치료 폴리펩티드 는 CFTR ( cystic fibrosis transmembrane regulator protein ) , 디 스트로 핀 ( dystrophin ) ( 미니 - 디 스트로 핀 및 마이크 로 - 디스 로 핀 포함 , 예 를 들 면 , Vincent et al . ( 1993 ) Nature Genetics 5 : 130 ; 미국 특허 출원 공개 2003 / 017131 ; 국제 출원 공개 WO / 2008 / 088895 , Wang et al . Proc . Natl . Acad . Sci . USA 97 : 13714 - 13719 ( 2000 ) ; 및 Gregorevic et al . Mol . Ther . 16 : 657 - 64 ( 2008 ) 참조 ) , 마이오 스타 틴 프로 펩티드 ( myostatin propeptide ) , 폴리 스타 틴 ( follistatin ) , 액 티 빈 타입 II 가용성 수용체 ( activin type II soluble receptor ) , IGF - 1 , 항 - 염증 폴리펩티드 , 예 를 들 면 , Ikappa B 우성 돌연변이체 ( dominant mutant ) , 사르코스 판 ( sarcospan ) , 유트 로 핀 ( utrophin ) ( Tinsley et al . ( 1996 ) Nature 384 : 349 ) , 미니 - 유트 로 핀 , 응고 인자 ( clotting factor ) ( 예 를 들 면 , Factor VIII , Factor IX , Factor X , 등 ) , 에리트로포이에틴 ( erythropoietin ) , 안 지 오 스타 틴 ( angiostatin ) , 엔 도 스타 틴 ( endostatin ) , 카탈라아제 ( catalase ) , 티로신 히드록실 라 아제 , 수퍼 옥시드 디스 뮤 타아 제 ( superoxide dismutase ) , 렙 틴 ( leptin ) , LDL 수용체 , 지질단백질 리파아제 ( lipoprotein lipase ) , 오르니틴 트랜스 카르바 밀라 아제 ( ornithine transcarbamylase ) , β - 글로빈 , α - 글로빈 , 스텍 트린 , α 1 - 안티 트립신 , 아데노신 데 아미 나 아제 ( adenosine deaminase ) , 하이포 산 틴 구아닌 포스 포리 보 실 트랜스퍼 라 아제 ( hypoxanthine guanine phosphoribosyl transferase ) , β - 글루 코세 레브 로시다 아제 ( β - glucocerebrosidase ) , 스핑 고마이 엘리나 아제 ( sphingomyelinase ) , 리소좀 헥소오스 아미니 다 아제 ( lysosomal hexosaminidase ) A , 분지 쇄 케토산 탈수소 효소 ( branched - chain keto acid dehydrogenase ) , RP 65 단백질 , 사이토카인 ( 예 를 들 면 , α - 인터페론 , β - 인터페론 , 인터페론 - γ , 인터 루킨 - 2 , 인터 루킨 - 4 , 과립구 - 대 식구 콜로니 자극 인자 ( granulocyte - macrophage colony stimulating factor ) , 림 포 톡 신 ( lymphotoxin ) , 등 ) , 펩티드 성장 인자 , 신경 친화성 인자 ( neurotrophic factor ) 및 호르몬 ( 예 를 들 면 , 소마 토트 로 핀 ( somatotropin ) , 인슐린 , 인슐린 - 유사 성장 인자 1 및 2 , 혈소판 유래 성장 인자 , 혈소판 유래 성장 인자 ( platelet derived growth factor ) , 섬유 모세포 성장 인자 . 표피 성장 인자 , 신경 성장 인자 , 신경 친화성 인자 ( neurotrophic factor ) - 3 및 - 4 , 뇌 - 유래 신경 친화성 인자 ( brain - derived neurotrophic factor ) , 골 형성 단백질 ( bone morphogenic proteins ) [ RANKL 및 VEGF 포함 ] , 신경 교세포 유래 성장 인자 ( glial derived growth factor ) , TGF ( transforming growth factor ) - α 및 - β , 등 ) , 리소좀 산 α - 글루코시다아제 ( lysosomal acid α - glucosidase ) , α - 갈락토시다아제 A , 수용체 ( 예 를 들 면 , 종양 괴사 성장 인자 ( tumor necrosis growth factor ) α 가용성 수용체 ) , S 100 A 1 , 파르 브 알부민 ( parvalbumin ) , 아데닐 릴 사이 클라 아 제 타입 6 ( adenylyl cyclase type 6 ) , 칼슘 처리 ( calcium handling ) 를 조절 하 는 분자 ( 예 를 들 면 , SERCA 2 A , PP 1 의 억제제 1 ( Inhibitor 1 of PP 1 ) 및 그 의 단편 [ 예 를 들 면 , WO 2006 / 029319 및 WO 2007 / 100465 ] ) , G - 단백질 결합 수용체 키나아제 타입 2 ( G - protein coupled receptor kinase type 2 ) 넉 다운 을 가져오 는 단백질 , 예 를 들 면 , 절단 된 구성 적 활성 ( truncated constitutively active ) bARKct , 항 - 염증 인자 , 예 를 들 면 , IRAP , 항 - 마이오 스타 틴 단백질 , 아스 파르토 아실라 아제 ( aspartoacylase ) , 단일 클론 항체 ( 단 쇄 단일 클론 항체 포함 ; 예시 적 Mab 는 Herceptin ® Mab 임 ) , 뉴로 펩티드 ( neuropeptides ) 및 그 의 단편 ( 예 를 들 면 , 갈 라닌 ( galanin ) , 뉴로 펩티드 Y ( 미국 특허 제 7 , 071 , 172 호 참조 ) , 혈관 생성 ( angiogenesis ) 억제제 , 예 를 들 면 , 바소 히빈 ( Vasohibins ) 및 기타 VEGF 억제제 ( 예 를 들 면 , 바소 히빈 2 [ WO JP 2006 / 073052 참조 ] ) 를 포함 하나 , 이 에 한정 되 지 않 는다 . 다른 예시 적 이종 기원 핵산 서열 은 자살 유전자 산물 ( suicide gene products ) ( 예 를 들 면 , 티미 딘 키나아제 ( thymidine kinase ) , 시토신 탈 아민 효소 ( cytosine deaminase ) , 디프테리아 독소 , 및 TNF ( tumor necrosis factor ) ) , 암 치료 에서 사용 되 는 약물 에 대한 내성 을 부여 하 는 단백질 , 종양 억 제자 ( tumor suppressor ) 단백질 산물 ( 예 를 들 면 , p 53 , Rb , Wt - 1 ) , TRAIL , FAS - 리간드 , 및 필요 로 하 는 개체 에서 치료 효과 를 갖 는 기타 폴리펩티드 를 코딩 한다 . AAV 벡터 는 또한 단일 클론 항체 및 항체 단편 , 예 를 들 면 , 마이오 스타 틴 에 대한 항체 또는 항체 단편 을 전달 하 기 위해 이용 될 수 있 다 ( 예 를 들 면 , Fang et al . Nature Biotechnology 23 : 584 - 590 ( 2005 ) 참조 ) .