古典的なHsp90阻害剤であるgeldanamycinには強い肝腎毒性があるが、17-AAGや17-DMAGは生体内での毒性が問題とならない投与量で十分な薬理効果を発揮する。このような分子シャペロンやユビキチン・プロテアソームシステムを活性化する方法は、近年変異蛋白質の発現を原因とする多くの神経変性疾患で検討されており、本研究で治療効果が証明されれば、ポリグルタミン病の枠を超えて、臨床医学に寄与することができる。薬剤を用いて変異蛋白質の蓄積を抑制し、神経機能障害や神経細胞死に有効な治療法の開発は、臨床応用へ結びつけられる可能性が高い。そこで、17-AAGと17-DMAGを用いたポリグルタミン病の新規治療を開発する。