Gli studi clinici di fase III rispondono ai quesiti fondamentali: il farmaco quanto è efficace? Ha qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio?Sono studi definiti “terapeutico-confermatori” eseguiti su gruppi di malati più numerosi al fine di determinare il rapporto tra la sicurezza e l’efficacia del nuovo farmaco anche per cure prolungate nel tempo. Si indagano quindi le caratteristiche delle più frequenti reazioni avverse e degli effetti indesiderati che si rilevano confrontando il farmaco con un placebo o con altri farmaci già in uso. In questa fase sono coinvolti in genere migliaia di pazienti in diversi paesi.