유전자 전달 은 질병 상태 의 이해 및 치료법 의 제공 을 위한 실질 적 인 잠재 적 용도 를 갖 는다 . 결함 유전자 가 알려 지 고 클로닝 된 다수 의 유전병 이 있 다 . 일반 적 으로 , 전술 된 질병 상태 는 두 개 의 종류 ( class ) 로 분류 된다 : 통상 적 으로 열 성 방식 으로 유전 되 는 , 결핍 상태 , 보통 효소 의 결핍 상태 , 및 조절 또는 구조 단백질 과 관련 될 수 있 고 , 통상 적 으로 우성 방식 으로 유전 되 는 , 불 균형 ( unbalanced ) 상태 . 결핍 상태 질환 의 경우 , 치환 요법 을 위해 발병 조직 ( affected tissue ) 내 로 정상 유전자 를 도입 하 기 위해 , 및 안티 센스 돌연변이 를 이용 하 여 질병 에 대한 동물 모델 을 생성 하 기 위해 유전자 전달 이 이용 될 수 있 다 . 불 균형 질환 상태 의 경우 , 질병 상태 에 대응 하 기 위한 노력 에서 사용 될 수 있 는 , 모델 시스템 에서 질병 상태 를 생성 하 기 위해 유전자 전달 이 이용 될 수 있 다 . 따라서 , 본 개시 에 따른 바이러스 벡터 가 유전 질환 의 치료 및 / 또는 예방 을 가능 하 게 한다 .