La prima prova a favore della teoria della cellula staminale tumorale è stata suggerita da esperimenti effettuati nella leucemia mieloide acuta. Si è osservato che non era possibile far crescere cellule tumorali in un topo se la concentrazione con cui le si iniettava era troppo bassa. D'altro canto, si è potuto identificare una rara popolazione di cellule tumorali dotate di particolari caratteristiche (espressione di antigeni di membrana) che sono in grado di prosperare e riprodurre la malattia anche se iniettate in numero esiguo. Inoltre le cellule cui era stata tolta questa popolazione non erano in grado di crescere nel topo in nessun caso.