fase 2: è esplorata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, vale a dire la sua capacità di produrre sull'organismo umano gli effetti curativi desiderati. In questo tipo di studi, spesso, sono sperimentate diverse dosi del farmaco in esame sia per determinare la quantità minima in grado di produrre l’effetto curativo sperato, sia per valutarne la capacità di alterare alcuni parametri come, ad esempio, la pressione sanguigna, la temperatura, ecc. In questa fase potrebbe essere studiata anche la via di somministrazione. Di solito, sono “arruolati” un numero limitato di individui ma, a differenza della fase 1, si tratta di persone che soffrono della malattia per cui è pensato il farmaco. In questa fase, dunque, oltre ad indagare la sicurezza e la mancanza di tossicità del farmaco, si valuta soprattutto la sua efficacia curativa