Per le forme maligne di SM è stato sperimentato, in un numero limitato di pazienti e come trattamento di salvataggio, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe (autologous haematopoietic stem cell transplant AHSCT), il cui obbiettivo è l'eliminazione e la sostituzione del sistema immunitario patogeno del paziente per ottenere una remissione a lungo termine della malattia 353 . Il processo prevede la mobilizzazione e il prelievo di cellule staminali ematopoietiche dal sangue periferico del paziente o dal midollo osseo, seguito da un regime di condizionamento chemioterapico con agenti biologici immunodepressivi o radioterapico, per causare un'ablazione parziale o totale del sistema immunitario, e, come ultimo step, dalla successiva reinfusione delle cellule staminali prelevate.Nel corso degli anni sono stati effettuati numerosi studi per la valutazione dell'efficacia del AHSCT, i risultati ottenuti hanno evidenziato che il trapianto di cellule staminali è associato a una percentuale di ricaduta più bassa, a un alto tasso di sopravvivenza libera da eventi acuti a tre e cinque anni, ad un miglioramento nella funzione neurologica 354,355 e del volume delle lesioni alla RM. Anche in Italia è stata condotta un'analisi con risultati simili; sono stati presi in esame 74 pazienti trattati con AHSCT dal 1996 al 2008 e, dopo un follow-up di quattro anni, è stata dimostrata una sopravvivenza libera da progressione della malattia, con risultati migliori nei pazienti di età inferiore a 40 anni e nei casi di SM-RR 356 . Gli effetti collaterali, secondari all'immunosoppressione (febbre neutropenica, rischio di sepsi, complicanze infettive, riattivazione di CMV o VZV) e il rischio di mortalità correlata al trapianto rappresentano gli anelli deboli della terapia e ne limitano l'utilizzo nella pratica cinica.Nonostante queste evidenze sarebbero necessari ulteriori dati a lungo termine ricavati da studi randomizzati controllati, per valutare l'efficacia e la sicurezza di questo intervento su pazienti con SM-RR e anche per le forme progressive: l'AHSCT è ancora in fase di studio.