본 명세서 에서 사용 되 는 바 와 같이 , " "" 유효량 "" 은 벡터 게놈 으로부터 유전자 산물 의 양 을 전달 하 여 ", 표적 세포 에서 발현 되 는 rAAV 조성물 의 양 을 지칭 한다 . 유효량 은 인간 환자 가 아닌 , 동물 모델 을 기반 으로 결정 될 수 있 다 . 적합 한 뮤 린 ( 뮤 린 ) 모델 의 예 가 본 명세서 에 기술 되 어 있 다 .