La ciclosporina A ottiene risultati nelle sindromi nefrosiche cortico-dipendenti [5,65,94,70,57,66,45,96,101]. L'87% dei bambini va in remissione con questo farmaco; le dosi di ciclosporina utilizzate nei primi studi erano intorno agli 8 mg/kg/die; il dosaggio attualmente consigliato è di 5 mg/kg/die.Alla sospensione della ciclosporina è molto frequente una ricaduta; viene quindi usata una terapia protratta per 1-2 anni, se possibile riducendo le dosi di ciclosporina a 3-4 mg/kg/die. La ciclosporina ha una potenziale nefrotossicità, in particolare nei confronti dell'interstizio renale, osservata nel 10% dei casi dopo 1-3 anni.Nei bambini steroido-resistenti l'effetto della ciclosporina è minore ed il 60% circa non risponde; il 20% ha invece remissione completa, mentre gli altri hanno una risposta solo parziale.Il risultato ottenibile con ciclosporina è correlabile più all'iniziale steroido-sensibilità che alla classificazione anatomo-patologica: risponde il 75% delle GNLM ed il 35% delle GSFS; rispondono favorevolmente l'87% delle forme cortico-dipendenti, il 24% di quelle corticoresistenti.Una metanalisi del Cochrane Renal Group [54], condotta su 18 trial randomizzati e controllati, che includevano un totale di 828 bambini, ha simostrato che il rischio relativo di ricaduta ad un anno nel caso di trattamento con ciclosporina è 1.31 (0.80-2.13) rispetto al trattamento con clorambucile, mentre è 0.6 (0.45-0.79) rispetto al trattamento con ciclofosfamide.I pazienti che ricadono in corso di terapia con ciclosporina o al tentativo di sospensione del farmaco spesso non rispondono positivamente a nuovi cicli di ciclosporina. Purtroppo l'effetto della ciclosporina non è sempre mantenuto alla sospensione del farmaco, quando ricadono il 25% dei pazienti trattati con tale farmaco, contro il 35% dei pazienti trattati con agenti alchilanti; a 4 anni dalla sospensione della terapia rimane in remissione il 2% dei pazienti trattati con ciclosporina, contro il 50% dei pazienti trattati con agenti alchilanti.I risultati complessivi dell'uso della ciclosporina nelle sindromi nefrosiche infantili sono soddisfacenti, permettendo di sospendere l'effetto tossico degli steroidi sulla crescita, indurre una remissione e mantenerla.I principali effetti collaterali della ciclosporina sono riassunti nella tabella 4.3. I problemi principali rimangono la cronicità del trattamento e le recidive dopo sospensione. Inoltre la ciclosporina è scarsamente efficace nelle forme cortico-resistenti [49] da GSFS che rappresentano certamente il problema principale nel trattamento delle sindromi nefrosiche infantili.