Gli studi clinici di fase II rispondono al quesito fondamentale: il farmaco funziona?Sono definiti anche "studi terapeutici pilota". Il loro scopo è infatti quello di dimostrare l’attività di un potenziale farmaco in pazienti colpiti da una malattia e di confermarne la sicurezza. Questi studi sono eseguiti su un numero limitato di persone, in genere poche centinaia, e spesso mettono a confronto (studi comparativi) l’efficacia del farmaco che si sta valutando con un altro medicinale o con una sostanza priva di efficacia (placebo). In questa fase si decide quale sia la dose più efficace e meglio tollerata dal malato.