본 발명 의 세포 는 , 하나 이상 의 유전자 의 발현 이 본 발명 의 gRNA 를 포함 하 는 CRISPR 시스템 의 도입 에 의해 변경 된 , 예 를 들 어 감소 된 또는 저해 된 세포 를 포함 한다 . 예 를 들 어 본 발명 의 세포 는 비 변형 된 세포 에 비해 감소 된 수준 의 베타 글로빈 ( 예 를 들 어 겸상 세포 생성 ( sickling ) 돌연변이 를 포함 하 는 헤모글로빈 베타 ) 발현 을 가질 수 있 다 . 또 다른 예 로서 , 본 발명 의 세포 는 비 변형 된 세포 에 비해 증가 된 수준 의 태아 헤모글로빈 발현 을 가질 수 있 다 . 대안 적 으로 또는 이 에 더 하 여 , 본 발명 의 세포 는 비 변형 된 세포 로부터 분화 된 세포 에 비해 증가 된 수준 의 태아 헤모글로빈 발현 을 갖 는 또 다른 유형 의 세포 , 예 를 들 어 적혈구 를 야기 하 거나 , 예 를 들 어 이 로 분화 될 수 있 다 . 실시 형태 에서 , 태아 헤모글로빈 수준 에서 의 증가 는 적어도 약 20 %, 적어도 약 30 %, 적어도 약 40 % 또는 적어도 약 50 % 이 다 . 대안 적 으로 또는 이 에 더 하 여 , 본 발명 의 세포 는 비 변형 된 세포 로부터 분화 된 세포 에 비해 감소 된 수준 의 베타 글로빈 ( 예 를 들 어 본원 에서 겸상 베타 글로빈 으로 도 지칭 되 는 , 겸상 세포 생성 돌연변이 를 포함 하 는 헤모글로빈 베타 ) 발현 을 갖 는 또 다른 유형 의 세포 , 예 를 들 어 적혈구 를 야기 하 거나 , 예 를 들 어 이 로 분화 될 수 있 다 . 실시 형태 에서 , 겸상 베타 - 글로빈 의 수준 에서 의 저하 는 적어도 약 20 %, 적어도 약 30 %, 적어도 약 40 % 또는 적어도 약 50 % 이 다 .