Abstractジストロフィン関連糖蛋白複合体(DAGC)は細胞膜直下のジストロフィンと細胞外マトリクスのラミニン-α2を結合し、細胞膜を安定化する。当研究室では心筋症ハムスターでDAGCの中のδ-サルコグリカン(SG)遺伝子の欠損を証明した。昨年ヒトの心筋症家族でハムスターと同じδ-SG遺伝子の欠損による重症心不全症例が報告され、共通の病態が示された。筆者らは遺伝子治療の為に最初HVJリポソームベクターを用いて生体内の心筋細胞に数種の遺伝子を発現させたが、このベクターは生体に無害な反面、発現期間が短く、長期治療には適さず、新しいベクターの開発が必要となった。Z)、又は正常配列のδ-SG遺伝子を含むrAAVベクターを作成した。Zと正常配列のδ-SG遺伝子を左室心尖部筋層に投与した。vivoの収縮能を測定した。44匹の動物を2群に分け、TO-2の生存期間を越える40週後まで予後を追跡した。Blottingでも正常動物と同じ分子量のδ-SG蛋白を認めた。II.rAAVによる遺伝子発現効率は投与部位で約40%と優れていた。その発現は40週まで認められ、ほぼ生涯発現する事も示された。この時、予後も明らかに改善した。