본원 에서 사용 되 는 바 , " "" 유전자 "" 또는 "" 표적 유전자 "" 라는 용어 는 당업 계 에서 일반 적 으로 허용 되 는 것 과 같 은 그 의 의미 를 나타낸다 . 상기 용어 는 일반 적 으로 폴리펩티드 생산 에 필요 한 부분 길이 의 또는 전장 의 코딩 서열 을 포함 하 는 핵산 ( 예 를 들 어 ", DNA 또는 RNA ) 서열 을 의미 한다 . 표적 유전자 는 또한 핵산 서열 의 UTR 또는 비 - 코딩 영역 을 포함 할 수 있 다 . 유전자 또는 표적 유전자 는 또한 기능 적 RNA ( fRNA ) 또는 비 - 코딩 RNA ( ncRNA ) , 예컨대 , 소형 임시 RNA ( stRNA ) , 마이크 로 RNA ( miRNA ) , 소형 핵 RNA ( snRNA ) , 짧 은 간섭 RNA ( siRNA ) , 소형 핵 인 RNA ( snRNA ) , 리보솜 RNA ( rRNA ) , 전달 RNA ( tRNA ) 및 그 의 전구체 RNA 를 코딩 할 수 있 다 . 이러 한 비 - 코딩 RNA 는 기능 적 또는 조절 세포 과정 에 관여 하 는 fRNA 또는 ncRNA 의 활성 을 조절 하 는 데 있 어서 siNA 매개 RNA 간섭 을 위한 표적 핵산 분자 로서 역할 을 할 수 있 다 . 따라서 , 질환 을 유발 하 는 비 정상 적 인 fRNA 또는 ncRNA 활성 은 본 발명 의 siNA 분자 에 의해 조절 될 수 있 다 . 또한 , fRNA 및 ncRNA 를 표적 화 하 는 siNA 분자 를 사용 하 여 예컨대 , 유전자 각인 , 전사 , 번역 또는 핵산 프로세싱 ( 예 를 들 어 , 아미노 전이 반응 , 메틸화 등 ) 과 같 은 세포 과정 에 개입 함 으로써 , 대 상체 , 유기체 또는 세포 의 유전자 형 또는 표현 형 을 조작 하 거나 , 또는 변경 시킬 수 있 다 . 표적 유전자 는 세포 로부터 유래 된 유전자 , 내인성 유전자 , 트랜 스진 , 또는 외인성 유전자 , 예컨대 , 병원체 , 예 를 들 어 , 바이러스 의 유전자 , 예 를 들 어 , 그 의 감염 후 세포 에 존재 하 는 것 일 수 있 다 . 표적 유전자 를 함유 하 는 세포 는 임의 의 유기체 , 예 를 들 어 , 식물 , 동물 , 원생동물 , 바이러스 , 박테리아 또는 진균 으로부터 유래 되 거나 , 또는 이 들 내 에 함유 될 수 있 다 . 식물 의 비 제한 적 예 로 는 외떡잎 식물 , 쌍떡잎 식물 또는 겉씨식물 을 포함 한다 . 동물 의 비 제한 적 예 로 는 척추 동물 또는 무척추동물 을 포함 한다 . 진균 의 비 제한 적 예 로 는 곰팡이 또는 효모 를 포함 한다 . 리뷰 를 위해 , 예 를 들 어 , 문헌 [ Snyder and Gerstein , 2003 , Science , 300 , 258 - 260 ] 을 참조 할 수 있 다 .