Negli ultimi anni si è assistito a un rinnovato interesse della ricerca verso la terapia genica, che, in linea teorica, resterebbe a oggi l'unico trattamento in grado di curare in modo definitivo l'emofilia A e B. Attualmente, l'emofilia è trattata con derivati del plasma e formulazioni di fattore VIII o IX della coagulazione ricombinante. Questi trattamenti hanno dimostrato di migliorare sia l'aspettativa sia la qualità di vita dei pazienti affetti da emofilia. Tali terapie prevedono infusioni per via endovenosa, in genere 2 o 3 volte a settimana in funzione dell'emivita dei FVIII e FIX disponibili. La ricerca scientifica ha esplorato e applicato soluzioni innovative per arrivare a prolungare l'emivita delle molecole attualmente disponibili. I potenziali vantaggi che ne deriverebbero potrebbero includere una migliore e prolungata protezione dal sanguinamento, oltre che la riduzione della frequenza di somministrazione. Uno degli approcci innovativi è quello del fattore PEGilato che ha un'emivita più lunga pur mantenendo l'attività biologica standard. Altre strategie innovative, ancora in fase sperimentale, utilizzano una tecnologia di fusione tra il fattore e la porzione Fc delle immunoglobuline IgG1 ovvero un anticorpo monoclonale bispecifico.