Il 12 ottobre 2017 la Commissione Europea ha concesso all'azienda Duchenne UK la designazione del tamoxifene citrato come farmaco orfano per la distrofia muscolare di Duchenne. Il farmaco infatti, agendo sui recettori per gli estrogeni anche nei muscoli, ne aumenterebbe la forza e la riparazione; inoltre proteggerebbe le cellule muscolari da diversi tipi di danni che si riscontrano nella distrofia di Duchenne. Questi effetti sono stati osservati in modelli sperimentali, ma al momento della designazione come farmaco orfano non era stato effettuato nessuno studio clinico.