Se gli studi preclinici dimostrano che la sostanza in esame ha l’effetto desiderato, i ricercatori possono procedere alla fase successiva: la sperimentazione clinica. Eseguita sugli esseri umani, prevede la conduzione di studi in cui siano valutati dapprima la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in esame. In altre parole, si accerta che la sua somministrazione non induca effetti nocivi per la salute, che sia ben tollerato e che sia efficace.