Il composto è stato impiegato prima di tutto nella guerra chimica (nome in codice HN2) come gas mostarda azotata, essendo un potente vescicante, cioè un composto in grado di formare acidi che danneggiano la pelle e l'apparato respiratorio, determinando ustioni e gravi problemi respiratori. A seguito della scoperta degli effetti prodotti dall'iprite sul corpo umano è stato impiegato come agente alchilante (farmaco antineoplastico) di cui può essere considerato il progenitrice. Dalla mecloretamina è stata derivata l'estramustina un analogo estrogenico, usato per il trattamento del cancro alla prostata. Il farmaco è stato utilizzato nel trattamento palliativo della malattia di Hodgkin, di molti sarcomi, della leucemia mieloide cronica o linfocitica cronica, della policitemia vera, della micosi fungoide, e del carcinoma broncogeno. È stato anche utilizzato per il trattamento palliativo del carcinoma metastatico associato a versamento.