(PMDA)(注2)に新薬承認申請を行ったと報告されています。欠乏による巨赤芽球性貧血の適応で承認・販売されています(注3)。本申請は、医師主導治験として実施された、発症早期のALS患者に対する高容量メチルコバラミン(メコバラミン)の第III相試験の結果に基づくものです。指定制度(注4)の対象となっています。本制度は、難病やエイズ等を対象とする医薬品・医療機器は医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから本邦において十分に研究開発が進まないことを背景にその促進を目的として制定されたものです。再生医療等製品を使用する論理的根拠があること、その開発に係る計画が妥当であることの3点となっています。本制度の対象となると、できるだけ早く医療の現場に提供できるよう、他に優先して承認審査がなされる。指定された場合は、承認審査に係る手数料が減額される。指定された場合は、治験相談の手数料が減額される。助成金交付や税制措置(助成金交付の対象期間に行う試験研究の総額(助成金は除く)の20%を税制控除額として算定できる)などの費用的な措置の対象にもなります。環境要因と時間の積み重ねとALS発症の関係クラウドファンディング(支援募集)10/1〜11/17【出かける楽しみをあきらめない!ゆめバスでALS患者さんの夢を応援】(READYFOR)寄贈いただいた救急車を改装し、ALS患者様に無償で貸し出しをする「ゆめバス」を走らせるチャレンジに挑みます!ぜひご寄付をよろしくお願いします。