日本語訳であり、内容や解釈については英語が優先されます。適応症と安全性情報も米国のものであり、日本国内の情報ではありません。sotaterceptは、日本国内では開発中の段階です。1)の成人患者を対象とし、安定した用量で実施中の基礎療法との併用療法を評価した第3相STELLAR試験の完全な結果を発表しました。FC)や肺血管抵抗(PVR)の改善など、9項目中8項目で統計学的に有意で臨床的に意味のある改善が示されました。Sotaterceptの安全性プロファイルはこれまでのsotaterceptの試験で確認された結果と概ね一貫していました。Medicineにも掲載されました。Hoeper博士は、「PAHは進行が速く、衰弱を来たし、最終的には命に関わる希少疾患で、5年死亡率は43%です。Sotaterceptは主要評価項目の6分間歩行距離のほか、WHO機能分類や肺血管抵抗の改善など複数の副次評価項目において大きな改善を示しました。Li博士は、「第3相STELLAR試験の結果は医師や患者さんにとって非常に重要なもので、sotaterceptがPAH患者さんの運動耐容能をはじめとする意味のある臨床的アウトカムを改善する重要な役割を担いうることが示されています。基礎療法に加えsotaterceptを投与した患者さんの臨床的な悪化または死亡のリスクが大きく低下し、説得力のあるデータが得られました。この新たな治療の選択肢を速やかに患者さんに提供できるよう、今回の重要なデータを元に保健当局と協議を進めたいと考えています」と述べています。STELLAR試験はPAH成人患者さんを対象としてアクチビンシグナル伝達阻害剤の基礎療法への追加療法としての有効性を評価する初の第3相試験です。主な副次評価項目の結果は次のとおりです。p<0.001)と、プラセボ群と比較して統計学的に有意な低下が示されました。p<0.001)と、プラセボ群と比較して統計学的に有意な低下が示されました。FCの改善および維持を示した患者の割合はsotatercept群がプラセボ群より有意に高くなりました。FCが改善した患者の割合はsotatercept群では29.4%(n=48/163)、プラセボ群では13.8%(n=22/160)でした(p<0.001)。臨床的な悪化に関連するイベント(原因を問わない死亡、または死亡に至らない特定の臨床的悪化イベント)はsotatercept群で有意に低くなりました。