時期の不確実性について、改めて。Englishメニューを閉じるマネジメントブログHomeブログ未分類時期の不確実性について、改めて。時期の不確実性について、改めて。2024.10.08遅くなりましたが、9月末の定時株主総会と株主報告会へのご参加に改めて御礼申し上げます。ありがとうございました。一同さらに気を引き締めて経営に当たっています。その中でも中心的な業務が、投資家の皆さんにもご注目いただいている欧州臨床第3相試験の申請や準備です。株主報告会での質疑も多くはこの点でした。私たちがかねてから会社紹介プレゼンテーション資料などで「時期のリスク」「時期以外のリスク」に分けてご説明してきた方法で今回もお知らせしたのですが、その後のお問合せなどを拝読すると、上手くお伝えできていないように感じます。私たちのような会社をご理解いただくうえで重要になる考え方なので、今回のブログでは、さまざまなところに散らばっている過去の当社公式情報を組み合わせて、この話題をまとめてお伝えします。その前にその前にまず、小さなことですが元気の出る情報です。契約事務を進めていて、これが思いのほか順調です。価格交渉を含むものです)を締結し、施設ごとの倫理委員会の承認を獲得し、薬剤供給(製造・製剤から廃棄処理の方法に至るまで細かい調整が必要です)を確立し、・・・という一連の業務が続き、その期間は一般に数ヶ月かかるとされています。当社のこれまでの米国での臨床試験では、大急ぎでも4ヶ月から半年かかっていました。取得してからでなければ契約の交渉すら始められない施設が大部分でした。欧州では、その業務を臨床試験開始申請と並行して進められるので、次々に契約締結OKのお返事が舞い込んでいます。今回の臨床試験計画欧州シフトに伴い、米国と欧州の臨床試験のしくみや方法のさまざまな違いを感じています。ついては、私たちにとってありがたい違いがありました。たくさんの申請の集合体です。関するデータや、過去の臨床試験に関する情報、使用する薬剤の製造・製剤・流通に関するものなど、多岐にわたります。そのひとつひとつのクリアのために、びっくりするほどたくさんの書類やデータを提出と説明をして、びっくりするほど時間がかかってしまうのが申請業務です。そのひとつがPIP免除申請でした。EMAから議事録が公表され当社公式Xからもご説明したので、ご存じのかたも多いと思います。「そうですね」と数分で済むような印象を持たれるかもしれませんが、これだけでも膨大な説明資料と数ヶ月の期間を要しました。こちらがクリアしたと思っていても、当局のだれかが気になった点があればいつでも質問や指摘が来るし、その予測はできません。質問や指摘には必ずこちらからの回答が必要で、それに対する了承の返事や「これで質問や指摘はすべて終わりました」のしらせは特になく、追加の質問や指摘がいつ来るかわからない・・・その繰り返しが、申請業務です。これまでにもそういう質問や指摘はいくつも発生していて、ひとつひとつ対応しています。今後も、いつ何が出てくるかわかりません。出てこないという良いほうの不確実性もあります。その良いほうの不確実性が顕在化したのが、先日公表したオーファンドラッグ申請でした。この件でも大量の申請資料を提出して、これに対する質問や指摘への対応を繰り返し、また次の質問や指摘が来るのかと待ち構えている最中に、予告なくオーファンドラッグ「指定」の通知がありました。このスピードの背景には、欧州学会でもご注目いただいたCBP501へのご期待もあったと思います。それでも、もしあとほんの1つでも質問や指摘があったら、仮に私たちが完璧迅速に対応したとしても、会議日程などの関係でオーファンドラッグ指定は少なくとも数ヶ月先になっていたのです。このように、最終的な「承認」の返事が届くまで、良いほうも悪いほうも、早いほうも遅いほうも、私たちにはわかりません。投資家の皆さんには苛立ちやモヤモヤのもとになるだろうことはよくわかります。私たち自身も感じていますから。いうものだとご理解いただくしかありません。◯時間さえかければ対応・回答できて、次へ進められるもの◯時間をかけても対応・回答できないおそれのあるものの2とおりがあります。私たちは、前者「時間さえかければ対応・回答できるもの」も「時期のリスク」の一種と捉え、皆さんにもそうお伝えしています。冒頭に書いたとおり、申請業務で対応しなければならない範囲は多岐にわたります。その上、そのひとつひとつがとても繊細なものばかりです。ミスとも呼べないようなたったひとつの手違いでも、対応や回答には時間がかかってしまいます。微細なミスすらも起きないよう可能な限りのリスク回避策は打っていますが、不可抗力を含めたすべての不確実性を完全に排除することはできません。これも、ぜひご理解いただきたいと思っています。◯時間をかけても対応・回答できないおそれのあるものが飛んでくる可能性も、もちろん無いわけではありません。これが来た場合には、時間では解決できないかもしれなくなります。ところでも、同様のことが起きる可能性はあります。私たちは「時期以外の不確実性」とご説明しています。そのような質問や指摘が飛んでくる兆候はありません。米国では突然予想もしない「第2b相試験指示」などという対応しようのないものが飛んできた経験もあるので今回も警戒は怠っていませんが、今のところ、仮に何かあったとしても対応できる範囲だろうと感じています。このような質疑がありました。2024年中に第3相試験が開始されなかったとしたら、2027年上市目標は消えるのか。ご指摘のとおり、2024年中の第3相試験開始ができないおそれはあります。(〜中略〜)その場合に2027年承認・上市の目標がどうなるかについては、承認されるプロトコールや組入実現ペースなどにもよるので一概には言えません。ここがよくわからない・何か誤魔化しているのではないかというお問合せをいくつかいただきました。この点を改めてご説明します。私たちは、2024年中に臨床第3相試験の開始承認を受け試験を開始する目標をお伝えしていて、それを実現できないおそれがあることもお伝えしています。これは、2027年承認・上市のために必達の目標というわけではありません。余裕を持った目標設定です。臨床試験の期間に影響する主な要素は「プロトコールの内容」と「組入実現ペース」です。今後開始承認される場合の「プロトコールの内容」は未だ決まっていませんが、めやすとして、米国で2b相試験として開始承認されたのとほぼ同じと想定してお話しします。(※私たちが希望している欧州臨床第3相試験というわけではありません。前回の臨床第2相試験では、実施施設数20施設で、9ヶ月で36名の組入を完了しました。今回の欧州第3相試験は、50近い施設数での実施を計画しています。150〜160名に当てはめると、中間解析の有無や期間にもよりますが、試験後に新薬承認までの期間を半年〜1年と見込んだとしても組入開始から2年半程度での承認・上市には十分に実現可能性があります。私たちはそれをさらに短縮できないかという工夫もしているところです。前回米国第2相試験では、予定していた実施施設数20施設すべての開設は2022年5月になってしまい、施設数の力を発揮し始めたときにはもう終わっていました。冒頭でお知らせしたように今回は臨床試験実施施設との契約が先行して次々に締結されていますから、実施施設開設の初期ペースも改善できそうで、これによる組入れペース向上も期待できます。「組入募集」など(ほかにもたくさんあります)一連の業務にも、それぞれ私たちのみでは回避しきれない「時期の不確実性」があることにご留意ください。これらに状況の変化があればすみやかにお知らせします。まとめとしては:開始承認獲得の「時期の不確実性」の影響は、比較的小さいものです。目標が達成できなかったとしても、それだけでただちに「2027年承認・上市」の目標が消えてしまうわけではありません。2027年承認・上市の目標への影響は、開始承認される試験の内容や、実際の試験開始(FPI)時期の不確実性のほうが遥かに大きいです。株主報告会での2024年中の第3相試験開始ができないおそれはあるが、その場合に2027年承認・上市の目標がどうなるかについては、承認されるプロトコールや組入実現ペースなどにもよるので一概には言えない。状況の変化があれば随時、情報を開示していくというお答えは、こういう背景に基づいています。ご説明のおわりにお伝えしたいこと私たちの「がんを治したい」という単純な目標を達成するために、小さなチームですが、外部の大勢のかたがたの応援をいただきながら、ここまで進めてきました。さまざまなハードルや不確実性をクリアするために時間を使っています。この間、多くの皆さんと同じように、私自身もとても多くの友人・知人をがんで亡くしてきました。現在もステージ4のがんと闘いながら1日も早く援軍が来るのを待っておられる多くのかたがたがいることを知っています。常に、今よりも良い方法がないか、チーム一人一人が、そしてチーム全体としても、外部専門家の知識や情報も得つつ考え、とにかく前に前に、の毎日です。インターネットで世界の人々の意見が隅々まで飛び交う現代、悪意ある誤った情報や誹謗中傷も溢れている一方で、誰かが持っている知識や気づきが間違いに気づかせてくれたり新しい道を示してくれることもあると考えて、発信を続けています。今後とも、叱咤激励をお願いします。2024.11.08日本癌治療学会で講演しました2024.10.08時期の不確実性について、改めて。公式SNSIR活動の一環としてツイッターでの広報や質疑応答を実施しています。※すべてのご質問にお応えできるわけではないこと、回答に日数を頂戴する場合があることを、予めご了承くださいTwitter公式アカウント会社プレゼンテーション会社ご案内資料として、ウェブサイトの他に「会社プレゼンテーション」をご提供しています。最新情報はウェブサイトより早く反映されることがあります。経営陣IR情報お問い合わせ採用情報プライバシーポリシ。