I tassi di sopravvivenza dei bambini affetti da neoplasie sono aumentati considerevolmente nelle ultime tre decadi. Lo sviluppo di nuovi agenti chemioterapici e l'utilizzo di farmaci già noti su scala più vasta o in terapie di combinazione hanno avuto il ruolo principale in tale incremento e oggi approssimativamente più dell'80% dei pazienti oncologici pediatrici sopravvivono, in gran parte grazie ad una associazione di chemioterapia, radioterapia e chirurgia. [1] Anche il trapianto di midollo osseo o di cellule staminali ha contribuito al miglioramento della prognosi di questi pazienti. Tuttavia, alcuni regimi di chemioterapia possono avere una tossicità significativa sul sistema nervoso e le complicanze neurologiche sono un evento piuttosto comune nei pazienti pediatrici in trattamento per forme neoplastiche, sebbene la loro incidenza precisa non sia nota: quella dei danni neurologici severi si sta riducendo con l'impiego meno frequente dell'irradiazione craniospinale a favore della chemioterapia intratecale per la profilassi del sistema nervoso centrale [2]. L'incidenza delle complicanze neuropsichiatriche è difficile da stimare poiché, tranne che in rare eccezioni, i segni clinici sono poco specifici [1]; le manifestazioni cliniche della neurotossicità non sono talvolta facilmente differenziabili rispetto alle problematiche connesse alla malattia stessa, sono estremamente variabili, spesso difficili da prevedere e possono comparire in qualunque momento, in corso di trattamento o al termine di esso. Le complicanze neurologiche più comuni comprendono alterazioni dello stato di coscienza, leucoencefalopatia, crisi convulsive, infarti cerebrali, paralisi secondarie a lesioni del midollo spinale o dei nervi periferici, neuropatia ed ototossicità; spesso hanno un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti e possono avere conseguenze potenzialmente devastanti [2].