Il TIGEM è un istituto di ricerca impegnato nell'ambito delle malattie genetiche rare diretto dal Professor Andrea Ballabio. È stato creato nel 1994 a Milano dalla Fondazione Telethon per volontà di Susanna Agnelli per promuovere l'avanzamento della ricerca finalizzata alla diagnosi, prevenzione e cura delle malattie genetiche umane rare. Nel 2000 il TIGEM si è trasferito a Napoli in una palazzina dello storico CNR a Via Pietro Castellino, stabilendo diverse collaborazioni con i ricercatori del CNR e delle università locali. Da quel momento in poi il TIGEM ha avuto modo di allargare i propri ambiti di ricerca introducendo la terapia genica e la biologia dei sistemi. Nel 2008 in collaborazione con l'Università Federico II di Napoli viene realizzato il primo studio clinico sull'Amaurosi congenita di Leber. A luglio del 2014 il TIGEM si è trasferito a Pozzuoli all'interno dell'ex Comprensorio Adriano Olivetti. 