Alfaの日本での開発・製造販売に関するお知らせ2019.06.24ニュース当社の透明性に関する取り組みについて情報を公開しました。Inc.は、米国フィラデルフィアに遺伝子治療を含むグローバル研究拠点を設立すると発表しました。(FDA)より開発中の遅発型ポンぺ病治療薬候補AT-GAAに対して優先承認審査制度の1つであるブレークスルー・セラピー指定を受けました。2019.02.19ニュース採用情報を更新しました。バッテン病(セロイドリポフスチノーシス3型)を対象とする遺伝子治療の第1/2相試験を米国で開始しました。