Gli studi in fase 0 non forniscono dati su sicurezza ed efficacia, essendo, per definizione a una dose troppo bassa per poter fornire qualunque effetto terapeutico. Le compagnie farmaceutiche portano avanti studi in fase 0 in modo da classificare i farmaci candidati, per decidere chi ha i migliori parametri farmacocinetici e chi può proseguire per ulteriori sviluppo e sperimentazione. Ciò permette di decidere se proseguire o no, basandosi su modelli umani pertinenti invece che su dati talvolta inconsistenti tratti da animali.