fase 1: il nuovo, potenziale, farmaco è sperimentato per la prima volta sull'uomo, allo scopo di verificarne sicurezza e tollerabilità. In genere, gli studi di fase 1 sono condotti su un numero limitato di persone sane che aderiscono volontariamente allo studio. Solo se il farmaco in sperimentazione è stato pensato per la cura di una malattia grave (per esempio tumori, AIDS) può essere studiato in persone che ne siano colpite. Se il farmaco dimostra di non avere effetti tossici o, nel caso in cui essi si verifichino, che il beneficio prodotto li renda accettabili (profilo beneficio/rischio), potrà essere sottoposto alla successiva fase della sperimentazione, ossia allo studio di fase 2