또한 , 본 발명 은 ( a ) 효소 대체 요법 치료 비 반응 성 고셔병 환자 의 개체 로부터 분리 된 시료 A ; 및 대 조군 으로서 효소 대체 요법 치료 반응 성 인 고셔병 환자 의 개체 로부터 분리 된 시료 B ; 에 후보 물질 을 처리 하 는 단계 ; ( b ) 상기 후보 물질 이 처리 된 시료 A 및 시료 B 에서 TGF - 베타 신호 전달 단백질 의 발현 또는 활성 정도 를 측정 하 는 단계 ; 및 ( c ) 상기 시료 B 와 비교 하 여 시료 A 에서 TGF - 베타 신호 전달 단백질 의 발현 또는 활성 정도 가 감소 한 후보 물질 을 선별 하 는 단계 를 포함 하 는 효소 대체 요법 치료 비 반응 성 고셔병 의 치료제 스크리닝 방법 을 제공 한다 .