Wyjaśnij, w jaki sposób działa terapia genowa.
Terapia genowa to forma leczenia, która polega na wprowadzeniu zdrowych kopii genów do komórek w celo zastąpienia lub ozupełnienia zmutowanych lub brakojących białek. Zmutowane geny mogą być zastąpione przez zdrowe wersje, a brakujące geny mogą być dodane. Zdrowe geny są dostarczane do komórek za pomocą cząsteczki nośnej zwanej wektorem. Wirusy były historycznie wykorzystywane jako wektory, ale badane son również inne opcje, takie jak nanoczonstki i wektory lipidowe. Po wprowadzeniu zdrowych genów produkty wytworzone z tych genów mogą regulować i przywracać normalną funkcję komórek. Dzięki terapii genowej zmienione geny mogą byci wprowadzone do komórek pacjenta, umożliwiając im produkcję zdrowych białek, kture przywrócą normalną funkcję i potencjalnie odwrucon objawy choroby.