I danni dovuti dalla carenza protratta di ormoni tiroidei durante le prime fasi dello sviluppo sono molteplici e diffusi a tutti gli organi e sistemi. Le conseguenze più gravi sono a carico del sistema nervoso centrale perché gli ormoni tiroidei svolgono un ruolo fondamentale per il suo sviluppo. Infatti, in assenza di una terapia sostitutiva tempestiva l'ipotiroidismo congenito provoca ritardo mentale. Diversamente, un'adeguata terapia ormonale sostitutiva, poco costosa e di semplice somministrazione, consente di prevenire tali danni purché sia attuata nelle prime settimane di vita.