L'ipilimumab è stato progettato per legare il CTLA-4: questo legame impedisce l'interazione tra CTLA-4 e i suoi ligandi, quindi blocca la segnalazione inibitoria sui linfociti T citotossici. Questi possono proliferare ed infiltrare i tumori dove possono aggredire in gran numero le cellule tumorali. L'ipilimumab quindi potenzia il sistema immunitario contro i tumori con un meccanismo indiretto: frena dall'esterno il segnale di inibizione mediato dal CTLA-4 sui linfociti.