In Europa una malattia è definita rara, quando colpisce non più di cinque persone su una popolazione di diecimila cittadini. Questi malati avendo gli stessi diritti sanitari di tutti gli altri non possono essere esclusi dai progressi della scienza e della terapia. Per questo, al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, le autorità sanitarie di tutto il mondo hanno adottato politiche di incentivi per le industrie farmaceutiche.