도 38 . BCL 11 A 의 CRISPR 넉 다운 또는 g - 글 로 빈 유전자 클러스터 에서 삽입 결실 / 결실 형성 시 환자 시료 로부터 의 적혈구 계 세포 에서 g - 글 로 빈 전사체 의 배수 변화 이 다 . 3 명 의 겸상 적혈구 질병 환자 ( SCD 1 내지 3 ) 로부터 유래 된 CD 34 + 세포 를 실시 예 에 기재 된 바 와 같이 시험 관내 에서 CRISPR 에 의해 편집 하 고 적혈구 계 계통 으로 분화 시켰 다 . 적혈구 계 분화 11 일 차 에 , 세포 를 배 양물 로부터 수합 하 고 , qPCR 을 받 게 하 여 g - 글 로 빈 및 b - 글 로 빈 전사체 를 측정 하 고 , GAPDH 에 대해 정규 화 하 였 다 . 실험 을 2 벌 중복 으로 수행 하 였 다 . 데이터 는 풀 링 된 공 여자 의 평균 ± SEM 을 보여준다 .