 Un caso di regressione parziale (associato al riscontro di una netta riduzione del dosaggio della AFP agli esami ematochimici).In un caso non è stato possibile eseguire l'esame per grave peggioramento delle condizioni cliniche del paziente.In seguito al riscontro radiologico di progressione di malattia e a fronte di un importante peggioramento delle condizioni cliniche e conseguentemente del performance status (ECOG > 1) o di insorgenza di effetti collaterali non gestibili con terapia medica, nel lasso temporale compreso tra il secondo e il quarto mese dall'inizio dell'assunzione di sorafenib, è stato deciso di interrompere il trattamento in quattro pazienti.Dei 22 pazienti arruolati nel nostro in studio, quattro hanno superato il quarto mese di terapia senza peggioramento delle condizioni cliniche e senza l'insorgenza di effetti collaterali tali da imporre la sospensione definitiva del trattamento, ma solo interruzioni temporanee in occasione di episodi intercorrenti di diarrea o di sindromi influenzali che esacerbassero particolarmente l'astenia. Questi pazienti sono attualmente in terapia e sono stati tutti rivalutati radiologicamente mediante l'esecuzione di CT s 4F tra il quarto e il sesto mese dall'inizio del trattamento. In un caso è stata rilevata un'ulteriore progressione di malattia rispetto all'esame eseguito in precedenza, in accordo con un progressivo aumento della AFP, malgrado il performance status sia rimasto invariato (ECOG 0) rispetto al momento dell'arruolamento; In un altro caso si è riscontrata stabilità radiologica di malattia (l'esame eseguito a due mesi di terapia mostrava progressione), associata però a un progressivo aumento della AFP; In due casi, invece, cioè nella metà di questo ridotto gruppo di pazienti che hanno proseguito la terapia per un più lungo periodo, si è riscontrato regressione parziale di malattia in associazione a un netto calo del dosaggio della AFP. In uno di questi due casi l'esame precedente mostrava netta progressione di malattia con comparsa di metastasi peritoneali e polmonari (malgrado il riscontro laboratoristico di una progressiva riduzione della AFP), nell'altro caso la valutazione a due mesi aveva già mostrato una regressione parziale.Occorre osservare che nel paziente che ha presentato una progressiva riduzione del dosaggio della AFP, si è riscontrato un netto calo del suo dosaggio anche alla valutazione laboratoristica avvenuta dopo una sospensione temporanea del trattamento di 40 giorni e che la ripresa della terapia in tale paziente è avvenuta a un dosaggio ridotto pari a 600 mg/die.Ricordiamo infine che altri due pazienti dell'esperienza precedente (soggetti in cui il trattamento con sorafenib è stato intrapreso prima del 15Novembre 2009) sono attualmente in terapia. Entrambi ad una valutazione radiologica con immagine dinamica (CT s 4F) eseguita a 3 e a 6 mesi di terapia mostrano regressione parziale di malattia, e in un caso si è avuto anche il riscontro laboratoristico di negativizzazione del marcatore tumorale AFP (nell'altro caso la AFP era negativa già al momento della diagnosi di carcinoma epatocellulare in fase avanzata e si è mantenuta tale nei mesi successivi).Riassumendo quindi tutta l'esperienza del nostro centro per quanto riguarda gli outcomes, tra gli 83 pazienti che hanno iniziato il trattamento con sorafenib, quattro hanno mostrato un riscontro radiologico di risposta parziale.Pertanto il tasso di risposta parziale riscontrato nel nostro centro, dall'inizio dell'utilizzo di sorafenib, è pari al 4,8% versus il 2% dello studio SHARP e il 3,3% dell'Asia-Pacific, a fronte però di un tasso molto maggiore di interruzione di terapia per intolleranza (41 pazienti su 83, 49,4%) che si discosta nettamente da quanto riportato negli studi registrativi (11% nello studio SHARP e 19,5% nell'Asia-Pacific).