La pentostatina è impiegata nel trattamento palliativo della reticoloendoteliosi leucemica (leucemia a cellule capellute) che non risponde adeguatamente a terapia con interferone a. È stata somministrata anche in associazione con vidarabina. Nel trattamento delle neoplasie linfoidi croniche, specie nella reticoloendoteliosi leucemica, una risposta si ha quasi nel 100% dei casi; una risposta completa si ottiene nella metà circa dei pazienti. Rispondono anche altre forme linfoidi croniche, ma in percentuali minori: pazienti con leucemia linfocitica cronica, pesantemente pretrattati, rispondono alla terapia nel 20% dei casi, mentre quelli con micosi fungoide refrattaria rispondono nel 40% circa dei casi.