Le décret n° 2012-1236 du 6 novembre 2012 relatif aux médicaments de thérapie innovante qui adapte la législation nationale au regard du règlement (CE) n° 1394/2007 du 13 novembre 2007 relatif aux médicaments de thérapie innovante a introduit des changements notables dans le paysage juridique français, en encadrant les produits innovants qui font appel dans leurs mécanismes d'action thérapeutique aux gènes, aux tissus ou aux cellules. En effet, ce texte communautaire a conféré le statut de médicament de thérapie innovante aux produits de thérapie cellulaire, de thérapie génique et à ceux issus de l'ingénierie tissulaire ou cellulaire. Parmi ceux-ci, il a introduit deux catégories de médicaments de thérapie innovante : - les médicaments de thérapie innovante (MTI) fabriqués industriellement auxquels s'applique la réglementation pharmaceutique ; - les médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement (MTI PP), utilisés au sein du même État membre, pour exécuter une prescription médicale. Cette catégorie de médicaments, ainsi que les établissements ou organismes qui les préparent sont autorisés par l'agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) dans les conditions définies par le décret de 2012. La première étape de mise en oeuvre du dispositif a consisté dans l'élaboration et la publication des arrêtés pris en application de ce décret. L'arrêté du 4 février 2013 qui a été élaboré en lien étroit avec l'ANSM, définit les exigences que doivent remplir les opérateurs pour préparer des médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement. Une décision du directeur général de l'ANSM va définir les bonnes pratiques de préparation, de conservation, de distribution et de cession des médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement. Un important travail d'accompagnement des opérateurs a été mis en oeuvre par l'ANSM, afin de leur permettre de mieux comprendre les aspects novateurs de ce dispositif en termes de catégorie de produits (différences entre un médicament de thérapie innovante, un médicament de thérapie innovante préparé ponctuellement et une préparation de thérapie cellulaire) et de différences de régime d'autorisation applicable à chaque catégorie de produit. L'objectif de cet accompagnement a notamment été d'aider les opérateurs à adapter leurs établissements aux futures exigences requises en ce qui concerne les standards et les référentiels de fabrication de ces produits. Cette dernière a d'ores et déjà reçu 15 dossiers de demandes d'autorisation d'établissements souhaitant préparer des MTI PP dont la plupart dans le cadre de recherches biomédicales. Deux autorisations d'établissements ont d'ores et déjà été délivrées par l'agence. La totalité des demandes émanent pour l'instant d'opérateurs institutionnels.