La malattia è stata studiata per l'applicazione di una terapia genica basata sull'utilizzo di Lentivirus e molti studi sono in corso di realizzazione per sviluppare vettori ottimizzati. Nel 2013 un gruppo di studio italiano dell'Ospedale San Raffaele, guidato da Luigi Naldini, annuncia di aver ottenuto il netto miglioramento della malattia in tre bambini mediante la somministrazione di cellule staminali ematopoietiche modificate con sostituzione del gene alterato utilizzando come vettore per quello corretto un virus.