La leucemia linfoblastica acuta (LLA) origina nel midollo osseo, che è la sede in cui risiedono le cellule staminali che danno origine a tutte le cellule del sangue. In particolare il DNA di alcune cellule staminali di tipo linfoide, va incontro a gravi alterazioni genetiche. Queste alterazioni impediscono la completa maturazione e differenziazione dei linfociti, ma ne consentono una proliferazione incontrollata con conseguente accumulo di tali cellule anomale e mal funzionanti, nel midollo e nel sangue. Questo numero abnorme di cellule tumorali ostacola anche lo sviluppo delle cellule normali, portando, conseguentemente, una carenza di globuli rossi, granulociti e piastrine, situazione che causa i tanti disturbi associati alla malattia.