Il genoma d'un virus adenoassociato è formato da due geni: "rep" che codifica proteine necessarie per il controllo della replicazione virale e "cap" che dà origine alle proteine strutturali del capside. Ai lati del filamento di DNA si trovano lunghe sequenze ITR di circa 145 bp ognuna, necessarie per regolare la replicazione e l'incapsidazione del virus.