Per le forme maligne di SM è stato sperimentato un trattamento aggressivo di salvataggio, in un numero limitato di pazienti selezionati. Nel 2005 un'immunosoppressione molto intensa, seguita dal trapianto autologo di cellule staminali, ha dimostrato di annullare la progressione di malattia visibile alla RMN; tale effetto era a lungo termine (due anni).Questo studio [141] ha aperto incoraggianti prospettive per il futuro della terapia della SM.Fassas et al. [142] hanno riportato i primi riscontri su studi relativi al trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe, nei pazienti affetti da sclerosi multipla. Questi studi si sono basati sui risultati del trapianto sperimentale in modelli animali e su osservazioni cliniche condotte in pazienti colpiti da forme particolarmente aggressive. Sono stati trattati 85 pazienti con sclerosi multipla progressiva, di questi 52 erano donne (61%). L'intervallo medio fra diagnosi e trapianto è stato di 7 anni. Tutti i pazienti erano affetti da forme gravi di sclerosi multipla con indice di disabilità (EDSS) molto alto. In 79 pazienti era stata dimostrata attività di malattia al momento dell'inclusione. Sono state prelevate cellule staminali dall'osso (6 casi) e dal sangue periferico (79 casi). Il follow-up è stato di 16 mesi.Nel 21% dei casi si è osservato un miglioramento con riduzione di un punto dell'EDSS. Va segnalato che vi sono stati 7 decessi, dei quali 5 dovuti a tossicità e complicanze infettive.Se da un lato il trapianto autologo di cellule staminali sembra associato a risultati favorevoli nel trattamento della sclerosi multipla progressiva, dall'altro pare correlato ad un rischio significativo di mortalità.