본 발명자 들 은 본원 에서 , HSPC 가 F - 세포 의 생산 과 연관 된 HBG 1 및 HBG 2 프로모터 영역 내 에서 특이 적 인 서열 의 표적 화 된 교란 후 시험 관내 에서 전형 적 인 세포 성 조성물 과 함께 확장 될 수 있 음 을 보여 주 었 다 . 게놈 편집 된 및 비편 집 된 HSPC 를 , HSPC 의 확장 을 촉진 하 는 배양 조건 에서 증식 능력 및 세포 조성 에 대해 평가 하 였 다 . GCR - 0067 을 함유 하 는 RNP 를 이용 하 여 전기 천공 된 복제물 독립 적 인 공 여자 는 효율 적 인 편집 을 가졌 다 ( 표 9 - 2 ) .