A questi studi seguì la produzione a livello clinico" "di enzima alfa-glucosidasi acida estratto da cellule ovariche di criceto cinese e dal latte di coniglio transgenico. Successivamente, iniziarono i primi trials clinici in due differenti strutture: all'Erasmus Medical Center di Rotterdam (Paesi Bassi), dove quattro bambini ricevettero l'enzima estratto da latte di coniglio transgenico; e alla Duke University (Carolina del Nord, USA), dove l'enzima ricavato da cellule ovariche di criceto cinese venne somministrato a tre neonati.