특정 양태 에서 , 본원 에 기재 된 화학식 1 의 화합물 의 경구 제형 은 호흡기 및 비 호흡기 상피 의 첨단 막 에서 잔여 CFTR 활성 을 나타내 는 환자 에서 낭성 섬유증 의 중 증도 를 치료 하 거나 완화 하 는 데 유용 하 다 . 상피 표면 에서 잔여 CFTR 활성 의 존재 는 당업 계 에 공지 된 방법 , 예 를 들 어 , 표준 전기 생리학 적 , 생화학 적 또는 조직 화학 적 기법 을 사용 하 여 용이 하 게 측정 할 수 있 다 . 이러 한 방법 은 생체 내 또는 생체 외 전기 생리학 적 기술 , 땀 또는 타액 의 Cl - 농도 의 측정 또는 세포 표면 밀도 를 모니터링 하 는 생체 외 생화학 적 또는 조직 화학 적 기술 을 사용 하 여 CFTR 활성 을 확인 한다 . 이러 한 방법 을 사용 하 여 , 잔여 CFTR 활성 은 가장 흔한 돌연변이 Δ F 508 에 대한 동종 접합 또는 이종 접합 환자 를 포함 한 다양 한 상이 한 돌연변이 에 대한 동종 접합 또는 이종 접합 환자 에서 용이 하 게 검출 할 수 있 다 .