Nelle persone con sclerosi tuberosa e rabdomiomi cardiaci giudicati inoperabili, diverse ricerche hanno dimostrato che i farmaci inibitori selettivi di mTOR (molecola che gioca un ruolo molto importante nel controllare la crescita tumorale delle cellule) sono efficaci nel promuovere una riduzione di volume o una totale regressione del tumore. Questo trattamento è generalmente ben tollerato, tuttavia sono necessari ulteriori studi per confermare l'efficacia della terapia e controllarne gli effetti a lungo termine.