Health Technology Assessment and patients' rights: Assess versus access?
Patients’ organisations call for an assessment of the clinical added value of orphan drugs at the time of the marketing authorisation evaluation. The European Commission has commissioned Ernst & Young to explore the feasibility of a new Committee at the European Medicines Agency1. A new drug candidate faces a number of hurdles on its journey to reach the patient. Regulators are the first, and right after are the Health Technology Agencies and payers. Things can turn sour, from a political point of view, when that second scenario happens, when the regulators say “yes this drug is safe and effective” and the payers say “Oh well but we won’t reimburse it”. Regulators and health technology assessment experts have recently started to harmonise their respective methodologies to avoid some degree of redundancy and contradictions in their respective opinions. Patients are participating in the decision making at the European Medicines Agency, and work closely with some national regulatory agencies. More systematic involvement with health technology assessment agencies is only beginning. This paper illustrates some of the issues patients are discussing with health technology assessment bodies.
Quelle place pour les associations de malades dans le processus d'innovation médicamenteuse ?
Quelle place les associations de malades peuvent-elles occuper dans le processus d’innovation medicamenteux ? Pour repondre a cette question, nous avons choisi d’etudier la mobilisation des associations de maladies rares en France et en Europe. Nous observons dans un premier temps les prises de parole publiques des associations de maladies rares dans le debat bioethique en France pour constater que celles-ci, du fait des specificites de leurs pathologies et des espoirs qu’elles investissent legitimement dans le genie genetique, ont ouvert un nouveau front. Nous tentons ensuite de specifier le type d’expertise que ces associations privilegient afin d’interagir avec la communaute scientifique et les industriels ; une expertise issue de l’experience intime du malade avec sa maladie et le systeme de sante et de recherche dont nous montrerons qu’elle est d’autant mieux accueillie par les autres acteurs qu’elle respecte les juridictions de chacun. Enfin, nous rendons compte des modes d’intervention des associations sur le marche du medicament et des relations qu’elles ont nouees avec les autres acteurs du processus d’innovation medicamenteux pour souligner la dynamique partenariale et la cooperation de plus en plus etroite entre associations et industriels.
Choix tragique, controverse et décision publique. Le cas du tirage au sort des malades du sida
Sebastien Dalgalarrondo, Philippe Urfalino : Tragische Wahl, Kontroverse und offentliche Entscheidung. Der Fall der Lotterieziehung der Aidskranken. In 1996 erschienen die ersten Medikamente mit denen ein echtes Nachlassen der Aidskrankheit moglich wurde, die Antiproteasen. Zwischen dem Augenblick, in dem ihre Wirkung sich bestatigte und dem Zeitpunkt zu dem diese Medikamente fur alle Kranken zugangig wurden, lag in Frankreich nur eine sehr unzureichende Menge dieser Medikamente vor. Im Angesicht dieser zeitlich begrenzten « tragischen Wahl » hat der Conseil national du sida (National Aidsrat) vorgeschlagen, diese begrenzte Menge durch Lotterieziehung zu verteilen. Dieser Aufsatz ist eine monographische Studie zur Entstehung dieser Situation, zur Kontroverse, die aus diesem Wahlvorschlag entstand, und zu ihren Folgen. Er verfolgt einen doppelten Zweck : 1) Er schlagt ein Analysenmodell fur die Kontroverse vor, indem er die Verbindung zwischen der Medienarbeit und der Kollektivaktion untersucht ; 2) Er unterstreicht die Entwicklung des Aktorennetzes (pharmazeutische Industrien, Kliniker, Krankenverbande, Organisationen, offentliche Einrichtungen), das die Versorgung der Hiv Medikamente auf dem franzosischen Markt ubernimmt.