Si tratta di un regime alimentare ad alto contenuto di grassi e proteine, ma con bassa percentuale di carboidrati, che fornisce energia al cervello migliorando i livelli di coordinazione e concentrazione. La dieta va seguita sotto attento controllo medico e va adeguata alle esigenze specifiche della persona per valutare tolleranza e benefici ed evitare effetti collaterali (indesiderati). Questo tipo di dieta, in attesa che si perfezionino gli studi sull'applicazione della terapia genica nelle prime settimane di vita, costituisce al momento il trattamento più utilizzato.