La cancérologie pédiatrique est une priorité du plan cancer 3 dont les grandes orientations ont été présentées par le Président de la République le 4 février 2014 lors des rencontres de l'institut national du cancer (INCa). Le Président de la République a insisté sur l'importance de réduire les inégalités face au cancer : il faut garantir à chaque patient, quelle que soit sa condition sociale, quel que soit son âge, quel que soit son revenu et son lieu d'habitation, qu'il sera soigné de la même manière et qu'il bénéficiera des avancées thérapeutiques. Parmi les inégalités générationnelles, les inégalités concernant les enfants ont été particulièrement soulignées. En effet, le diagnostic de cancer va être porté chez moins de 2000 enfants par an. Le terme cancer de l'enfant regroupe un ensemble de maladies dont les pronostics et les traitements sont très différents, individualisant ainsi chaque type de cancer comme une maladie rare spécifique. Ces inégalités touchent les enfants à tous les niveaux, que ce soit pour le retard au diagnostic de ces maladies rares, pour la prise en charge dans des structures dédiées, pour une offre de médicaments restreinte comparée à l'offre adulte (manque d'intérêt des industriels du médicament à développer des médicaments dits de niche) et la difficulté de la recherche clinique nécessitant une coopération internationale pour les essais thérapeutiques en raison du très petit nombre de patients. Dans son discours, le Président de la République a chiffré le budget total du plan cancer 3 à 1,5 milliards d'euros sur cinq ans. La moitié sera consacrée au financement de nouvelles mesures dont un programme exceptionnel de séquençage à haut débit de l'ensemble des cancers, pour lequel 60 millions d'euros seront dégagés sur la durée du plan. La mise en place du plan est en cours et les budgets prévisionnels par action sont en cours de validation, mais on peut d'ores et déjà affirmer que le budget consacré aux cancers pédiatriques sera en adéquation avec les budgets des plans précédents. Il parait important de rappeler que les cancers pédiatriques ont toujours été une priorité dans les plans cancer 1 et 2, que ce soit en recherche ou en prise en charge ; l'analyse du programme hospitalier de recherche clinique des 6 dernières années montre que 6 % des projets financés concernent l'oncopédiatrie. L'ampleur de ces actions est à considérer en fonction de l'incidence des tumeurs de l'enfant qui représentent moins de 1 % de l'incidence globale des cancers. A ces financements ciblés, il convient d'ajouter : i) la mise en place de registres spécialisés des cancers de l'enfant : ces registres disposent de financements de l'INCa et de l'institut national de veille sanitaire (INVS) de plus de 400 000 euros par an ; ii) une plateforme d'observation des cancers de l'enfant (HOPE-EPI, gérée par l'institut national de recherche médicale [INSERM]) soutenue par l'INCa depuis décembre 2010 avec un budget de 1,3 millions d'euros et un financement dans le cadre des Investissements d'avenir de 6 millions d'euros ; iii) 3 programmes sur les 7 programmes de séquençage des génomes tumoraux 2009-2013 qui ont concerné les cancers de l'enfant : le rétinoblastome, le sarcome d'Ewing et les sarcomes conjonctifs (5 millions d'euros) et le programme AcSé initié par l'INCa en 2013 qui permet aux enfants de bénéficier de l'accès sécurisé à de nouvelles molécules sur la base de la présence d'anomalies génétiques ciblées par le médicament mis à disposition. Un deuxième programme doit être initié en 2014. L'analyse des attributions de crédits dans le cadre d'appels à projets financés par l'INCa et l'INSERM (budget plan cancer 2) objective un financement entre 2007 et 2011 de 38 millions d'euros dédiés à des problématiques de pédiatrie sur un total de 350 millions. Ces appels à projets ont concerné les champs suivants : recherche en biologie ; épidémiologie, sciences humaines et sociales ; soutien aux cohortes ; facteurs de risques environnementaux et génétiques ; essais cliniques et thérapeutiques. Concernant le volet recherche du plan cancer 2014-2019, le Président de la République a insisté sur la préservation des crédits dédiés à la recherche fondamentale : l'État garantira un niveau de financement d'au moins 50 % des crédits sur appels à projets de l'Inca et de « Alliance pour les sciences de la vie et de la santé » (Aviesan) pour la recherche fondamentale sur le cancer, considérant que c'est une condition nécessaire pour assurer aux équipes l'indépendance dont elles ont besoin pour mener leurs travaux dans la longue durée. Les appels à projets publiés par l'INCa et par Aviesan peuvent être : soit ciblés, c'est-à-dire définir une thématique particulière (par exemple, la thématique cancers pédiatriques) ; soit blancs, c'est-à-dire que les chercheurs définissent eux-mêmes leurs thématiques. En sanctuarisant 50 % du budget sur la recherche fondamentale, le Président de la République permet une ouverture vers des thèmes de recherche non planifiés et prometteurs. Ces projets sont évalués par des experts et peuvent parfaitement aborder la cancérologie pédiatrique. Leur nombre et le montant des demandes budgétaires ne sont pas quantifiables à l'avance. Il n'est donc pas possible de définir la part concrète de financement qui sera allouée à ces projets de recherche fondamentale orientés vers la pédiatrie. Le nouveau plan cancer propose de nombreuses actions en réponse aux besoins exprimés par les jeunes patients, leurs familles et leurs associations, pour développer la recherche et améliorer la qualité des soins, l'accès à l'innovation et l'accompagnement pendant et après la maladie. Sur le plan de la recherche, il est prévu trois actions fortes : - créer des centres d'essais cliniques de phase précoce : 16 centres d'essais cliniques existent depuis 2010. Il est souhaitable que ceux qui ont des compétences pédiatriques puissent étendre leur champ d'investigation. Il est prévu lors du prochain appel à candidatures en 2014 de privilégier la création de centres dédiés à la pédiatrie. Un objectif minimal de 2 à 3 centres permettrait de répondre aux besoins nationaux dans ce domaine en prenant en charge les transports et l'hébergement des enfants et de leurs accompagnants. - labelliser un groupe coopérateur national porteur des problématiques de la cancérologie pédiatrique et susceptible de proposer des essais thérapeutiques nationaux ou internationaux au programme hospitalier de recherche clinique (PHRC). Ces essais devront porter des objectifs ambitieux d'augmentation significative de la survie, de désescalade thérapeutique et de réduction de la toxicité. L'appel à projets groupe coopérateur, lancé par l'INCa en 2014, a été publié et l'appel à projets du PHRC cancer est annuel et doté d'un budget annuel de 22 millions d'euros. Il est prévu d'inclure dans les coûts de la recherche, le transport et l'hébergement pour les enfants et leurs accompagnants. - réaliser cinq nouveaux programmes de génomique des cancers dans le cadre d'une action internationale (programme ICGC) pendant la durée du Plan, dont deux seront dédiés aux cancers ou leucémies de mauvais pronostic des enfants. De nombreuses autres actions dans le plan portent également sur la prise en charge des enfants, destinées à raccourcir les délais de prise en charge par la sensibilisation des médecins traitants, l'amélioration de la lisibilité de l'offre de soins spécialisés au niveau régional, la valorisation des actes diagnostiques et thérapeutiques rendus complexes chez les enfants. L'offre de soins et la recherche en cancérologie pédiatrique sont très liées puisque 80 % des jeunes patients sont inclus dans des études cliniques (seulement 10 % des patients adultes) et que les prises en charge sont organisées dans des centres d'excellence alliant excellence des soins et excellence de la recherche. En conclusion, le budget prévisionnel ventilé sur les mesures concernant les cancers pédiatriques est en cours de validation, et s'inscrira dans la poursuite des actions des plans cancer précédents, les budgets recherche précédents avaient consacré plus de 6 % à la recherche sur les cancers pédiatriques.