Per via delle loro caratteristiche, è stato proposto l'impiego delle cellule ES nell'ambito della medicina rigenerativa e nella sostituzione di tessuti compromessi da lesioni o patologie come malattie genetiche del sangue e del sistema immunitario, tumori, diabete giovanile, Parkinson, cecità e lesioni del midollo spinale. Tuttavia, oltre ai problemi etici legati all'utilizzo di cellule staminali, esistono anche dei problemi tecnici di incompatibilità tra donatore e ricevente di cellule staminali che possono portare a complicazioni come la malattia del trapianto contro l'ospite. Questi problemi associati all'istocompatibilità possono comunque essere superati utilizzando cellule staminali adulte del paziente stesso o tramite la clonazione terapeutica.