Ataluren agisce ovviando alle mutazione nonsense del DNA, ovvero a quelle mutazioni che comportano un codone di stop prematuro nell’mRNA. La comparsa di un codone di stop prematuro nell’mRNA, a seguito di una mutazione, comporta insorgenza di malattia venendo ad interrompere la traduzione prima che possa generarsi una proteina completa. Ataluren rende invece possibile il cosiddetto "readthrough" ribosomiale dell’mRNA contenente un codone di stop prematuro (ovvero il ribosoma invece di terminare come di consueto, prosegue con la traduzione dell’mRNA, come se il codone di stop fosse invece un codone dotato di senso). Grazie al processo di "readthrough" si rende così possibile la produzione di una proteina completa.