Lo studio ha confermato che la PTI è una patologia relativamente frequente e con buona prognosi in età pediatrica. Il picco di incidenza in pediatria si colloca nei primi 5 anni di vita e non vi sono differenze tra maschi e femmine, a differenza di quanto accade nell'adulto, in cui la patologia è prevalente nel sesso femminile. Il sesso sembra però avere anche in età pediatrica un impatto sulla PTI, dal momento che, prima della pubertà, sono più spesso i maschi ad avere diatesi importante e dunque a necessitare di trattamento.Nella maggior parte dei casi la conta piastrinica all'esordio è molto ridotta (<20.000/mm³) e, al di sotto di questo valore, non esiste una correlazione forte tra il valore piastrinico e la gravità della diatesi emorragica. La diatesi può essere in alcuni casi assente o più spesso solo cutanea, con associazione di petecchie ed ecchimosi; solo in un terzo dei casi della nostra casistica era presente anche diatesi mucosa. Nessun caso di emorragia intracranica è stato rilevato, a conferma della bassa frequenza di questa complicanza.Gli anticorpi antipiastrine hanno confermato una sensibilità bassa (<60%) tale da mettere in discussione il loro impiego in routine.La risposta alle terapie di primo livello è risultata molto buona: più dell'80% dei pazienti ha risposto alle Ig e più del 70% alla terapia steroidea. Entrambi i farmaci risultano dunque essere delle ottime risorse per la terapia di prima linea.Circa il 70% dei pazienti ha effettuato almeno una terapia di primo livello, mentre il ricorso a terapie di secondo livello è stato necessario solo nel 20% dei casi, in pazienti selezionati. La splenectomia non è stata praticata in nessuno dei pazienti della coorte prospettica, in accordo con le raccomandazioni delle Linee Guida AIEOP, che suggeriscono di effettuarla dopo almeno 4 anni di malattia.Il tasso di cronicizzazione è risultato del 28%, facendo riferimento alla definizione classica (<150.000 a 6 mesi). Tuttavia, di questi pazienti, solo una parte è risultata avere una conta piastrinica molto ridotta e potenzialmente pericolosa: la quota di pazienti con <50.000 piastrine a 6 mesi è risultata di circa 10%.L'età all'esordio è stata riconosciuta quale unico fattore predittivo di cronicizzazione: l'evoluzione in forma cronica risulta significativamente più frequente nel bambino più grande.La terapia, ed in particolare la terapia con Ig, non sembra invece avere impatto sul decorso della patologia: i risultati della nostra casistica non sembrano dunque confermare l'ipotesi avanzata dallo studio di Tamminga del 2009, che suggeriva una riduzione del tasso di cronicizzazione nei pazienti trattati con Ig. 20 Nuovo il dato della somministrazione contemporanea di steroidi ed Ig (terapia combinata):nonostante il limite della piccola numerosità campionaria, il tasso di risposta è risultato essere ottimo (87,5% nella coorte prospettica). L'impiego della combinata risulta un'utile risorsa nei pazienti con bassa conta piastrinica e presenza di diatesi, in qualsiasi fase della PTI, che non rispondano alle Ig o che ricadano rapidamente. La terapia combinata ha infatti mostrato una risposta mediamente duratura nel tempo e rapida: quest'ultima caratteristica ne fa un'opzione promettente anche nella gestione dell'emergenza emorragica, eventualmente associata a trasfusione di piastrine o fattore VII ricombinante.Per quanto riguarda il profilo di tollerabilità, la combinata non ha manifestato effetti collaterali maggiori e anzi l'associazione con gli steroidi riduce l'incidenza di cefalea dopo somministrazione di immunoglobuline.Non sono attualmente disponibili analisi dei costi per la terapia combinata né per le altre nuove terapie introdotte (Rituximab, agonisti del recettore della trombopoietina): è tuttavia presumibile che la combinata possa rappresentare una valida alternativa alle altre nuove terapie anche allo scopo di contenere i costi.