Attualmente il trattamento risolutivo (perlomeno per gli aspetti ematici) è il trapianto del midollo osseo, altre terapie sono costituite da trasfusioni e somministrazione di androgeni e cortisonici; resta comunque irrisolta la costituzionale fragilità cromosomica, con le conseguenti implicazioni neoplastiche. Di nessun aiuto l'uso dell'eritropoietina per stimolare la produzione eritrocitaria, e dannoso l'uso di fattori stimolanti colonie (CSF).