disease:PD)で運動の日内変動がある参加者を対象としたNBIb-1817(VYAADC01)のPD-1101試験における最終的な36カ月間の安全性および臨床転帰を報告する。2:AAV2)遺伝子治療である。event:SAE)は報告されなかった。36カ月の時点で、用量の高い2コホートにおいてPD治療薬の必要量が21-30%減少した。Questionnaire)は、すべてのコホートにおいて、VY-AADC01投与後12、24、および36カ月の時点でベースラインと比較して安定または改善していた。URLhttps://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34649873/コメントパーキンソン病の病態修飾薬はいまだなく、L-dopaの補充療法が依然として最も有効な治療法である。してL-dopaの量を増やさず長期療法を維持することができるかが、腕の見せ所である。L-dopaが頭蓋内の脳血管関門を超えて脳内に入り、AADCによりdopamineへ代謝され効果を発揮するが、酵素の働きが悪くなりパーキンソン症状を引き起こす。2019;85(5):704-714.)後、3年にわたる追跡をした最終結果である。VY-AADC01とその外科的投与手技は忍容性良好であり、運動機能および生活の質が安定または改善し、PD治療薬の必要量が減少した。この研究から、中等度進行PDで運動の日内変動がある患者において、VY-AADC01の被殻内注入は忍容性良好であり運動機能を改善させる可能性があるというクラスIVのエビデンスが得られた。今後さらなる長期の経過観察が必要であるが、病態修飾療法により近いものであり、今後の普及が待たれる。