去る2013年6月22~23日に盛会のうちに終了しました。対する治療は、古くから課題とされているにもかかわらず、未だに広く普及した方法はないのが実情である。その一つの理由は、網膜は、脳とともに中枢神経系の一部であるためであろう。20世紀初頭にノーベル生理学・医学賞を取ったカハール博士は、“成体(大人の)哺乳類の中枢神経系は損傷を受けると二度と再生しない”と述べた。確かに、中枢神経系では組織の再構築は簡単には行われない。21世紀に入ると、この言葉が必ずしも真実ではないことが明らかになってきた。成体の脳や網膜内にも、刺激に反応して増殖する細胞があることが、報告されるようになってきた。いえ、疾患により広く障害された部分を補てんするほどの細胞が、次々と生まれるというわけではない。医療に応用することができるわけではなかった。このような生物学の発展は、もしかしたら、研究を重ねればこれまでありえないと思っていたような新しい方法を生み出せるかもしれないという、可能性を信じる心を、我々に持たせてくれることになっていると思う。網膜にある細胞を、網膜の中で増殖させて網膜を再構築するのが細胞数の関係から難しいのであれば、移植手術をしてはどうか、と考えるのは順当であろう。これまでには、胎児網膜細胞、ES細胞、iPS細胞などを利用した研究が動物実験で行われてきた。網膜は視細胞などの神経細胞と、神経由来であるが成体になってからは視細胞のサポート細胞としての性格を持つ網膜色素上皮細胞がある。視細胞に関する移植研究では、2006年のマウスの研究で、移植した胎児の視細胞がきれいに組織に入り込み生着したことを喜んだことは記憶に新しい。そのうえ、最近では、移植した神経細胞が、網膜内でシナプスネットワークを作り、ホスト網膜とつながりうることが確認されるようになった。機能回復を得るには至っておらず、疾患治療を目標にできるほどの大きな効果は得られていない。関しては、ES細胞やiPS細胞等を用いた移植への道が、一歩一歩進められている。試みに、ごく少数のヒトへの移植が行われたという報告が見られるようになってきた。多くのヒトが、安全性と確実性を持って治療されるには、まだまだ越えなければいけないハードルが存在するであろうことは、想像に難くない。このような中で、iPS細胞の開発は、移植以外の治療の可能性も生み出したといえよう。それは、神経保護治療である。神経保護治療に関しては、すでに国内外でも網膜色素変性症に対して治験が行われている。CNTF)が、試験的に投与された。これらの薬剤が本格的に使われるようになるには、さらなる注意深い研究が必要である。この2剤だけですべてが解決できるとは限らないので、今後も研究の幅を広げる必要がある。iPS細胞は、この神経保護治療の研究に、大きな貢献をする可能性を持つと考えられる。遺伝子異常による疾患の場合、大きな威力を持つだろう。ヒト疾患の研究は、その臓器の検体を元に研究を進めたいところである。網膜を採取することはその部分が見えなくなることにつながることから、採取するわけにはいかない。がん細胞などと異なり、少量取り出したものをどんどん増殖させるというわけにもいかない。患者遺伝子異常を持つiPS細胞を患者皮膚細胞などから樹立(作成)し、それを網膜細胞に分化誘導させれば、患者遺伝子異常を持つ網膜細胞を、継続的に培養することができ、何回も研究することに使えるということになる。この方法により患者遺伝子異常を持つ網膜細胞を得ることは、疾患メカニズムを解析したり、候補薬剤のスクリーニングをしたり、といった研究を進める第一歩といえよう。皮膚細胞(網膜細胞ではなく)を採取させていただき、これを用いた研究を開始した。研究成果が蓄積されることで、臨床現場に還元できるとよいと、心から願う。薬剤の候補が見つかったらすぐに臨床に応用できるわけではないが、一歩一歩、堅実に進みたいものだと思う。多くの研究結果が蓄積されることで多くの効果的な薬剤が生まれ、遺伝子診断の確実性も増し、法的整備も進められた暁には(これは何十年も先のことになるかもしれないが)、診断がついたらすぐにでも神経保護治療を開始し、生活に不都合のあるような視野異常を生じないような予防をしたいものである。遺伝子異常があっても網膜異常を生じない世の中が来ることが理想であり、その実現を切に願う。「神経は損傷を受けると再生しない」というCajal(1928)の呪縛から抜け出しつつある現在の状況を教えてくださいました。本当は難しいお話を素人にも判りやすく語って頂き流石でした。遺伝子治療や薬物治療は、多施設での研究が必要。iPS細胞の研究、薬の開発に適している。神経保護治療は、長期観察を要する、根気が必要。拠り所が判っていることが後ろ盾となる、、、ナルホド・ナルホドと合点しながら拝聴しました。患者さんと家族を対象に、2000年1月から年に一度、だれでも参加できる「新潟ロービジョン研究会」を開催しています。40名・当事者・家族20名)が参加しました。今年も充実した研究会を開催することが出来ました。今回で12回目になります。私にとっては、慌ただしく過ぎ去った怒涛の1日でした。いう悔いばかりが残っています。当初よりこの研究会は、医師や医療関係者のみでなく、当事者・家族、そして多くのサポートする方々が一堂に会して討論することを信条にしてやって参りました。今回も新潟県内外から120名が参加しました。と3つテーマを選びました。欲張ったために討論の時間が十分に取れなかったことが反省点です。片道分の交通費で出演を承知して頂いた講師・座長・シンポジストの皆様に、改めて御礼申し上げます。