Le strategie terapeutiche che modificano la malattia possono essere classificate in due categorie principali: gli agenti che colpiscono la mutazione genetica (cioè la terapia genica), e gli approcci che affrontano il difetto associato alla proteina, come i modulatori CFTR. Tuttavia, il progressivo miglioramento della sopravvivenza mediana predetta ha portato ad una maggiore proporzione di problematiche psicosociali e di salute legate all'età e complicazioni connesse alla progressione della malattia, modificando i bisogni di assistenza sanitaria.In generale, queste possono essere considerate come CFTR o non CFTR correlate.