En este proyecto quieren encontrar a la mayor brevedad posible un tratamiento adecuado para esta enfermedad tan grave, causada por la combinación de varias variantes alélicas no descritas hasta la fecha. «La aproximación experimental que presentamos es innovadora porque proponemos un modelo preclínico único para la identificación de las mutaciones patogénicas causantes de la enfermedad y la	
Raúl, el pequeño murciano con una enfermedad única en el mundo al que pueden salvar los peces cebra