Una review sulla Cochrane Library (la rivista della Cochrane Collaboration for evidence-based Medicine) basata su quattro studi che hanno coinvolto 1155 pazienti in cui veniva confrontato il pirfenidone con il placebo, ha dimostrato una riduzione significativa del 30% nella progressione della malattia nei pazienti trattati con pirfenidone. Anche i valori di FVC o VC risultavano significativamente migliorati con pirfenidone, sebbene si sia dimostrato un lieve calo di FVC in solamente uno dei due studi CAPACITY. Sulla base di tali risultati contrastanti, la American Federal Food and Drug Administration (FDA) ha richiesto un terzo studio clinico di fase III, ASCEND, attualmente in corso negli Stati Uniti. Questo studio, completato nel 2014 e pubblicato online su New England Journal of Medicine, ha dimostrato che pirfenidone riduce in modo significativo il declino della funzionalità polmonare e la progressione della IPF. I risultati dello studio ASCEND sono stati, inoltre, aggregati a quelli dei due studi CAPACITY in un'analisi prespecificata che ha dimostrato che pirfenidone riduce la mortalità di circa il 50% nel corso di un anno di trattamento. Sulla base di questi risultati, pirfenidone ha ricevuto la definizione di Breakthrough Therapy dall'FDA, definizione riservata a quei farmaci destinati al trattamento di patologie gravi o mortali i cui dati clinici preliminari hanno dimostrato un sostanziale miglioramento di uno o più endpoint rispetto alle terapie esistenti.