Fangusaro氏らにより公表された。対して28日1サイクルとして1日2回セルメチニブ25mg/m2単剤療法を投与し、主要評価項目として層別の客観的奏効率(ORR)などを検証した多施設共同第2相試験である。I型(NF1)ステータス、BRAF遺伝子変異ステータス、組織学的分類に基づいて患者を6グループに分けて結果を検証している。小児期の最も一般的な中枢神経系腫瘍であり、その予後は良好であるが、しばし再発が起こる疾患である。現在のところ本疾患の標準治療は存在しないが、一般的に殺細胞性抗がん剤により治療されている。1/2阻害薬であるセルメチニブ単剤療法の有用性が本試験で検証された。本試験に登録された25人の患者のうち、BRAF遺伝子変異を有する患者9人、神経線維腫症I型(NF1)を有する患者10人の結果は下記の通りである。BRAF遺伝子変異を有する患者におけるフォローアップ期間中央値36.4ヶ月時点における客観的奏効率(ORR)は36%(95%信頼区間:18%–57%)、神経線維腫症I型(NF1)を有する患者におけるフォローアップ期間中央値48.6ヶ月時点における客観的奏効率(ORR)は40%(95%信頼区間:21%–61%)を示した。一方の安全性として、最も多くの患者で確認されたグレード3以上の治療関連有害事象(TRAE)はクレアチンホスホキナーゼ上昇10%(N=5人)、黄斑疹10%(N=5人)であった。(TRAE)による死亡は1人の患者でも確認されていない。Fangusaro氏らは以下のように結論を述べている。I型(NF1)を有する患者において良好な抗腫瘍効果を示し、化学療法の代替治療になり得る可能性が本試験により示唆されました。オンコロジーメディアの運営を経て、フリーのメディカルライターへ転身。一覧を見るログインいただくと特定のがん種の最新情報をお知らせしたり、チャットでご相談していただけるようになります。ログイン新規登録がん情報サイト「オンコロ」は3Hメディソリューション株式会社が運営しています。Power!!0120-974-268電話受付:平日(月〜金)10:00-18:00お問い合わせフォーム企業・アカデミアの方はこちらログインいただくと特定のがん種の最新情報をお知らせしたり、チャットでご相談していただけるようになります。作成:株式会社インテリム閉じるこの資料は医師向けです。