본 연구 의 목적 은 , 이종이식 마우스 모델 에서 인간 HER 2 + 유방암 뇌 전이 의 예방 에 대한 트라 스투 주 맙 발현 카세트 를 함유 하 는 항원 형 AAVhu 68 의 재조합 아데 노 - 연관 바이러스 인 AAVhu 68 . CMV . PI . h 트라 스투 주 맙 . SV 40 ( AAVhu 68 . 트라 스투 주 맙 ) 의 치료 효능 을 시험 하 는 것 이 었 다 . 트라 스투 주 맙 ( Herceptin ( 등록 상표 ) , 로슈 사 ( Roche ) ) 은 , 전신 HER 2 + 질환 을 치료 하 기 위한 화학 요법 으로 정맥 내 로 사용 되 는 경우 환자 의 생존 을 연장 시키 는 HER 2 에 대해서 지향 되 는 인간 화 된 단 클론 성 항체 ( mAb ) 이 다 . 그러나 , 혈액 - 뇌 장벽 은 정맥 내 로 투여 된 Herceptin ( 등록 상표 ) 이 중추 신경 계 로 유입 되 는 것 을 거부 하 여 , HER 2 + 유방암 뇌 전이 를 효과 적 으로 치료 할 수 없 게 한다 . 몇몇 사례 보고 는 , 척추 강내 - 투여 된 Herceptin ( 등록 상표 ) 이 HER 2 + 연수 막 질환 을 갖 는 환자 의 생존 을 증가 시키 거나 또는 HER 2 + 병소 전이 의 진행 을 중단 시킬 수 있 다는 것 을 나타낸다 [ J . Bendell , et al , Central nervous system metastases in women who receive trastuzumab based therapy for metastatic breast carcinoma . Cancer . 97 , 2972 - 2977 ( 2003 ) ; D . J . Slamon , et al . , Use of Chemotherapy plus a Monoclonal Antibody against HER 2 for Metastatic Breast Cancer That Overexpresses HER 2 . N . Engl . J . Med . 344 , 783 - 792 ( 2001 ) , M . A . Cobleigh , et al , Multinational study of the efficacy and safety of humanized anti - HER 2 monoclonal antibody in women who have HER 2 - overexpressing metastatic breast cancer that has progressed after chemotherapy for metastatic disease . J . Clin . Oncol . 17 , 2639 - 2648 ( 1999 ) , Zagouri F , et al , ( 2013 ) . Intrathecal administration of trastuzumab for the treatment of meningeal carcinomatosis in HER 2 - positive metastatic breast cancer : a systematic review and pooled analysis . Breast Cancer Res Treat , 139 ( 1 ) : 13 - 22 . , Bousquet G , et al . ( 2016 ) . Intrathecal Trastuzumab Halts Progression of CNS Metastases in Breast Cancer . J Clin Oncol . 34 ( 16 ) : e 151 - 155 ] . 그러나 , CSF 는 신속 하 게 턴 오버 하 여 , 상당히 변동 이 있 는 CSF 약 동학 프로 파일 로 인해서 , IT Herceptin ( 등록 상표 ) 의 치료 효과 를 훼손 시킬 가능 성 이 있 다 . AAVhu 68 . 트라 스투 주 맙 치료 의 목적 은 , 뇌실 질 자체 에서 AA Vhu 6 8 . 트라 스투 주 맙의 국지 화 된 장기간 발현 을 제공 함 으로써 , 발생 을 예방 하 거나 , 성장 을 둔화 시키 거나 , 생존 을 개선 시키 거나 또는 HER 2 + BCBM 과 연관 된 임상 적 인 ? 의 질 척도 를 증가 시키 는 것 이 다 .