La terapia genica che si avvale dell'utilizzo del retrovirus, è stata tentata per la prima volta nella cura del deficit d'ADA. I primi risultati, ottenuti trasfettando cellule staminali midollari o linfociti T periferici con una copia del gene non mutato inserito, insieme ad un promotore, in un vettore, hanno evidenziato a breve termine un aumento dell'attività dell'enzima e dell'immunità del soggetto dopo un anno. Nel medio periodo la terapia ha mostrato di mantenere la sua efficacia.