Avec une prévalence d'environ une personne atteinte sur 10 000, la mucoviscidose fait partie des maladies rares. Il s'agit d'une maladie génétique, autosomique récessive. Elle bénéficie, comme les autres maladies rares, des avancées des plans nationaux maladies rares, dont le second plan comprend, parmi ses trois axes, un axe entièrement consacré à la recherche. Les développements actuels concernent la recherche fondamentale, visant à corriger le gène anormal CFTR (pour Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) ou la protéine altérée, responsables de la maladie, comme la recherche clinique, visant à corriger les conséquences et les complications de la maladie, au premier rang desquelles les complications infectieuses. Le ministère des affaires sociales et de la santé soutient directement des projets de recherche clinique dans le cadre du programme hospitalier de recherche clinique.