Fu il primo a ottenere successo con la terapia genica su un essere umano, trattando nel 1990 una bambina di quattro anni, Ashanti De Silva, affetta da SCID dovuta a deficit di adenosina deaminasi. Inserì una copia funzionante del gene mancante nei globuli bianchi prelevati dalla paziente e introdusse questi ultimi nel suo organismo. Sebbene sia stato indubbiamente un grande passo avanti per la medicina, il consenso scientifico riguardo a questa modalità di terapia non è univoco.