In uno studio del 1995, il primo farmaco approvato per il trattamento causale dell'anemia falciforme, l'idrossiurea, ha dimostrato di ridurre il numero e la gravità degli attacchi e ha dimostrato, in una ricerca del 2003, di essere in grado di allungare il tempo di sopravvivenza. Ciò viene ottenuto, in parte, riattivando la produzione dell'emoglobina fetale al posto della emoglobina S che causa l'anemia falciforme. L'idrossiurea era stato precedentemente utilizzato come agente chemioterapico e si teme che l'uso a lungo termine possa essere dannoso o mortale, ma questo rischio ha dimostrato di essere assente o molto piccolo ed è probabile che i benefici superino i rischi.