" 본원 에 사용 된 용어 "" 치료 하 다 """," "" 치료 "" 및 "" 치료 하 는 "" 은 ", 하나 이상 의 치료법 ( 예 를 들 어 gRNA 분자 , CRISPR 시스템 , 또는 본 발명 의 변형 된 세포 와 같 은 하나 이상 의 치료제 ) 의 투여 로부터 발생 하 는 , 장애 , 예 를 들 어 혈색소 병증 의 진행 , 중증 도 및 / 또는 지속 기간 의 감소 또는 개선 , 또는 장애 , 예 를 들 어 혈색소 병증 의 하나 이상 의 증상 ( 바람직 하 게 는 , 하나 이상 의 식별 가능 한 증상 ) 의 개선 을 지칭 한다 . 특정 실시 형태 에서 , " 용어 "" 치료 하 다 """," "" 치료 "" 및 "" 치료 하 는 "" 은 환자 에 의해 식별 되 지 않 는 ", 혈색소 병증 장애 의 적어도 하나 의 측정 가능 한 신체 적 매개변수 의 개선 을 지칭 한다 . 다른 실시 형태 에서 , " 용어 "" 치료 하 다 """," "" 치료 "" 및 "" 치료 하 는 "" 은 신체 적 으로 ", 예 를 들 어 식별 가능 한 증상 의 안정 화 에 의해 , 생리 적 으로 , 예 를 들 어 신체 적 매개변수 의 안정 화 에 의해 , 또는 둘 모두 에 의해 장애 의 진행 을 저해 하 는 것 을 지칭 한다 . 다른 실시 형태 에서 , " 용어 "" 치료 하 다 """," "" 치료 "" 및 "" 치료 하 는 "" 은 혈색소 병증 ", 예 를 들 어 겸상 적혈구 질병 또는 베타 - 탈라 세 미아 의 증상 의 감소 또는 안정 화 를 지칭 한다 .