【 후생 신보 】 혈우병 A 치료제 ‘ 에미 시주 맙 ’ 이 국내 희귀 의약품 에 지정 됐 다 . 미국 , 일본 에 이어 세 번 째 다 . 주 1 회 피하 주사 방식 으로 투약 편의 성 이 획기적으로 개선 , 환자 들 이 주목 하 고 있 다 . JW 중외 제약 은 로슈 그룹 산하 쥬 가 이제 약 으로부터 국내 독점 판권 을 확보 한 A 형 혈우병 치료제 ‘ 에미 시주 맙 ( Emicizumab ) ’ 이 식 약 처 로부터 항체 보유 혈우병 A ‘ 희귀 의약품 ’ 으로 지정 받 았 다고 21 일 밝혔 다 . 희귀 의약품 으로 지정 되 면 품목 허가 시 신속 심사 대상 이 돼 출시 가 앞당겨 지 는 효과 가 있 다 . 이 같 은 사항 을 고려 할 경우 에미 시주 맙은 빠르 면 내년 말 경 시장 출시 가 가능 할 것 으로 보인다 . ’ 에미 시주 맙 ‘ 은 혈액 응고 제 8 인자 의 결핍 으로 인해 발생 하 는 A 형 혈우병 을 치료 하 는 유전자 재조합 의약품 으로 , 제 8 인자 의 작용기 전 을 모방 하 여 활성 화 된 제 9 인자 와 제 10 인자 에 동시 에 결합 하 는 이중 특이 항체 ( Bispecific antibody ) 기술 이 적용 된 혁신 신약 ( First - in - Class ) 이 다 . 혈액 응고 제 8 인자 항체 를 보유 한 소아 및 성인 A 형 혈우병 환자 의 예방 요법 에 ‘ 획기 적 치료제 ’ 로 평가 받 는 ‘ 에미 시주 맙 ’ 은 그동안 글로벌 임상 을 진행 해 왔 다 . 이 를 통해 지난해 11 월 미국 FDA , 올해 2 월 에 는 EMA ( 유럽 의 약청 ) 으로부터 각각 시판 허가 를 획득 했 다 . FDA 신약 허가 ( BLA ) 는 ‘ 에미 시주 맙 ’ 이 ‘ 획기 적 치료제 ’ 와 ‘ 희귀 의약품 ’ 에 선정 돼 ‘ 전문 의약품 허가 신청자 비용 부담 법 ’( PDUFA ) 과 비교 해 3 개월 여 앞당겨 진행 됐 다 . 정맥 주사 ( 혈관 내 투여 ) 가 아니 라 피하 ( 피부 아래 ) 에 직접 주사 할 수 있 는 혈우병 A 치료제 가 미국 FDA 의 신약 허가 를 받 은 것 은 이번 이 처음 이 다 . 특히 , 기존 치료제 와 달리 주 1 회 피하 주사 로 예방 효과 가 지속 되 는 등 환자 들 의 투약 편의 성 이 획기적으로 개선 , 환자 들 의 관심 이 그 어느 때 보다 높 다 . 또 , 기존 치료제 에 대한 내성 을 가진 환자 에게 도 효과 가 있 어 , 제 8 인자 항체 를 보유 한 환자 에게 최적 의 치료제 가 될 것 으로 기대 되 고 있 다 . JW 중외 제약 관계자 는 “ 에미 시주 맙은 기존 치료제 들 의 문제점 을 해결 한 혁신 적 인 신약 ” 이 라며 “ 약효 지속 성 , 편의 성 을 제공 할 수 있 고 , 항체 보유 A 형 혈우병 뿐 아니 라 향후 항체 를 보유 하 지 않 은 환자 도 사용 할 수 있 다는 측면 에서 기대 를 모으 고 있 다 ” 고 강조 했 다 . 이 관계자 는 이어 “ 에미 시주 맙이 국내 에서 항체 보유 A 형 혈우병 에 대해 희귀 의약품 으로 지정 된 만큼 남 은 허가 절차 에 속도 를 내 평생 정기 적 으로 치료제 를 투여 받 아야 하 는 A 형 혈우병 환자 들 의 삶 의 질 개선 에 기여 할 것 ” 이 라고 덧붙였 다 . 한편 , 글로벌 제약 시장 분석 기관 인 글로벌 데이터 社 등 은 오 는 2026 년 에 는 에미 시주 맙이 세계 혈우병 시장 에서 연매 출 5 조 원 이상 을 올리 며 1 위 를 차지 할 것 으로 전망 하 고 있 다 . 국내 A 형 혈우병 치료제 시장 규모 는 약 1 , 500 억 원 ( 건강 보험 심사 평가 원 사용 실적 ) 으로 추산 된다 . 공유 하 기 글 요소