CD 19 의 엑손 2 는 도 4 에 예시 된 바 와 같이 CRISPR / Cas 9 - 매개 된 게놈 결실 에 대해 표적 화 되 었 다 . 하나 의 sgRNA 는 인트론 1 을 표적 으로 하 고 , 하나 의 sgRNA 는 인트론 2 를 표적 으로 하 는 한 쌍 의 sgRNA 는 Cas 9 에 의한 DNA 이중 가닥 절 단물 ( DSB ) 의 동시 생성 과 , " CD 19 의 엑손 2 의 완전 한 손실 을 포함 한 영역 의 절제 를 야기 시킨다 . 커트 부위 에서 원위 말단 은 비 - 상동 말단 결합 ( NHEJ ) 을 통해 인트론 1 및 2 의 라 이게 이 션 을 통하 여 복구 된다 . 변형 된 CD 19 유전자 의 전사 는 RNA 스 플라 이싱 동안 엑손 2 스키핑 를 통해 엑손 2 가 결여 된 CD 19 변이체 ( "" CD 19 엑손 2 결실 "") 의 발현 을 초래 한다 . "