desde que comenzó el tratamiento, sus convulsiones se van suprimiendo y sus puntajes en las pruebas neurológicas se han estabilizado o mejorado. El caso se ve como un posible modelo para tratar a otros individuos con ciertas mutaciones de la enfermedad con un fármaco oligonucleotídico personalizado. Yu estima que podría incluir el	
Milasen: el primer fármaco ‘personalizado’ que salva a la niña con una enfermedad cerebral mortal