Attualmente l'unica terapia è il trapianto di midollo osseo (allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche) prima che il soggetto venga esposto al virus; le percentuali di mortalità sono alte con circa il 70% dei bambini non trattati. La prognosi dipende dalla comparsa di complicazioni, come i linfomi e la linfoistiocitosi emafagocitica.