La penicillamina può chelare il rame e permetterne una più facile escrezione nelle urine. Ecco perché trova indicazione elettiva nella malattia di Wilson, che comporta l'accumulo di rame nei tessuti. Viene impiegata anche nel trattamento dell'artrite reumatoride (RA), appartenendo alla categoria di farmaci chiamati DMARDs (Disease-Modifying Anti-aRthritic Drugs; anti-artritici modificatori della risposta).