被験治療の継続またはプラセボ(実薬治療の中止)のいずれかに、ランダムに割り付けられるという試験デザイン。実薬の効果を示すものとなり得ます。一方の群もしくは両群から得られます。長期のプラセボ治療が受け入れられないような場合に、効果の長期の持続性を調べるために使用できます。解説ランダム化治療中止試験のメリット(1)ランダム化治療中止アプローチは、例えば次のような状況下で有益です。再発性の疾患の症状を軽減する薬剤(例えば抗うつ薬)に適用できる場合があります。事実上の「再発予防試験」となります。抑える薬剤)で、長期のプラセボ対照試験が困難な場合に使えます。この場合には、長期の有効性を確認できます。第三に、ある治療をどの程度の期間続けるべきかの決定に特に有益です(例えば、心筋梗塞発作後のβ遮断薬による治療)。解説ランダム化治療中止試験のメリット(2)この試験デザインの一般的な利点は、症状の再発等、早期離脱を可能とするエンドポイントと組み合わせて用いると、患者が不十分な反応のままにプラセボを投与されなければならない期間を短くできることです。エンドポイント用量の問題についても、この種のデザインで扱うことができます。全ての患者に初期用量として同一用量を投与した後、中止期において複数の異なる用量(又はプラセボ)をランダムに割り付ける。これは、薬力学的な理由や、未変化体や活性代謝物の半減期が長いために実薬の蓄積が生じる、といった理由から、初期用量と維持用量が異なると考えられる場合に特に有用な方法です。耐薬性のない対象が除外されています。それゆえ、このような試験では、なんら選択されていない集団から得られる治療効果より大きな治療効果が見られる可能性があることを認識することも重要です。このような状況が生じるのは、過去に薬剤に反応したと思われる被験者だけを明示的に対象にしたり、試験の前相を完了した(このこと自体しばしば良好な反応の指標となり、また常に耐薬性の指標となる)人だけを対象にした場合と同様です。