Il micofenolato di mofetile (MMF) è un farmaco citotossico derivato semisintetico dell'acido micofenolico (suo metabolità attivo), inibitore competitivo e reversibile dell'enzima inosina monofosfato deidrogenasi (IMPDH). [121] Questo enzima è coinvolto nella sintesi delle purine e la sua inibizione può causare l'arresto del ciclo cellulare.Tuttavia, è presente una via biochimica alternativa per la sintesi delle purine che sfrutta due enzimi differenti: l'ipoxantila-guanina fosforibosil-trasferasi (HGPRT) e la fosforibosil-pirofosfato sintetasi (PRPP). La capacità di un determinato tipo cellulare di utilizzare questa via determina una minor sensibilità all'azione citotossica del MMF.L'azione immunosoppressiva è legata soprattutto all'inibizione della replicazione dei linfociti T e B, i quali utilizzano in modo preferenziale la via metabolica basata sull'attività dell'IMPDH. Altri possibili meccanismi d'azione sono l'induzione dell'apoptosi dei linfociti T attivati, [122] l'inibizione della maturazione e dell'attività delle cellule dendritiche, [122], [123] e l'inibizione della glicosilazione di talune molecole di adesione. [124] Dopo somministrazione orale o endovenosa il MMF viene rapidamente convertito nel suo metabolita attivo, l'acido micofenolico, da esterasi plasmatiche. E' commercializzato sotto forma di micofenolato per aumentarne la biodisponiblità. [120] Gli effetti tossici sono principalmente gastrointestinali (nausea, vomito, diarrea, dolori addominali) e una mielosoppressione reversibile, soprattutto neutropenia.