هییت مشاوره سازمان غذا و دارو آمریکا ( FDA ) با رای قاطع با ژن تراپی جدیدی موافقت کرده اند که می تواند بینایی بیماران مبتلا به اختلالات کمیاب ژنی را درمان کند. کارآزمایی های بالینی نشان داد که با این روش جدید بیش از درصد بیمارانم شاهد بهبود بینایی خود شده اند. پس از تایید کارآمد بودن ابن شیوه جدید از سوی پزشکان و بیماران، هییت مشاوره FDA توانست با رای قاطع موافقت خود را با ژن تراپی که باعث بهبود کوری ارثی می شود اعلام کند. تصمیم نهایی درباره این شیوه جدید ژن تراپی در آینده نزدیک توسط خود FDA اعلام خواهد شد و در صورت موافق نهایی، این اولین شیوه ژن تراپی خواهد بود که برای درمان اختلالات ارثی در آمریکا، به طور قانونی در دسترس عموم قرار خواهد گرفت. FDA موظف نیست که رای هییت مشاوره را قبول کند ولی معمولا با آرای هییت مشاوره موافقت می کند. این شیوه جدید ژن تراپی که به لوکسترنا ( Luxturna ) معروف است جهش ژنتیکی RPE را اصلاح می کند. نحوه درمان با این شیوه بدین صورت است که برای هر چشم یک درمان جداگانه نیاز است و ذرات ویروس مهندسی شده ای که حاوی نسخه اصلاح شده ژن جهش یافته هستند را وارد چشم می کند. شرکت Spark Therapeutics ، مبتکر این روش، تخمین زده است که در سرتاسر جهان حدود هزار نفر از این ژن درمانی بهره خواهند برد. در یک آزمایشی که با این روش صورت گرفت بیش از درصد بیمران در عرض چند روز درمان با بهبود بینایی خود روبرو شدند. این یک قدم روبه جلو در زمینه ژن تراپی است. پاول یانگ، استادیار چشم پزشکی در دانشگاه علوم پزشکی اورگان آمریکا، در گفتگو با سازمان رسانه ای NPR گفت: " این اولین باری است که در زمینه درمان کوری ارثی این شیوه تایید شده است و عصر جدیدی را در زمینه ژن تراپی ایجاد کرده است. " این شیوه می توانید برای درمان بیماری های چشمی ژنتیکی که قابل درمان نیستند استفاده شود. آلبرت ماگویر، پژوهشگر اصلی این شیوه، در مصاحبه با سازمان رسانه ای NPR گفت: " بیماری های چشمی زیاد این چنینی هستند که تعداد آن ها بی شمار است زیرا تا به حال روش درمانی برای آنها پیدا نشده است. " سایر کارآزمایی های بالینی در زمینه ژن تراپی در حال حاضر در سرتاسر جهان صورت می گیرد. بر اساس گزارش واشنگتن پست، بیماری هایی مانند بیماری هموفیلی گرفته و بیماری هانتینگتون (نوعی بیماری است که در آن سلول های عصبی تخریب می شوند) همگی برای درمان ژن تراپی مورد توجه هستند. همانند هر درمانی، ژن تراپی موفیت آمیز هیچ وقت بدون ریسک نبوده است، این یک پیشرفت قابل توجهی در درمان بیماری ها است. این درمان و سایر درمان های دیگر پتانسیل آن را دارند تا در آینده بسیار نزدیک، زندگی افراد زیادی را متحول کند.