I primi accenni sull'utilizzo dei geni nel trattamento delle malattie risalgono agli anni settanta. Negli 1972 fu pubblicato su "Science" un articolo di Friedmann e Roblin intitolato "Gene therapy for human genetic disease?" ("terapia genica per le malattie genetiche umane?"), ma già nel 1970 Rogers aveva proposto l'uso di DNA esogeno "buono" per sostituire quello non funzionante e causa di determinate malattie genetiche.