In Italia "l'uso compassionevole" è regolamentato dal decreto ministeriale 5.12.2006 (cosiddetto "decreto Turco", reiterato nel 2008, assumendo la denominazione "decreto Turco/Fazio"), in materia di utilizzazione di medicinali per terapia genica e per terapia cellulare preparati su cosiddetta "base non ripetitiva", ovverosia su singoli pazienti al di fuori di sperimentazioni cliniche (come affermato dal decreto stesso in premessa: "medicinali da non sottoporre all'iter autorizzativo previsto per le sperimentazioni cliniche di medicinali di cui al d.lgs. 24.06.2003 n. 211").