日本は、アルバート・アインシュタイン医科大学が研究開発したリンパ腫治療薬の最初の承認国となった。これは、アインシュタイン医科大学が認可を受けた薬剤として、患者への使用を承認された最初の薬剤となる。Wellingtonで合成された。Schramm博士によって開発された酵素阻害技術を使用している。これは、末梢性T細胞リンパ腫(PTCL)と呼ばれるタイプのリンパ腫患者を治療するものである。PTCLとは患者のT細胞が腫瘍化する悪性疾患で、非ホジキンリンパ腫全症例のうち10〜15%を占めている。PTCLは米国ではまれであるが、アジア、アフリカ、カリブ海では米国より多く見られる。これは、エプスタイン・バーウイルスやヒトT細胞白血病ウイルスなどのウイルスに暴露されているからではないかと考えられている。フォロデシン塩酸塩は、PTCLが再発した患者または難治性(治療抵抗性)の患者に限定して承認された。これまで、PTCLに対する効果的な治療はほとんどなかった。化学療法後に再発したPTCL患者の生存期間は、これまでのところ平均でわずか6カ月である。Schramm博士は、「この薬剤は、われわれがデザインした新規治療薬のうち初めて承認されたものです。再発性または難治性PTCL患者に対して効果的な治療を行うことは難しいと考えられてきたが、本薬剤の承認はさらなる治療の機会を提供する上で重要なステップと考えられます。今回の承認は、科学的発見が患者の生存に寄与する目的にに応用されるという、アインシュタイン医科大学におけるバイオメディカル研究が究極の目標としているものです」と述べる。Schramm博士の先駆的研究は、重要な酵素を機能させないようにする遷移状態類似体と呼ばれる分子の生成に関わる。彼の発見は、がん、抗生物質に対する耐性や自己免疫疾患を治療するための新たな強力な方法につながった。PTCLの研究におけるSchramm博士の目標は、プリンヌクレオシドホスホリラーゼ(PNP)という酵素を阻害することであった。PNPがブロックされると、PTCLのがん細胞が死滅する。PNPをブロックするため、Schramm博士らは初めに、PNPの瞬時の「遷移状態」、すなわち、酵素がある化学物質を別の化学物質に変換する際に10億分の1秒未満で形成される構造を解読した。次のステップは、PNPの遷移状態構造によく似た化学物質を設計することであった。その化学物質、フォロデシン塩酸塩は、その後、経口医薬品に製剤された。本剤は、PTCL患者のT細胞のPNP分子に結合してPNPを離さないため、PNPを強力に阻害する。PNPのがん性T細胞が飢餓状態の時には、2′-デオキシグアノシン三リン酸と呼ばれる化学物質がT細胞中に蓄積する。この蓄積はプログラム細胞死の一種であるアポトーシスを誘発し、T細胞が死滅する。フォロデシン塩酸塩は日本では、19件の臨床試験に基づいて承認された。本剤は、国立衛生研究所の総合医学研究所の支援を受けて、Schramm博士の研究室で最初に考案された。Furneaux博士との共同研究で達成された。Pharmaceuticals社にライセンス供与した。その後、BioCryst社は腫瘍学領域におけるフォロデシンの開発と商品化を目的として、ムンディファーマ社と独占的サブライセンス契約を締結した。当サイトの記事は情報提供を目的として掲載しています。翻訳内容や治療を特定の人に推奨または保証するものではありません。ボランティア翻訳ならびに自動翻訳による誤訳により発生した結果について一切責任はとれません。ご自身の疾患に適用されるかどうかは必ず主治医にご相談ください。(FDA)は、CAR-T細胞療法を受けた人において二次がん、特にT細胞リンパ腫が発生した20例以上を調査中であると発表した。(NIH)の研究者らは、化学療法を用いない治療法を開発した。見解*このプレスリリースには、概要では報告されていない新しいデータが含まれています。Ads募集メルマガ登録2週間に一度、米国国立がん研究所(NCI)などの最新がん情報をまとめてお届けします。