Nel sistema nervoso centrale, la serotonina svolge numerose funzioni che vanno dalla regolazione del tono dell'umore, del sonno, della temperatura corporea, della sessualità, all'empatia, funzioni cognitive, creatività e appetito. Alterazioni patologiche nella funzionalità dei circuiti della serotonina si crede siano coinvolte in numerosi disturbi neuropsichiatrici come emicrania, disturbo ossessivo-compulsivo, depressione e schizofrenia, ansia e disturbi dell'umore in genere, disturbi alimentari (fame nervosa e bulimia), eiaculazione precoce maschile e fibromialgia solo per citarne alcuni, anche se l'esatto modo in cui tali alterazioni siano coinvolte in queste patologie non è chiaro. La manipolazione dei circuiti cerebrali della serotonina è perciò al centro del meccanismo d'azione di numerosi psicofarmaci, soprattutto antidepressivi (come ad esempio gli antidepressivi SSRI come il Dropaxin, Prozac e Zoloft, antidepressivi triciclici e inibitori delle monoammino-ossidasi) e antipsicotici ma anche di alcune sostanze stupefacenti (come la cocaina, gli psichedelici, l’MDA e l'MDMA).