イベントDRPLAにアクセスあなたの参加をお待ちしています。コミュニティの加入者は、DRPLAの治療に向けた進捗状況に関する最新情報を受け取ります。コミュニティの会員は他のDRPLAファミリーと連絡を取り合ったり、リソースを共有したりすることもできます。登録はこちらからイベント非FDA主導の会議「患者中心の医薬品開発」(EL-PFDD)2020年9月25日こちらから動画をご覧になれます:ポリグルタミンの伸張による運動失調症およびDRPLAの「患者さんの声レポート」がダウンロードできるようになりました。このレポートは、2020年9月25日に米国運動失調財団とCureDRPLAが共催した非FDA主導の会議「患者中心の医薬品開発」(EL-PFDD)からの情報をまとめたものです。CureDRPLA共々、感謝の意を表します。患者の皆さまには、日常生活の中での症状の体験談を勇気をもって語っていただきました。皆さまからのご意見をもとに、ポリグルタミンの伸張による運動失調症およびDRPLAと共に生きる方々の身体的・感情的な影響を記録することができ、将来の治療法への希望が高まりました。筋肉の協調や歩行・発語・嚥下の障害、震えなど、ポリグルタミンの伸張による運動失調症およびDRPLAと共に生きる方々が経験している苦労話を、ご本人から直接お聞きしました。「患者さんの声レポート」に含まれているこれらの情報は、ポリグルタミンの伸張による運動失調症およびDRPLAの患者さんが今後の治療や臨床試験に何を求めているのかを、主要な関係者が理解を深めるのに役立ちます。これで、患者の懸念が確実に考慮されることになります。「患者さんの声レポート」は、2020年9月25日の会議で得られたフィードバックをもとに作成された広範な資料です。このレポートは米国食品医薬品局(FDA)に提出されており、今後の治療の承認申請で治療効果を評価する際の参考として使用されます。進んだDRPLAの研究を結び付け、DRPLAの治療に向けた取り組みを行っています。Connectのページへ進むと、コミュニティに参加することができます。コミュニティの詳細情報にご興味のある方は是非我々へお問い合わせください。名Eメール電話番号メッセージ送信info@cureDRPLA.org世界中の患者と家族のために等ウェブサイトを訪問いただき有難うございます。よろしければ是非、皆さん個人の経験談などの情報を我々と共有してください。皆さんと協力することによって、DRPLAへの理解を深め、治療法を開発することに繋げられるかもしれません。