Del gene SMN1 esiste però un omologo (SMN2) che non è mutato in questa malattia e che normalmente non viene espresso. Il trattamento cronico a basso regime con VPA, sia di animali da esperimento ma anche di soggetti umani affetti dalle diverse varianti della patologia, ha evidenziato che questo farmaco può riesumare l'espressione dell'omologo SMN2 e tamponare alcune delle manifestazioni cliniche della malattia. Esistono, infatti, già dei trials clinici su coorti di pazienti in vari istituti internazionali ed i dati preliminari sembrano essere incoraggianti. La SMA è l'unica patologia genetica umana per la quale esiste il maggior numero di evidenze sperimentali di risposte al VPA.