L'introduzione di nuove terapie mutuate dai centri di ricerca negli Stati Uniti portò alla prima guarigione documentata nel 1981. Grazie alle donazioni delle famiglie di alcuni giovani pazienti, l'Istituto Giannina Gaslini di Genova ebbe l'opportunità di utilizzare in via sperimentale tali terapie e, nel novembre 1982, lo staff di ricerca del reparto di Medicina IV (oggi chiamato Pediatria IV) ebbe la soddisfazione di guarire il primo paziente italiano (e secondo al mondo), un ragazzo di 17 anni.