 Expliquez comment fonctionne la thérapie génique.
La thérapie génique est une forme de traitement qui implique l'insertion de copies saines de gènes dans des cellules afin de remplacer ou de compléter des protéines mutées ou manquantes. Les gènes mutés peuvent être remplacés par des versions saines ou des gènes manquants peuvent être ajoutés. Les gènes sains sont délivrés aux cellules via une molécule porteuse appelée vecteur. Les virus ont toujours été utilisés comme vecteurs, mais d'autres options telles que les nanoparticules et les vecteurs à base de lipides sont à l'étude. Une fois les gènes sains insérés, les produits issus de ces gènes peuvent alors réguler et restaurer le fonctionnement normal des cellules. Avec la thérapie génique, les gènes modifiés peuvent être introduits dans les cellules d'un patient, leur permettant de fabriquer des protéines saines qui rétabliront la fonction normale et inverseront potentiellement les symptômes de la maladie.