Le varie classi di psicofarmaci sono caratterizzate da un meccanismo d'azione molto eterogeneo, accomunate dal fatto di agire a livello del sistema nervoso centrale su dei target quali, ad esempio, recettori cellulari, enzimi, proteine trasportatrici, canali ionici (generalmente bloccandone l'attività o raramente inducendola). Queste azioni farmacologiche vanno a modulare le caratteristiche della trasmissione dell'impulso nervoso, generando nel breve termine delle modificazioni nella chimica e nel funzionamento dei neuroni e nel lungo termine degli adattamenti del funzionamento delle cellule e delle aree cerebrali (come la modulazione dell'espressione dei geni, l'inibizione o l'attivazione di particolari pathway metaboliche, alterazioni della struttura e dell'attività di alcune aree cerebrali) che sono alla base degli effetti terapeutici ma anche di quelli collaterali.