Trovato il donatore, le cellule staminali presenti nel midollo osseo della persona malata vengono distrutte con agenti radioattivi o chemioterapici e poi sostituite con le cellule staminali sane del donatore. Una volta inoculate nel flusso sanguigno le cellule sane arrivano nelle nicchie presenti all'interno del midollo osseo e iniziano a generare nuove cellule del sangue. Il trapianto prevede un lungo periodo di ricovero in ospedale ed è necessario, subito dopo, prendere farmaci per prevenire il rigetto delle cellule staminali donate. Purtroppo, infatti, il trapianto di midollo osseo può causare rischi gravi con complicazioni che potrebbero mettere in pericolo la stessa vita.