Ing 2021-12-06, wektu AS, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ngumumake asil positif saka uji klinis Fase III saka calon obat, Trofinetide.Uji coba tahap III, sing diarani Lavender, utamane digunakake kanggo ngevaluasi safety lan khasiat Trofinetide ing perawatan sindrom Rett (RS).Gunggunge 189 subjek sing didaftar, kabeh wanita umur 5-20 taun karo RS.
Lavender minangka uji coba sing dikontrol plasebo kaping pindho, acak, lan plasebo 12 minggu kanthi titik pungkasan utami gabungan RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) lan Skala Rating Global Hasil Klinis (CGI-I), kaya sing ditaksir dening staf perawat lan dokter;key Titik pungkasan sekunder yaiku Komunikasi lan Skala Pengembangan Perilaku Simbolis kanggo Bayi lan Balita (CSBS-DP-IT-Social), sing utamané digunakake kanggo netepake perkembangan prilaku sosial, verbal, lan simbolis ing bayi lan bocah cilik 6-24 sasi umur, lan bisa digunakake kanggo autis Screening awal kanggo gejala wektu tundha pembangunan lan telat pembangunan liyane, minangka kabiji dening Staff nursing.
Asil nuduhake yen Trofinetide wis dandan pinunjul ing loro endpoints utami dibandhingake placebo.Owah-owahan saka garis dasar ing RSBQ kanggo plasebo lan Trofinetide ing Minggu 12 yaiku -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175);Skor CGI-I yaiku 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030).Kangge, owah-owahan saka garis dasar ing CSBS-DP-IT-Social yaiku -1.1 lan -0.1 kanggo plasebo lan Trofinetide, mungguh.
Loro-lorone titik akhir sekunder primer lan primer Lavender nuduhake potensial Trofinetide kanggo perawatan RS, nanging kudu dicathet yen tingkat penghentian perawatan sinau sing ana hubungane karo efek samping sing muncul (TEAEs) luwih dhuwur ing lengen Trofinetide dibandhingake karo plasebo. , Loro-lorone padha 2,1% lan 17,2%.Antarane wong-wong mau, efek samping sing paling umum yaiku:
① Diare - Trofinetide yaiku 80,6% (97,3% sing entheng nganti moderat) lan plasebo yaiku 19,1%;
② Muntah - Trofinetide yaiku 26,9% (96% sing entheng nganti moderat) lan plasebo yaiku 9,6%;
③ Kedadeyan ala sing serius dumadi ing 3.2% subyek ing loro kelompok kasebut.
Subjek ing uji coba Lavender bakal terus nampa Trofinetide sawise rampung uji coba utawa ing studi ekspansi Lilac lan Lilac-2 label terbuka, lan> 95% subjek sing ngrampungake sinau Lavender milih ngalih menyang label terbuka Lilac expansion Research, temonan bakal presented kanggo rapat medical mbesuk.