Everolimus è un inibitore selettivo di una particolare proteina umana definita "bersaglio della rapamicina specifico per i mammiferi" (mTOR - in inglese "mammalian target of rapamycin"). Una volta penetrato all'interno dell'organismo, everolimus si lega a una proteina intracellulare (nota come FKBP-12) e produce un "complesso" che blocca l'attività di mTOR complex-1 (mTORC1). Si ricorda che mTOR è una è una serin-treonin chinasi che fosforila serina e treonina, regolatrici della crescita, proliferazione e sopravvivenza delle cellule. Da tempo è noto che l'attività di mTOR è sovraregolata in numerosi tumori nell'essere umano. Rispetto al composto progenitore rapamicina, everolimus è più selettivo per il complesso di proteine mTORC1, mentre ha solo un impatto minimo sul complesso mTORC2. 