Attualmente la migliore terapia consiste nel trapianto di midollo al fine di restaurare il sistema immunitario del soggetto. Al momento i risultati ottenuti sono molto buoni ma resta la difficoltà di reperire un donatore perfettamente compatibile. Sono stati anche tentati protocolli che utilizzassero midollo di donatori semicompatibili (genitori) appositamente trattato per eliminare i linfociti T e scongiurare una malattia del trapianto contro l'ospite.