Il suo meccanismo d'azione non è perfettamente conosciuto: si è a conoscenza che il suo metabolita, l'azo-procarbazine, produce il H2O2 (perossido d'idrogeno) che causa la rottura delle catene di DNA. Come tutti i farmaci alchilanti produce un danno diretto sul DNA e RNA sopprimendo la mitosi e le conseguenti attività metaboliche.