Dal 2004 è disponibile in Europa, il Miglustat (nome commerciale Zavesca), le cui indicazione terapeutica è il trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1 con sintomatologia da lieve a moderata. Tale farmaco ""può essere utilizzato solo per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non è appropriata"", dove per "non appropriata" si intendono i seguenti casi: 