La malattia è incurabile e progressiva, con gravi esiti invalidanti già intorno ai 15 anni, tali da rendere necessario l'uso di sedia a rotelle entro i 30 anni nella maggior parte dei pazienti. Conseguentemente all'immobilizzazione forzata, il paziente muore per complicanze respiratorie, polmonite e asfissia, mediamente intorno ai 40 anni di vita.