Un problema legato a questa specificità è che questo approccio si è dimostrato indubitabilmente efficace nei tumori che esprimono un numero limitato di mutazioni, ed in particolare dove si è riusciti a delimitare un piccolo numero di mutazioni in grado di sostenere significativamente il tumore, come nel caso della leucemia mieloide cronica. Per i tumori caratterizzati da un'elevata variabilità nel numero e tipo di mutazioni (e purtroppo questo risulta il caso tipico dei tumori epidemiologicamente più diffusi, come quello ai polmoni), la terapia mirata non ha finora ottenuto risultati particolarmente significativi, se non restringendo il campo a tipologie più definite, come nel caso del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC).