Sono stati effettuati numerosi studi su nuovi farmaci capaci di ridurre la crescita delle cisti renali e rallentare l’evoluzione verso l’insufficienza renale. Alcuni di questi farmaci sono stati approvati per l’uso clinico (ad esempio un antagonista della vasopressina). La scelta del loro impiego richiede un’attenta valutazione dello stato di salute della persona e una stima dell’evoluzione nel tempo della malattia. Il loro utilizzo deve essere iniziato e monitorato sotto la supervisione di medici esperti nella gestione della ADPKD e pienamente consapevoli dei rischi della terapia.