박 의원 이 발 의 한 법안 은 임상 시험 용 의약품 을 사용 할 수 있 는 환자 범위 를 희귀 질환 환자 까지 확대 하 고 식 약 처 에 내 야 하 는 자료 도 임상 1 상 결과 등 으로 간소 화 하 자는 것 이 다 . 희귀 질환 은 유병 ( 有病 ) 인구 가 2 만 명 이하 이 거나 진단 이 어려워 유병 인구 를 알 수 없 는 질환 을 말 한다 . 보통 신약 개발 을 위한 후보 물질 을 발굴 하 는 것 도 어렵 지만 그 다음 단계 인 임상시험 에 참여 할 환자 수 를 확보 하 고 약효 까지 증명 하 는 데 많 은 시간 과 비용 이 든다 . 유병 인구 가 많 지 않 고 향후 수익 성 이 불 확실 하 다는 이유 로 개발 이 중단 되 는 경우 도 많 다 . 박 의원 은 ' 줄기세포 치료제 를 비롯 한 희귀 질환 치료제 는 개발 을 완료 하 고 정식 허가 를 받 아 환자 에게 사용 하 기 까지 10 ~ 15 년 가량 긴 기간 이 소요 된다 ' 며 ' 다른 치료 수단 이 없 는 난치 질환 환자 는 임상 1 상 만 거친 의약품 일지라도 우선 사용 할 수 있 는 길 을 열 어 줘야 한다 ' 고 강조 했 다 .