L'autorizzazione può essere rilasciata solo se il medicinale è oggetto di studi clinici sperimentali finiti o in corso almeno di una fase III, o in casi particolari di studi clinici già conclusi in fase II che abbiano dimostrato di possedere un qualche effetto terapeutico in pazienti in pericolo di vita. La fornitura del medicinale può essere richiesta all'impresa produttrice da parte del medico per uso nominale del singolo paziente o da più medici operanti in diversi centri o di gruppi collaborativi. Deve essere presentato un protocollo che contenga i dati pertinenti alla relativa efficacia, tollerabilità e all'uso che si intende farne. Il protocollo dovrà essere approvato dal Comitato etico dell'azienda ospedaliera o dell'ente dove avviene la sperimentazione. Il medicinale verrà fornito gratuitamente dall'impresa autorizzata.