Attualmente esistono tre farmaci (solo due in commercio in Europa), quali l'onasemnogene abeparvovec, che sono in grado di aumentare i livelli della proteina SMN nei moto-neuroni con conseguenti benefici nei pazienti affetti da SMA. Quando le terapie sono somministrate in età infantile e pre-sintomatica, lo sviluppo motorio è paragonabile a quello di individui sani.