Al di là della difficile spiegazione razionale del suo meccanismo di azione, l'omeopatia ha dimostrato di essere efficace per qualche indicazione terapeutica solo in pochissime sperimentazioni cliniche a cui è stata sottoposta nel corso del tempo, e queste sono risultate di scarsa qualità e attendibilità. Per cui anche dal punto di vista della medicina basata sulle prove di efficacia (EBM – Evidence Based Medicine) non ci sono evidenze per considerare l'omeopatia clinicamente efficace.