L'unico farmaco attualmente approvato per il trattamento della NPC è il Miglustat. Si tratta dell’inibitore di un enzima (chiamato glucosilceramide sintasi) necessario per sintetizzare gli sfingolipidi. Il Miglustat è in grado di rallentare la progressione dei disturbi (sintomi) neurologici e psichiatrici della NPC. Tuttavia, è necessario affiancare al Miglustat anche cure in grado di controllare altri sintomi della malattia quali, ad esempio, farmaci antiepilettici per controllare le crisi, antidepressivi per la cataplessia, anticolinergici per i problemi di distonia e per i tremori. Per la disfagia può essere utile una terapia riabilitativa della deglutizione.