0.0164)を示したことから、本試験は主要評価項目を達成しました。LAT1を特異的に阻害するナンブランラトは、複数の前治療がある進行性の難治性胆道がん患者において単剤で有用な臨床効果を示すことが明らかになりました。臓器、胆道がんサブタイプにおいて一貫して確認されています。24.6%)でしたが、プラセボでは11.4%でした。安全性の面では、薬物有害反応(副作用)はナンブランラトが41.4%、プラセボが57.1%、グレード3以上の有害事象はナンブランラトが30.0%、プラセボが22.9%でしたが、投与の中止/減量や死亡につながる事象はありませんでした。)は、細胞ががん化したり、急激に増殖しようとするときに細胞膜での発現が亢進し、アミノ酸を盛んに取り込むことで爆発的な細胞増殖を起こします。LAT1(SLC7A5)は近年科学的な解明が進み、LAT1の複雑な分子構造が最近報告され、薬物標的として注目を集めてきています。LAT1はがん細胞だけでなく、免疫細胞等の増殖が盛んな細胞での発現が確認されています。代表される自己免疫疾患においてLAT1が重要な役割を果たすことが近年多数報告されるようになりました。当社ではLAT1阻害剤の次なる標的として自己免疫疾患への応用を進めています。※ナンブランラトについてナンブランラトは、当社がLAT1を標的として独自に見出した新規の低分子化合物です。当社は2015年から複数の固形癌を対象に臨床第I相試験を行い胆道がんへの可能性を見出し、2018年から3年半の時間を費やし本試験を遂行してきました。LAT1を標的とし臨床開発を進めている世界初の化合物であり、医薬品の承認を取得すれば、ファースト・イン・クラスの新薬となります。免除、米国における7年間の独占販売権付与などの優遇処置を受けることができます。※胆道がんとは胆道がんは、胆道にできる癌の総称で、発生した部位によって、肝内胆管がん、肝外胆管がん、胆嚢がん、十二指腸乳頭部がんに分類されます。肝外胆管がんはさらに肝門部領域胆管がんと遠位胆管癌がんに分類されます。胆道がんは、病期が初期である場合は検診等の検査にて見つかることがありますが、無症状で経過することが多く、病気が進行すると、症状として黄疸、右わき腹の痛み、体重減少などを呈し、その状態となってから診断に至ることが多いがんです。国立がん研究センターのがん統計では、胆嚢・胆管がんの患者数は22,159人(2019年)と全癌種中16位です。一方で、死亡数は18,172人(2021年)、5年相対生存率(2009年~2011年地域がん登録生存率データ)は24.5%と低く、予後が極めて悪いがんです。院内がん登録全国集計(2020年)では、胆嚢・胆管がんの胆道がんの登録数18,750例のうち、診断時の年齢は65歳以上が88%、75歳以上が60%を占め、高年齢で診断されています。胆嚢がんにおけるTNM分類総合ステージIV期の割合は45.1%と非常に高く、ステージIV期で手術や薬物治療などの治療が施されない割合が42.4%と半数近くを占めています。胆道がんの根治的治療法は外科切除よる病巣の切除です。外科手術の適応とならない切除の困難な胆道がんは、化学療法が行われます。日本において、ゲムシタビン及びシスプラチンとの併用(GC)、ゲムシタビン及びテガフール・ギメラシル・オテラシルカリウム配合剤(S-1)との併用治療(GS)、GC及びS-1の併用療法(GCS)が標準治療法となっています。これら標準療法(GC、GS又はGCS)に耐性になると、現状では確立された2次療法はありません。近年、本邦ではチロシンキナーゼ活性阻害薬であるペミガチニブが、「がん化学療法後に増悪したFGFR2融合遺伝子陽性の治癒切除不能な胆道癌」を対象として、2021年3月に承認されています。免疫チェックポイント阻害薬のデュルバルマブは化学療法との併用療法による「治癒切除不能な胆道癌」に対し2022年12月に承認されています。RESERVEDトップページニュース企業情報サイエンスパイプライン事業紹介お問い合わせプライバシーポリシーENJP。