일 양태 에서 , 본 발명 은 : 질병 의 치료 에 사용 하 기 위한 , 본원 에 기재 된 gRNA 분자 , 예 를 들 어 임의 의 상기 언급 된 gRNA 분자 양태 및 실시 형태 의 gRNA 분자 ; 본원 에 기재 된 조성물 , 예 를 들 어 임의 의 상기 언급 된 조성물 양태 및 실시 형태 의 조성물 ; 본원 에 기재 된 핵산 , 예 를 들 어 임의 의 상기 언급 된 핵산 양태 및 실시 형태 의 핵산 ; 본원 에 기재 된 벡터 , 예 를 들 어 임의 의 상기 언급 된 벡터 양태 및 실시 형태 의 벡터 ; 본원 에 기재 된 세포 , 예 를 들 어 임의 의 상기 언급 된 세포 양태 및 실시 형태 의 세포 ; 또는 본원 에 기재 된 세포 집단 , 예 를 들 어 임의 의 상기 언급 된 세포 집단 양태 및 실시 형태 의 세포 집단 을 제공 하 며 , 여기 서 , 질병 은 혈색소 병증 , 예 를 들 어 베타 - 탈라 쎄 미아 또는 겸상 적혈구 질병 이 다 .