03 Compreendendo a terapia genética
Quais são os riscos potenciais da terapia genética?
Estar ciente de que existem riscos, alguns graves, associados à terapia genética.
A terapia genética é uma tecnologia relativamente nova e, à medida que a tecnologia continua a evoluir, os investigadores estão a aprender mais sobre os potenciais benefícios e riscos. O perfil de risco completo da terapia genética não é completamente conhecido, uma vez que os potenciais efeitos secundários ainda estão a surgir. Os riscos podem variar, por exemplo, de acordo com o tipo de terapia genética, a forma como é administrada, o tipo de vetor que utiliza, a condição médica que se pretende tratar e a composição genética do indivíduo que recebe o tratamento (predisposição genética). .1
Se você está interessado em terapia genética e está preocupado com seus riscos potenciais, você deve discutir os riscos com seu médico. O seu médico será capaz de explicar os riscos potenciais e como eles podem afetá-lo, com base no seu caso e características individuais. Se você estiver interessado em participar de um ensaio clínico de terapia genética, é especialmente importante conversar com seu médico para ajudá-lo a decidir se você é um candidato adequado para esse ensaio, bem como para compreender os possíveis riscos e benefícios.
Fato interessante adicional
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA supervisiona todos os ensaios clínicos de terapia genética nos EUA para garantir a conformidade com as leis federais e os regulamentos GCP, incluindo aqueles relacionados à segurança do paciente.2,3 Além disso, a FDA recomenda que os patrocinadores dos ensaios observem os participantes pelo maior tempo possível. até 5 anos para vetores não integrados, como AAV, e 15 anos para vetores integradores, como vetores lentivirais.4
O perfil de risco da terapia genética ainda está incompleto, à medida que os investigadores continuam a aprender sobre os potenciais benefícios e riscos à medida que a tecnologia continua a evoluir.
Os riscos potenciais da terapia genética podem variar, por exemplo, de acordo com o tipo de terapia genética, a forma como é administrada, o tipo de vetor utilizado, a condição médica que se pretende tratar e a predisposição genética do indivíduo.
Qualquer pessoa interessada em terapia genética, ou que considere participar de um ensaio clínico de terapia genética, deve discutir os riscos e benefícios potenciais com seu médico.
- Perguntas frequentes sobre terapia genética e celular. Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular; 2020. https://www.asgct.org/education/more-resources/gene-and-cell-therapy-faqs. Acessado em 22 de dezembro de 2021.
- Terapia de genes. Clínica Mayo; 2017. https://www.mayoclinic.org/tests-procedures/gene-therapy/about/pac-20384619. Acessado em 22 de dezembro de 2021.
- A terapia genética é segura? Ajude-me a compreender a genética: terapia genética e outros avanços médicos. Genética MedlinePlus. Biblioteca Nacional de Medicina dos EUA, Institutos Nacionais de Saúde, Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA; 2021. https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/safety/. Acessado em 22 de dezembro de 2021.
- Acompanhamento a longo prazo após administração de produtos de terapia genética humana: orientação para a indústria. Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA; 2020. https://www.fda.gov/media/113768/download. Acessado em 22 de dezembro de 2021.