작 은 간섭 RNA ( siRNA , Small Interfering RNA ) : 20 ~ 25 개 의 염기쌍 으로 구성 된 이중 나선 의 RNA 를 siRNA 라 한다 [ Microbiol . Mol . Biol . Rev . Vol 67 ( 4 ) , 657 - 685 ( 2003 ) ] . siRNA 의 안티 센스 가닥 과 단백질 인자 로 형성 된 “ RNA 에 의해 유도 된 사일런 싱 복합체 ” 는 ( RISC ) siRNA 의 안티 센스 가닥 에 상보 적 인 mRNA 의 일부분 과 결합 하 여 mRNA 를 절단 함 으로써 mRNA 가 단백질 을 합성 하 는 것 을 막 는다 . 그러나 RISC 가 항상 표적 mRNA 의 상보 적 인 염기 서열 들 전체 와 결합 하 는 것 은 아니 어서 siRNA 치료법 에 있 어서 오프 타 겟 효과 에 대한 문제 가 제기 되 곤 한다 . 또한 , siRNA 는 DNA 나 RNA 와 같 은 골격 을 갖 고 있 기 때문 에 세포 투과성 이 나빠서 , 적절 한 제제 나 물질 자체 의 화학 적 변형 을 하 지 않 으면 생체 외 ( in vitro ) 또는 생체 내 ( in vivo ) 효과 가 잘 나타나 지 않 는다 .