ウエスターン大学の研究者たちが、ALSの完治治療につながるかもしれないパスウエイ(経路)をネズミ実験で発見と今週発表2024.5.15カナダ、オンタリオ州ロンドンからALSコミュニティーを元気づける朗報が届きました。ある二つのタンパク質間の相互作用を標的とする事で、ALSの進行を完全に停止する、あるいはリバース(症状の逆戻り)さえも可能かもしれないとのことです。30年以上もALS治療法を研究し続けてきたALS専門家マイケル・ストロング医師の率いる研究チームは7−8年前にショウジョウバエを用いた実験中にあるタンパク質の重要な作用を発見し、ネズミ実験へと移行してきました。TDP-43というタンパク質の毒性がALSやその他の神経変性病に深く関わっていることはかなり以前から知られていますが、そのTDP-43の毒性を消去あるいは軽減するタンパク質をチームは発見しました。TDP-43は細胞内に異常な塊を作り細胞を死に至らせます。ほとんどのALS患者(95%以上)がそのTDP-43の異常な塊に侵されています。近年、ストロング医師のチームは二つ目のタンパク質、RGNEFと呼ばれるタンパク質が、どうやらTDP-43と逆の機能をするタンパク質であると発見しました。次に、そのRFNEFのある特定の断片(NF242と呼ばれるもの)が、ALSを発症させるTDP-43タンパク質の毒性を軽減する役目をしているということを突き止めました。「この二つのタンパク質が相互に作用し合うとTDP-43タンパク質は除去され、神経の損傷は減少され、その結果神経細胞死を防ぐことが出来る」ということが判明されたのです。ストロング医師は、「3−5年内にはALSを完治する方法が見えてくるかもしれません、現在ネズミ実験モデルでは病気進行の流れを無くしてしまうのが見えます。」とコメントしています。このニュースでは、カナダのテマーティーという非営利チャリティ・ファンデーションが、向こう5年間に合計1000万ドルの寄付金をこのALS研究チームに賞与するという発表も同時になされダブルに喜ばしいニュースとなっています。遺伝子修正によりALSの病理をもつネズミをストロング医師は指差しています。このネズミは数週間で死亡しました。そのネズミの姉妹に当たるもう一匹(ルーシーという名)は右側に写っています。同じ遺伝子修正によりALSの病理を与えられたのにもかかわらず、この新しく発見されたタンパク質(RGNEFの断片NF242)による治療で、健康であり続け現在も生存中とのことです。関連記事ALSなど希少疾患の薬事プロセスの改善が討議されています。Iの研究開発クラウドファンディング(支援募集)10/1〜11/17【出かける楽しみをあきらめない!ゆめバスでALS患者さんの夢を応援】(READYFOR)寄贈いただいた救急車を改装し、ALS患者様に無償で貸し出しをする「ゆめバス」を走らせるチャレンジに挑みます!ぜひご寄付をよろしくお願いします。