervoso centrale ha permesso di sintetizzare dei composti più selettivi e con minori effetti collaterali e di formulare delle teorie "empiriche" sull'origine dei disturbi psichiatrici: ad esempio i farmaci neurolettici devono la maggior parte loro azione terapeutica al blocco dei recettori D2 della dopamina, ciò ha portato a formulare la teoria che la fisiopatologia delle psicosi sia dovuta a un'iperattività del sistema dopaminergico in alcune aree cerebrali ma non è noto se tale iperattività sia la reale causa del disturbo o solo un sintomo di un problema sottostante.