빠르 게 성장 하 는 RWE , 핵심 은 ‘ 신뢰도 ’( 의약 뉴스 2020 . 07 . 5 ) 허가 ㆍ급여 등 신약 개발 전 주기 에 걸쳐 활용 도 커져 데이터 품질 ㆍ재현 가능 성 등 이 핵심 과제 임상 설계 는 물론 허가 와 사후 관리 에 이르 기 까지 신약 개발 과 상업화 의 전 주기 에 걸쳐 실사 용 증거 ( Real World Evidence , RWE ) 의 활용 폭 이 커져 가 고 있 다 . 특히 최근 에 는 코로나 19 라는 , 이전 에 경험 하 지 못했 던 신종 감염병 으로 인한 팬데 믹 상황 에서 그 가치 가 더욱 주목 받 고 있 다 . ▲ 암 젠 코리아 가 24 일 개최 한 ‘ 제 3 회 암 젠 코리아 사이언스 아카데미 ’ 에서 제프 랑에 박사 가 자사 의 RWE 활용 사례 를 소개 하 고 있 다 . 이 가운데 암 젠 코리아 ( 대표 노 상경 ) 은 24 일 , RWE 의 가치 를 조명 하 는 ‘ 제 3 회 암 젠 코리아 사이언스 아카데미 ’ 를 개최 했 다 . 온라인 을 통해 개최 된 이 심포지엄 에서 주요 연자 들 은 무작위 대조 비교 임상 ( Randomized Controlled Trial , RCT ) 의 한계 를 채워 가 고 있 는 RWE 의 실사 례 를 소개 하 면서 이 구동 성 으로 ‘ 신뢰도 ’ 를 핵심 과제 로 꼽 았 다 . 과거 RWE 는 RCT 를 바탕 으로 이미 허가 를 획득 한 의약품 이 실제 임상 현장 에서 도 허가 임상 에서 의 안전 성 과 유효 성 을 보여 주 는지 확인 하 는 보조 적 인 수단 으로 활용 됐 다 . 이후 제한 된 RCT 보다 상대 적 으로 방대 한 임상 증례 를 바탕 으로 신뢰도 를 끌어올리 면서 RCT 를 통해 확인 할 수 없 었 던 근거 자료 를 창출 하 는 데 활용 되 기 시작 했 다 . 나아가 최근 에 는 임상 연구 를 위한 비용 부담 이 천문학 적 으로 증가 하 면서 RWE 가 조금 씩 RCT 의 빈자리 를 채워 가 고 있 다 . 임상 연구 의 아이디어 를 제공 하 거나 RCT 를 통해 해답 을 찾 기 어려운 질환 에서 선제 적 으로 근거 를 마련 하 는 등 개발 전 단계 에서부터 허가 후 에 는 RCT 과정 에서 충분 하 게 확인 할 수 없 었 던 안전 성 과 유효 성 을 재 확인 하 거나 적응증 확대 등 새로운 가치 를 창출 하 는 데 있 어 다양 한 기회 를 제공 하 고 있 다 . 뿐 만 아니 라 해외 에서 는 3 상 데이터 를 확보 하 기 전 , RWE 데이터 를 기반 으로 의약품 의 신속 허가 를 진행 하 는 사례 도 적 지 않 게 나타나 고 있 다 . 이번 행사 를 개최 한 암 젠 역시 RWE 를 신약 개발 에 적극 적 으로 활용 하 고 있 는 제약사 로 , 대표 적 인 사례 가 혈액 암 치료제 블린 사이토 ( 성 분명 블리 나 투모 맙 ) 다 . 지난 2014 년 , FDA 는 희귀 의약품 신속 심사 절차 에 따라 임상 3 상 결과 를 제출 하 는 조건 으로 블린 사이토 의 시판 을 허가 했 다 . 당시 암 젠 은 단일 군 으로 진행 된 2 상 임상시험 결과 에 치료 이력 대 조군 의 RWE 를 비교 분석 한 결과 를 제출 , 신속 승인 을 이끌어냈 다 . 이 와 과 련 , 암 젠 JAPAC 의 제프 랑에 박사 는 “ RWE 를 기반 으로 전통 적 인 3 상 임상 을 조건 으로 한 신속 승인 이 결정 됐 는데 , 이 는 RWE 가 3 상 결과 를 예측 할 수 있 는 기회 를 제공 했 기 때문 ” 이 라고 의미 를 부여 했 다 . 이어 “ 실제로 3 상 결과 가 발표 된 이후 살펴보 니 RWE 의 예측 결과 가 3 상 RCT 결과 와 일치 했 다 ” 고 내세웠 다 . 나아가 그 는 “ 최근 몇 년 사이 암 젠 에서 는 여러 가지 RWE 연구 를 진행 하 고 있 으며 , 이 를 통해 FDA 나 EMA 승인 에 접근 하 고 있 다 ” 고 소개 했 다 . 사 측 에 따르 면 , 암 젠 은 신약 개발 팀 을 대상 으로 실제 데이터 포털 을 개설 , 관련 데이터 에 더욱 빠르 게 접근 할 수 있 도록 하 고 있 다 . 이 포털 에서 는 1 억 5000 만 명 이상 의 환자 익명 데이터 에 접근 할 수 있 으며 , 이 를 통해 비슷 한 질병 을 가진 사람 들 의 연령 분포 뿐 아니 라 그 들 이 보유 한 합병증 이나 사용 중 인 약제 등 에 대한 정보 를 모두 얻 을 수 있 다는 것 이 사 측 의 설명 이 다 . 이 포털 은 지난 2016 년 BIO IT 세계 컨퍼런스 & 엑스포 에서 IT & 정밀 의학 부문 최우수 사례 상 을 받 도 했 다 . 국내 에서 도 RWE 를 적극 적 으로 활용 하 려는 사례 가 늘어나 고 있 다 . 최근 에 는 허가 사항 변경 은 물론 , 기 등 재 의약품 의 재 평가 및 급여 조정 등 에 있 어서 고 RWE 를 활용 하 려는 시도 가 이어지 고 있 다 . 이 와 관련 , 성균관 대학교 약학 대학 신주영 교수 는 “ 우리 나라 에서 활용 가능 한 데이터 소스 중 건강 보험 청구 자료 는 5000 만 명 의 데이터 를 커버 하 고 있 을 뿐 아니 라 , 비용 도 저렴 하 고 접근성 도 좋 다 ” 면서 “ 특히 우리 나라 는 행위 별수 가 제 를 채택 하 고 있 어 입원 중 약물 복용 정보 등 다양 한 데이터 를 활용 할 수 있 다 ” 고 강조 했 다 . 다만 , RWE 데이터 의 신뢰도 에 대해서 는 여전히 논란 이 있 다는 것 이 연자 들 의 공통 된 지적 이 다 . 동일 한 RWE 연구 에서 도 연구자 에 따라 상반 된 결과 가 도출 되 는 경우 도 적 지 않 다는 것 . 이 에 연자 들 은 RWE 이 신뢰 도 향상 을 위해 재현 가능 성 과 프로토콜 공개 및 적절 한 프레임워크 등 이 선행 되 어야 한다고 입 을 모았 다 . 공유 하 기 글 요소