Il Romiplostim è un peptide ricombinante costituito da due frammenti Fc di IgG1 legati ad un dominio proteico contenente quattro siti di legame per il recettore della trombopoietina: esso compete dunque con la TPO nel legame al recettore. Il farmaco non presenta nessuna sequenza omologa alla TPO endogena, di conseguenza non risulta essere immunogeno. Dopo una singola dose intravenosa o sottocutanea, si osserva un incremento dose-dipendente della conta piastrinica nel giro di 5-8 giorni, con ritorno al valore di partenza dopo circa 4 settimane. 127 Nell'adulto, in due diversi RCT condotti su pazienti adulti affetti da PTI cronica, il farmaco si è dimostrato efficace nell'indurre un aumento di piastrine >50.000 (56% vs 5%placebo, p<0,001) e un miglioramento significativo della qualità di vita dei pazienti. [128][129][130] In un altro studio osservazionale l'efficacia nell'indurre aumento della conta piastrinica arriva al 75%, con persistenza della risposta a distanza di 2 anni nel 65% dei pazienti. 131 I dati disponibili in pediatria sono ancora insufficienti per formulare raccomandazioni per l'uso del farmaco nei bambini. Un trial randomizzato in doppio cieco, condotto su 22 pazienti pediatrici, ha mostrato che nell'88% dei casi il trattamento ha permesso di ottenere una conta piastrinica superiore a 50.000 per almeno 2 settimane, con una durata media della risposta di 7 settimane e senza effetti collaterali maggiori. 132 Esistono poi altri studi con casistiche molto piccole, che confermano l'assenza di effetti collaterali severi e riportano valori di efficacia variabili. [133][134][135][136] Per quanto riguarda l'impatto sulla qualità di vita, il farmaco ha mostrato un miglioramento nella qualità di vita del bambino percepita dai genitori rispetto al placebo. 77 Romiplostim è somministrabile per iniezione sottocutanea una volta alla settimana, a dosi variabili tra 1 e 10 µg/kg, a seconda della risposta.