Studi clinici sperimentali sono sempre in corso con lo scopo di individuare cure più efficaci, cercando terapie personalizzate, basate sulle caratteristiche delle cellule leucemiche e dei tessuti non tumorali che ne permettono la crescita (microambiente tumorale). Il medico responsabile della terapia potrebbe suggerire di prendere parte ad una sperimentazione clinica, sebbene il farmaco impiegato potrebbe non essere ancora in possesso dell'autorizzazione alla commercializzazione da parte delle autorità competenti e, quindi, non essere disponibile al di fuori delle sperimentazioni. In tal caso, è da considerare che non ci sono garanzie circa la maggiore efficacia del trattamento offerto rispetto alle terapie disponibili. Sarà il medico a spiegare i benefici e i rischi della terapia proposta. In genere viene proposto ai pazienti di partecipare ad una terapia sperimentale nei casi in cui le terapie disponibili non sono più efficaci ed in ogni caso quando è possibile un beneficio potenziale dalla terapia sperimentale.