La podofillotossina possiede un gran numero di applicazioni mediche, poiché è in grado di fermare la replicazione del DNA sia cellulare che virale legando gli enzimi necessari. Può inoltre destabilizzare i microtubuli e prevenire la divisione cellulare. A causa di queste interazioni è considerato un farmaco antimitotico. La podofillotossina ed i suoi derivati ​​sono usati come agenti catartici, purganti, antivirali, vescicanti, antielmintici e antitumorali. Gli agenti antitumorali derivati ​​dalla podofillotossina includono etoposide e teniposide. Questi farmaci sono stati utilizzati con successo nella terapia contro numerosi tumori tra cui i tumori ai testicoli, al seno, al pancreas, ai polmoni, allo stomaco e alle ovaie.