하나 의 양태 에서 , 본원 에 기재 된 화학식 1 의 화합물 의 경구 제형 은 잔여 CFTR 활성 을 나타내 는 특정 유전 형 , 예 를 들 어 , 클래스 III 돌연변이 ( 조절 또는 게이팅 손상 ) , 클래스 IV 돌연변이 ( 전도 도 변화 ) 또는 클래스 V 돌연변이 ( 합성 감소 ) 내 의 환자 에서 낭성 섬유증 의 중 증도 를 치료 하 거나 완화 하 는 데 유용 하 다 [ 참조 : Lee R . Choo - Kang , Pamela L . , Zeitlin , Type I , II , III , IV and V cystic fibrosis Tansmembrane Conductance Regulator Defects and Opportunities of Therapy ; Current Opinion in Pulmonary Medicine 6 : 521 - 529 , 2000 ] . 잔여 CFTR 활성 을 나타내 는 기타 환자 유전 형 은 클래스 I 돌연변이 , 클래스 II 돌연변이 , 또는 분류 가 없 는 돌연변이 를 포함 한 임의 의 기타 클래스 돌연변이 와 이 형 접합 또는 이러 한 클래스 중 의 하나 에 대하 여 동형 접합 환자 를 포함 한다 .