PharmaのリードプログラムであるNJA-730は、造血細胞移植に伴う、aGvHDなどの免疫疾患を対象としています。NJA-730が標的とするのは、抗原提示細胞が発現するCD40です。CD40は免疫系の活性化に関与しています。NJA-730は、CD40の発現を選択的かつ効率的に抑制することで臓器移植にともなう免疫反応を予防する効果が期待されています。開発プログラムオーストラリアで実施した第1相臨床試験で全被験者への投与が完了していますが、重篤な副作用は報告されていません。これを受け2021年にアメリカとオーストラリアでaGvHDを適応症とした第2相臨床試験を開始する計画です。非臨床試験では、動物モデルを用いた造血幹細胞移植モデルでNJA-730と同じ作用を持つマウスの核酸―SPG複合体であるNJA-312の移植前投与により、投与45日まで統計的に有意な生存の延長が見られ、GvHDに対する予防効果の可能性が示されました。NJA-730はaGvHDの予防薬として開発中ですが、自己免疫疾患や臓器移植での拒絶反応抑制など、適応拡大の可能性があります。移植片対宿主病(GvHD)とは:移植片対宿主病(GvHD)は、臓器移植片に含まれるドナーリンパ球が患者を他人(異物)とみなし攻撃する免疫拒絶反応で、様々な健康被害を引き起こします。移植の数週間後に発症する急性と、一般に術後数ヶ月以降に発症する慢性のものが知られています。