Il profilo tossicologico di Tiotepa manifesta gli effetti collaterali tipici della mielosoppressione. Comuni complicanze provocate da una terapia eccessivamente prolungata sono la depressione del midollo osseo, con conseguente manifestarsi di leucopenia, piastrinopenia ed anemia. Tutti questi eventi avversi sono però da considerarsi quale normale conseguenza del regime di condizionamento e del successivo trapianto di cellule staminali.