마지막 으로 , 유전자 편집 이 겸상 적혈구 형태 를 구제 할 수 있 는지 이해 하 기 위해 , 본 발명자 들 은 겸상 적혈구 질병 환자 유래 의 CD 34 + 세포 를 CRISPR - 편집 하 고 , 이 들 세포 를 적혈구 로 분화 시키 고 , 이 들 세포 를 4 일 동안 저산소증 챔버 내 를 거치 게 하 고 , 겸상 적혈구 형태 를 유도 하 였 다 . 세포 를 항 - HbF - FITC 항체 로 공동 - 염색 하 고 , 챔버 내 에서 고정 하 고 , 이미 징 유세포 분석 을 받 게 하 여 , 1 개 세포 당 1 개 의 단일 이미지 를 포착 하 였 다 . 단일 세포 이미 징 유세포 분석 은 높 은 처리 량 방식 에서 세포 길 이 및 HbF 의 발현 을 기초 로 겸상 적혈구 대 정상 세포 를 구분 할 수 있 다 ( 각각 의 환자 로부터 의 40 , 000 개 단일 세포 이미지 를 데이터 분석 에 사용 하 였 음 ) . 결과 는 , sg 1128 또는 sg 0067 을 이용 한 유전자 편집 이 겸상 적혈구 수치 를 대략 40 % 저하 시키 고 ( 도 41 a ) , 병발 적 으로 정상 세포 수치 를 1 . 2 배 증가 시킬 수 있 었 음 ( 도 41 b ) 을 보여준다 . 겸상 적혈구 수치 를 저하 시키 고 병발 적 으로 정상 적혈구 수치 를 증가 시키 는 화합물 효과 는 임상 으로 번역 되 었 을 때 환자 에게 큰 이득 이 될 것 이 다 .