(木)バイオジェン・アイデック・ジャパンは、血友病A治療薬「イロクテイト」(一般名:エフラロクトコグ・アルファ)を新発売した。凝固第VIII因子との融合技術を利用して開発された長時間作用の遺伝子組み換え血友病A治療薬。(250,500,750,1000,1500.2000,3000単位)注射回数を減らした定期的投与により、血漿中の消失半減期を延長させた。Bドメイン除去型ヒト遺伝子組換え血液凝固第VIII因子と、ヒト免疫グロブリンのサブクラス1(IgG1)のFc領域が共有結合した構造を持つ。IgG1のFc領域の結合により、新生児型Fc受容体との作用を介してリソソーム分解を受けずに循環血液中に再循環されることが可能になった。間隔の定期的な投与や、患者の状態によっては週1回の投与も可能となっている。象とした国際共同第3相臨床試験で、本薬の有効性と安全性が確認されている。海外では、米国(2014年6月)、オーストラリア(2014年6月)、カナダ(2014年8月)で承認されている。臨床試験から副作用が5.5%に認められている。主な副作用は倦怠感・関節痛(各1.2%)などで、重大な副作用はショック、アナフィラキシーが報告されている。「コバールトリイ」の血液凝固第VIII因子製剤(遺伝子組み換え型)を了承。「コバールトリイ」は同社の「コージネイト」の後継品。(250,500,1000,2000単位)・「アディノベイト」は27年11月19日、米国承認を取得。「アドベイト」をベースに、独自開発のペグ化技術によって血中半減期を延長させた。頻度を週2回くらいまで減らせることが期待できるとされている。fax」27年11月20日付より)バクスアルタは2016年4月4日、バクスターが3月28日に国内で承認した血友病A治療薬「アディノベイト」の承認を承継したと発表。委員会から承認を取得。臨床試験では週2~3回の定期補充療法で出血抑制効果が示される。伝子組換え全長型血液凝固第VIII因子製剤。養工程において、アルブミン及びグロブリンを含有するヒト血漿タンパク質溶液を使うが、同剤はこの溶液を使わないで生産できるようにしたもの。これにより生産量性を高める。具体的には同剤は、血液凝固第8因子(FVIII)の発現を向上させるため、コージネイトFSのワーキングセルバンクを改良(ヒト熱ショックタンパク質70遺伝子を導入してアポトーシスを抑制し、FVIIIの発現を向上)して樹立した新たなマスターセルバンクを利用して産生する遺伝子組換え全長型FVIII製剤。・2015年12月21日、CSLベーリングは血友病B治療用製剤の製造販売承認申請を行ったと発表。え血液凝固第IX因子アルブミン融合製剤(rIX-FP)で、、遺伝子組換えである第IX因子とアルブミンを遺伝子レベルで融合する技術を用いて、第IX因子の半減期を延長した。現在、FDAやEMA(欧州医薬品庁)でも承認審査が行われている。「日刊薬業」より)なお、同社は開発中の遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤(rVIII-SC)を早ければ今年後半にも承認申請する。