Gli agenti alchilanti sono composti ad azione antitumorale che agiscono inibendo la replicazione del DNA e, secondariamente, inducendo alterazioni nella trascrizione dell'RNA e il blocco della sintesi proteica. Vengono definiti tali in quanto in grado di inserire gruppi alchilici (CnH2n+1) nelle basi azotate (solitamente in posizione N7 della guanina). Questo processo di alchilazione determina la formazione di legami crociati ("cross-link") nella doppia elica: gli addotti così generati sono poi coinvolti in una complessa serie di modificazioni, variabili a seconda del composto utilizzato, che esita in un'inibizione o inaccurata replicazione del DNA stesso. Il meccanismo sopra descritto è alla base degli effetti citotossici, mutageni, teratogeni e carcinogeni propri di questi composti.