Data la scarsa efficacia e l'elevata tossicità delle terapie tradizionali, numerosi sforzi sono stati fatti per individuare farmaci mirati per il trattamento del CCS. Importanti progressi sono stati compiuti in questo campo nell'ultimo decennio, soprattutto grazie alla migliore comprensione della patogenesi molecolare di tale malattia 57 .Tra le più frequenti alterazioni geniche riscontrate in CCS vi sono mutazioni che portino ad un'iper-espressione di IGF-1R o IGF-2R, proteine di membrana che legano rispettivamente IGF-1 e IGF-2, membri della famiglia degli insulin-like-growth-factors, meccanismo implicato in diverse vie di segnalazione che regolano la proliferazione, la differenziazione e la sopravvivenza cellulare. Il figitumumab è un inibitore selettivo del recettore di IGF-I, ed è stato testato in uno studio di fase I su pazienti metastatici, refrattari alle altre terapie, dimostrando un buon profilo di tollerabilità. 58 umano (H259R). Tra queste citiamo PKF115-584, che inibisce la formazione del complesso TCF--catenina 59 , gli agonisti inversi di SF-1 isochinolonici, che rivelano anche una buona attività di soppressione della steroidosintesi e potrebbero quindi rivelarsi utili anche per il controllo dei sintomi 60 , ed infine l'everolimus, uno degli inibitori di mTOR, di cui è stato recentemente dimostrato il ruolo patogenetico in CCS soprattutto infantili 61 . I risultati sono finora promettenti; ulteriori studi saranno necessari per valutarne la possibile applicazione in vivo.