Nel 1900 la leucemia è stata considerata come una famiglia di malattie in contrapposizione ad una singola malattia. Nel 1947 il patologo Sidney Farber ritenne, grazie ad esperienze passate, che l'aminopterina, una mimica dell'acido folico, potesse potenzialmente curare la leucemia nei bambini. La maggior parte di loro affetti da leucemia linfoblastica acuta che furono testati mostrarono segni di miglioramento nel loro midollo osseo, ma nessuno di loro fu effettivamente guarito. Ciò, tuttavia, portò ad ulteriori esperimenti.