La cellula maligna nella leucemia mieloide acuta è il mieloblasto. Nell'emopoiesi normale, il mieloblasto è un precursore immaturo dei globuli bianchi mieloidi; un mieloblasto normale matura gradualmente in globuli bianchi. Nella leucemia mieloide, tuttavia, un unico mieloblasto accumula modifiche genetiche che "congelano" la cellula nel suo stato immaturo e impediscono la differenziazione. Tale mutazione da sola non causa la leucemia; tuttavia, quando tale "arresto nella differenziazione" è combinato con altre mutazioni che perturbano i geni che controllano la proliferazione, il risultato è la crescita incontrollata di cellule immature che comporta l'instaurarsi dell'entità clinica della leucemia mieloide acuta.