Non vanno confusi con i trattamenti sperimentali, che sono trattamenti per i quali la prova sperimentale è attualmente in corso. Ad esempio la chemioterapia dei tumori oggi utilizzata è stata considerata un trattamento contro il cancro sperimentale prima di ricevere l'approvazione, ed al momento sono in fase di sperimentazione avanzata nuovi promettenti approcci farmacologici basati sulla biologia molecolare delle cellule neoplastiche ("targeted therapy").