한승훈 가톨릭 의 대 교수 · 정수용 큐 베스트 바이오 이사 조회 : 195 
 2020 / 01 / 17 23 : 51 ( 수정 : 2020 / 01 / 19 11 : 17 ) 
 신약 개발 근거 창출 의 핵심 . ." 데이터 생성 , 해석 , 활용 계획 만들 어야 " 
 왜 비 임상 데이터 를 밑천 이 라 하 는가 ? 
 국내 에서 신약 개발 을 수행 하 는 많 은 분 들 은 사업 적 인 문제 에 대해서 도 고민 을 가지 고 계실 것 입니다 . 신약 개발 을 시작 하 려면 일단 회사 가 있 어야 하 고 , 회사 를 차리 려면 자본금 이 필요 했으리라 생각 합니다 . 
 그리고 개발 을 계속 이어 가 기 위해서 는 특정 시점 까지 확보 된 신약 에 대한 증거 를 기반 으로 추가 적 인 투 자금 을 유치 해야 할 필요 도 있 습니다 . 
 이 는 돈 이 사업 및 신약 개발 을 위한 기초 적 인 자원 이 기 때문 입니다 . 이렇게 어떤 일 을 하 는 데 기초 가 되 는 돈 이나 물건 을 밑천 이 라고 합니다 . 신약 을 만든 다는 것 은 돈 만 으로 되 는 것 이 아닙니다 . 
 에너지 가 다양 한 형태 로 바뀔 수 있 듯 , 개발 과정 중 이러 한 돈 은 적절 한 방법론 을 통해 신약 승인 의 근거 라는 새로운 가치 로 바뀌 게 됩니다 . 
 돈 을 투자 하 여 생성 할 수 있 는 신약 승인 의 1 차 적 근거 가 바로 비 임상 데이터 입니다 . 
 비 임상 데이터 는 단지 임상 진입 을 위해 필요 한 데이터 가 아닙니다 . 
 사람 에게 신약 후보 물질 을 적용 해 본다 ( 시험 , trial ) 는 일 은 위험 성 이 따를 뿐 만 아니 라 , 비 임상 에서 얻 을 수 있 는 정보 에 비해 한정 된 양 과 품질 의 데이터 를 얻 을 수 밖에 없 기 때문 에 개발 대상 물질 에 대한 기초 적 이 고 광범위 한 정보 는 사실 비 임상 연구 로부터 확보 된다 하 더라도 과언 이 아닐 것 입니다 . 
 아래 의 도식 을 보 시 면 , 비 임상 연구 가 어떠 한 역할 을 하 는지 보다 명확히 알 수 있 습니다 . 
 많 은 경우 , 개별 후보 물질 이 어느 단계 ( stage ) 까지 개발 되 었 는지 에 관심 이 많 기 때문 에 , 그러 한 단계 를 뒷받침 하 는 기초 근거 생성 연구 ( fundamental studies ) 들 은 그 중요 성 이 간과 되 고 있 습니다 . 
 비 임상 데이터 는 개발 의 전체 에 걸쳐 최적 의 개발 경로 를 설정 할 수 있 는 기초 정보 의 역할 을 하 며 , 인체 에서 특정 정보 를 얻 을 수 없 거나 , 확보 된 정보 의 양 이 부족 한 경우 의지 할 수 있 는 가장 근본 적 인 신약 의 근거 입니다 . 
 즉 , 과학 적 측면 에서 신약 개발 의 밑천 이 되 는 것 입니다 . 
 풍부 한 비 임상 데이터 는 개발 의 핵심 경쟁력 
 잠깐 다시 사업 이야기 로 돌아가 서 , 두 회사 가 동일 한 일 을 하 려고 할 때 에 A 회사 는 밑천 이 적 고 , B 회사 는 밑천 이 많 았 다고 생각 해 보 겠 습니다 . 
 A 회사 는 일 을 해 나감 에 있 어 발생 하 는 모든 사항 에 대해 더욱 신중 을 기할 수 밖에 없 고 , 사업 상 불 확실 성 이나 어려움 등 에 대한 대응 능력 이 B 회사 에 비해 떨어질 수 밖에 없 게 됩니다 . 
 즉 , 불 확실 성 이 존재 할 수 밖에 없 는 사업 환경 에서 다양 한 시도 를 하 지 못하 게 되 는 결과 가 초래 되 며 , 이 로 인해 최적 의 사업 계획 을 세울 수 없 을 뿐 만 아니 라 의사 결정 에 시간 이 많 은 시간 을 소요 하 게 될 것 입니다 . 
 신약 개발 의 근거 창출 역시 비슷 한 측면 을 가지 고 있 습니다 . 1 ~ 3 상 에 걸친 임상 개발 을 각 단계 혹은 각 시험 마다 불 확실 성 을 가지 고 있 습니다 . 
 이 에 따라 , 최적 의 임상 시험 을 설계 하 기 위해서 는 안전 성 이 확보 되 는 시작 용량 , 예상 되 는 유효 용량 , 가장 타당 한 용량 - 용법 , 대상자 특성 에 따른 안전 성 과 유효 성 차이 등 에 따른 어느 정도 의 예측 치 를 가지 고 접근 해야 합니다 . 
 임상 개발 의 단계 에 따라 요구 되 는 예측 정보 의 유형 이 다르 기 때문 에 , 각 단계 별로 해당 되 는 예측 정보 를 도출 하 기 위한 혹은 임상 자료 의 불 완전 성 을 보완 하 기 위한 비 임상 데이터 가 적절히 생성 되 어야 합니다 . 
 그리고 이러 한 데이터 가 풍부 하 면 풍부 할수록 보다 탄탄 한 근거 위 에서 정확 성 높 은 예측 정보 를 도출 할 수 있 을 것 입니다 . 
 그러므로 개발 진행 중 어느 시점 에 어떤 비 임상 데이터 를 생성 하 여 , 임상 개발 에서 얻 은 정보 ( 이러 한 정보 가 존재 한다면 ) 와 의 통합 적 해석 을 통해 다음 단계 진행 에 대한 의사 결정 을 할 것 인가 를 개발 의 설계도 로 가지 고 있 는 것 이 매우 중요 하 겠 습니다 . 
 이렇 듯 비 임상 데이터 는 임상 진입 이나 각 단계 임상 허가 를 받 기 위한 목적 등 단순 한 가치 를 지니 는 자원 이 아닙니다 . 규제 기관 은 계획 된 임상 적용 상황 에서 후보 물질 사용 으로 인한 위험 이 신약 개발 로 인해 기대 되 는 이익 에 비해 과도 하 지 않 은 가가 1 차 적 인 관심사 이 므로 , 이 를 입증 할 수 있 는 자료 만 을 필수 적 으로 요구 합니다 . 명백히 , 이 는 최적 의 신약 개발 이 이루어지 는 충분조건 은 아닙니다 . 
 앞선 글 에서 언급 한 바 와 같이 사업 이 든 , 신약 개발 이 든 결국 은 그것 을 수행 하 는 당사자 를 위한 목적 으로 이루어지 는 일련 의 과정 이 며 , 이 는 최소 의 비용 으로 최대 의 가치 를 창출 할 수 있 는 방향 으로 이루어지 는 것 이 바람직 합니다 . 
 다시 말 해 , 비 임상 데이터 를 풍부 하 게 생성 하 는 것 은 결국 개발 당사자 자신 을 위한 것 입니다 . 
 라이 센싱 아웃 ( 국내 사 들 의 주요 한 개발 전략 이 초기 임상 단계 까지 의 개발 후 라이 센싱 아웃 하 는 것 임 을 앞서 다룬 바 있 음 ) 의 관점 에서 도 , 후보 물질 을 라이 센싱 인하 는 다국적 제약사 입장 에서 볼 때 , 아직 불 완전 한 초기 임상 데이터 자체 보다 는 비 임상 데이터 를 기반 으로 하 여 그 와 상통 하 는 근거 가 초기 임상 에서 확보 되 고 있 음 을 통해 전체 적 인 신약 의 가능 성 을 확인 하 게 될 것 입니다 . 
 국내 사 의 라이 센싱 아웃 이 점차 증가 ( 2017 년 1 조 4000 억 원 이 었 고 , 2018 년 에 는 4 조 4000 억 원 , 2019 년 에 는 5 조 상회 전망 ) 하 고 있 으며 , 최근 Y 사 는 비 알콜 성 지방간 치료제 를 전임 상 단계 에서 라이 센싱 아웃 하 는 등 비 임상 데이터 는 개발 의 밑천 임 과 동시 에 팔리 는 신약 의 핵심 경쟁력 이 라 하 겠 습니다 . 
 비 임상 데이터 생 성 의 궁극 적 의미 는 해석 과 활용 에 있 다 ! 
 그렇 다면 무조건 많 은 비 임상 데이터 를 동시 다발 적 으로 확보 하 는 것 이 올바른 것 일까요 ? 대답 은 당연히 ‘ 아니 오 ’ 입니다 . 
 개발 의 궁극 적 인 목적 은 ' 인체 적용 을 통해 신약 허가 를 위한 확증 적 근거 를 얻 는 것 ' 입니다 . 비 임상 데이터 가 풍부 하 다고 해서 누군가 가 그 후보 물질 을 라이 센싱 - 인하 거나 , 신약 으로 허가 해 주 지 않 습니다 . 밑천 이 많 다고 장사 가 잘 되 는 것 이 아니 라는 것 입니다 . 
 밑천 을 좋 은 비즈니스 모델 로 바꾸 듯 , 신약 개발 중 확보 하 는 모든 data 를 learn - apply 패러다임 에 의하 여 해석 및 활용 해야 합니다 . 
 다시 강조 하 지만 , 비 임상 데이터 는 신약 승인 의 1 차 적 근거 이 므로 , 이 를 이용 하 여 2 차 , 3 차 근거 를 만들 어 낼 수 있 는 작업 이 이루어져야 하 겠 습니다 . 
 이 를 위해서 는 전체 적 인 데이터 생성 , 해석 , 활용 계획 이 먼저 만들 어 져야 하 며 , 그 틀 안 에서 꼭 필요 한 정보 가 포함 된 데이터 를 적절 한 형태 로 확보 하 는 것 이 중요 합니다 . 
 즉 , 데이터 를 생성 한 후 이 를 근거 ( evidence ) , 그리고 더 나아가 지식 ( knowledge ) 으로 만들 어 낼 수 있 는 전체 적 인 틀 이 필요 하 다는 이야기 입니다 . 
 이런 틀 안 에 포함 되 지 않 는 비 임상 데이터 를 확보 하 는 것 또는 적절 하 지 않 은 형태 로 데이터 를 확보 하 는 것 모두 시간 과 비용 의 낭비 가 될 수 있 습니다 . 일례 로 , 투여 용량 및 기간 에 따른 약물 농도 와 그 에 따른 효능 및 이상 반응 의 발생 경향 을 예측 해 보 고자 하 는데 , 비 임상 데이터 가 단면 연구 형태 ( 위약 또는 대조 약물 대비 최대 의 차이 를 보이 는 시점 에서 의 효력 데이터 ) 로 만 확보 되 어 있 다면 
 이 는 해석 및 활용 이 불 가능 한 데이터 라고 하 겠 습니다 . 
 이 에 따라 현대 신약 개발 에서 최적 의 비 임상 데이터 를 얻 기 위해서 는 후보 물질 의 특성 을 정확히 파악 하 고 있 는 프로젝트 리더 , 다양 한 비 임상 연구 의 방법론 과 그 결과 의 의미 를 적절히 해석 할 수 있 는 비 임상 전문가 , 데이터 를 지식 화 하 고 이 를 타당 한 임상 상황 에 적용 하 여 합리 적 인 예측 치 를 제안 할 수 있 는 임상 약리 전문가 등 이 공동 으로 참여 하 는 다 학제 팀 의 역할 이 강조 되 고 있 습니다 . 
 다음 글 에서 는 데이터 의 지식 화 에 관한 구체 적 인 내용 을 다루 고자 합니다 .