Numerosi trattamenti farmacologici alternativi sono stati proposti per la terapia dei DBA steroido-resistenti (androgeni, IL3, SCF, EPO, ciclosporina, siero antilinfocitario, metoclopramide, rituximab) (4); l'uso di tali farmaci è stato per lo più occasionale e i risultati, in termini di efficacia e/o tollerabilità, sono stati modesti. Attualmente non vi sono evidenze per l'utilizzo di tali farmaci. E' stata descritta una paziente DBA resistente ai trattamenti standard che ha presentato remissione ematologica stabile dopo somministrazione di acido valproico per crisi comiziali (40,41). L'acido valproico è un acido grasso a catena corta, strutturalmente correlato al 4-fenil-butirrato, introdotto negli anni '60 come antiepilettico ma che si sta progressivamente rivelando interessante anche nella cura dei tumori, per le sue proprietà antiproliferative e differenzianti su cellule neoplastiche; tra i suoi principali effetti farmacologici vi è l'inibizione delle deacetilasi istoniche (42). E' possibile che l'acido valproico abbia indotto la remissione ematologica nella paziente descritta incrementando l'acetilazione di RPS19 e compensando l'aploinsufficienza del gene con un'aumentata trascrizione; tale meccanismo renderebbe l'acido valproico e gli altri inibitori delle deacetilasi potenzialmente promettenti per il trattamento delle forme refrattarie di DBA associate a mutazione di proteine ribosomiali. Sono in corso studi per confermare queste ipotesi.Pospisilova nel 2007 ha riportato l'impiego di integrazione dietetica con leucina in un paziente DBA trasfusione dipendente con l'ottenimento di remissione ematologica (43).Per quel che riguarda le nuove terapie, sono inoltre in studio tecniche di trasferimento genico per la terapia dei pazienti con alterazione di RPS19 (44)(45)(46).Per ora i risultati in vitro hanno mostrato che aumentando l'espressione di RPS19 nelle cellule dei pazienti migliora lo sviluppo eritroide. E' necessario creare modelli animali con deficit di RPS19 per testare gli effetti terapeutici dei vettori virali (47).