Al momento la letteratura è concorde nell'affermare che non esistono farmaci specifici per la cura dell'autismo (attivi cioè sul disturbo dello sviluppo in sé ). Pertanto, l'approccio farmacologico ha valenza sintomatica, nel senso che i farmaci possono essere usati su alcuni aspetti comportamentali associati con frequenza all'autismo (iperattività, inattenzione, compulsioni e rituali, alterazioni dell'umore, irritabilità, disturbi del sonno, auto ed etero-aggressività), oltre che nel caso di una sindrome epilettica. Gli obiettivi di un trattamento farmacologico sono il miglioramento della qualità della vita del bambino e della sua famiglia, il potenziamento degli effetti dei trattamenti non medici, la prevenzione di comportamenti auto ed etero-aggressivi, il trattamento di manifestazioni collaterali e associate in comorbidità. Ogni trattamento farmacologico deve essere preceduto da un' attenta analisi funzionale del disturbo, che evidenzi i nuclei bersaglio, che possono essere molto diversi nei vari soggetti anche con sintomatologia apparentemente sovrapponibile. Bisogna inoltre tenere presente che le risposte ai farmaci sono molto differenziate nei singoli casi, e su queste influiscono anche l'età cronologica, il funzionamento cognitivo ed eventuali componenti neurologiche conclamate. Tra i farmaci maggiormente impiegati si ricordano:-Neurolettici Classici riducono l'agitazione, l'aggressività, i comportamenti ripetitivi e, conseguentemente, agiscono sulla chiusura relazionale. Tra i vecchi neurolettici l'Aloperidolo è il più usato. La Pimozide produce un discreto effetto su manifestazioni comportamentali e condotte di ritiro in particolare nei soggetti con apatia e anergia. Sono necessari controlli cardiologici. I principali effetti collaterali dei neurolettici sono la sedazione, l'irritabilità, manifestazioni parkinsoniane o diatoniche, e, a più lungo termine, acatisia, comparsa di discinesie extrapiramidali, in particolare al momento della sospensione. Sono dunque da usarsi come farmaci di seconda scelta, con uso limitato a condizioni di marcato eccitamento comportamentale e al dosaggio più basso efficace.-Neurolettici Atipici trovano sempre più indicazione sia nelle forme resistenti ai neurolettici tradizionali, sia come intervento di prima scelta. Hanno un' incidenza di effetti extrapiramidali molto inferiore e azione positiva nel ritiro relazionale, l'apatia e l'anergia. Tra i nuovi ricordo il Risperidone (antagonista serotoninergico e dopaminergico) che è efficace sui disturbi del comportamento e sulle stereotipie, mentre in minor misura sul deficit intellettivo. Può causare aumento di peso. L'Olanzapina (antagonista serotoninergico e dopaminergico) migliora la regolarità del ritmo sonno-veglia e controlla l'aggressività.-Inibitori selettivi del Re-uptake della Serotonina (SSRI) quali la Fluoxetina, la Sertralina, la Paroxetina o la Fluvoxamina, incidono sui sintomi depressivi ed ansiosi, sui comportamenti ossessivi e ritualistici presenti nell'autismo. Vengono inoltre usati per contrastare l'isolamento, la chiusura relazionale, disinibire il comportamento, ridurre i disturbi comportamentali come autoaggressività e stereotipie e rendere il bambino più disponibile alle modificazioni ambientali o nella routine quotidiana. Hanno efficacia nelle forme depressive associate all'autismo. La Fluoxetina è la più studiata ed utilizzata fin dall'età prescolare; contribuisce alla riduzione delle stereotipie e dei sintomi depressivi, migliorando l'umore e aumentando il livello di funzionamento; può causare riduzione dell'appetito.-Clorimipramina è indicata nel ridurre comportamenti ossessivi e ripetitivi, oltre che l'autoaggressività; è più adatta alla somministrazione in pazienti adulti, piuttosto che in bambini; può indurre convulsioni, oltre che incremento dell'ansia ed irritabilità.-Clonidina, agonista dei recettori adrenergici, si è dimostrato efficace nel controllo delle crisi di rabbia e attiva nei disturbi del sonno, ma andrebbe utilizzata solo nel soggetto adolescente e a dosaggi non ipotensivi. E' possibile lo sviluppo di tolleranza. La scarsa sperimentazione ne fa sconsigliare l'utilizzo come farmaco di prima scelta.-Melatonina è usata nei disturbi del sonno associati all'autismo; sembra inoltre migliorare il tono dell'umore, diminuire le stereotipie per periodi discretamente lunghi anche dopo la sospensione del farmaco, senza che si siano manifestati rilevanti effetti collaterali.-Carbamazepina ed Acido Valproico, meno frequentemente il Litio, sono usati come stabilizzanti del tono dell'umore, indicati in presenza di comportamenti impulsivi, eteroaggressivi, grave iperattività, in quadri con sospetto di sindrome bipolare e/o familiarità per depressione o disturbo bipolare.-Terapie vitaminiche ed altri supplementi nutrizionali. Si tratta di una serie di proposte che hanno avuto un grosso clamore negli anni passati. Il presupposto teorico è l'azione su un supposto disturbo metabolico nucleare, e la possibilità di stimolare l'attività cerebrale, dal momento che molte vitamine sono importanti coenzimi utilizzati all'interno delle cellule cerebrali. Sono state effettuate sperimentazioni relative al trattamento con vitamina B6, associata o meno a magnesio, e dimetilglicina e sono in corso lavori sulla secretina, peraltro non ancora sufficientemente validati. Attualmente l'efficacia terapeutica è molto criticata, anche per le carenze metodologiche di tali studi. Sono invece ben descritti i rischi tossici, quali le neuropatie sensoriali, di trattamenti incongrui con iperdosaggi vitaminici.