Accertato che il composto in esame ha l'efficacia desiderata sul bersaglio farmacologico, e un accettabile grado di sicurezza per l'utilizzo, bisogna verificarne la reale tollerabilità ed efficacia sull'uomo. Per questo sono previste tre fasi distinte e successive: fase I "farmacologia clinica", fase II "studio di efficacia" e fase III "studio multicentrico".