Data la difficoltà di bersagliare direttamente l'attività del gene MYCN con agenti farmacologici, si è scelto di inibire la stabilità di legame tra il suddetto gene e AURKA (Otto T et al. 2009) proliferazione cellulare e invasione in modelli clinici di carcinoma prostatico (Wyce A et al. 2013;Asangiani I.S et al. 2014). Data la somiglianza delle alterazioni epigenetiche nei vari carcinomi a fenotipo neuroendocrino, la terapia molecolare studiata per il microcitoma polmonare può essere valutata anche nel NEPC (Rickman D.S et al. 2017). L'anticorpo monoclonale rovalpituzumab, il cui target è DLL3 ligando di Notch, è in corso di valutazione tramite studio di fase I, nei NEPC dove risulta iperespresso rispetto ai CRPC (US National Library of Medicine. 2017 https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02709889). Invece in uno studio di fase II centrato sull'immunoterapia, si sta valutando l'anticorpo anti-PD1 pembrolizumab. Il bersaglio del farmaco è ampiamente espresso in un sottogruppo di NEPC con una risposta molto buona (Graff J.N et al. 2016).Ulteriori studi sono necessari per valutare la piena efficacia dell'immunoterapia nei NEPC, un taget aggiuntivo è rappresentato dal fattore BRN2 (Bishop J.L et al. 2017).