L'indagine preclinica tossicologica sull'animale serve per definire la minima dose che produce effetti tossici e la massima che non induce alcun effetto (concentrazione minima tossica e concentrazione minima efficace), definire la relazione tra dose terapeutica e dose tossica, individuare quale struttura cellulare, organo o sistema sia il bersaglio della tossicità, definire le caratteristiche dell'effetto tossico della molecola o dei suoi metabiliti e stabilire le reversibilità o meno degli effetti tossici. Ciò è reso possibile dai modelli animali, soprattutto transgenici e knockout. Le fasi previste da questa sperimentazione sono: