Attualmente è disponibile la cosiddetta terapia enzimatica sostitutiva. Consiste nella somministrazione dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA) mancante, per via endovenosa, ogni due settimane. L'enzima è ottenuto mediante biotecnologie ed è in grado di sostituire quello naturale mancante. Il trattamento dà ottimi risultati sulla sopravvivenza nella forma infantile e rallenta molto la progressione della malattia nella forma adulta o tardiva.