30名の患者がAOZORA研究に登録されたが,今回はHOHOEMI研究から継続して登録された10名の145週目における中間解析が報告された。年齢の中央値は5.9(1.5-10.7)歳で,登録時に2歳未満が2名いた。過去にインヒビターのためにITIを実施された症例が2名いたが,録時点でインヒビターは消失していた。全ての患者が登録前に定期補充療法を導入されており,1例が標的関節(左膝関節)を有していた(図1)。〈有害事象〉3年の観察期間中,血栓症とTMAの発症は見られなかった。3名に4つの重篤な有害事象が認められ,その内訳は,外傷後疼痛,軟部組織血腫,頭蓋骨折と硬膜下血腫で,エミシズマブと関連のある重篤な有害事象の報告はなかった。Safety(1’06”のスライド)このコンテンツは会員限定です。ログインをしてご覧ください。Reserved.ログイン×ユーザー登録ログインパスワードをお忘れの方はこちら。