본 명세서 에 기술 된 재조합 아데 노 - 연관 바이러스 ( AAV ) 는 공지 된 기술 을 사용 하 여 생성 될 수 있 다 ( 예 를 들 어 , 국제 특허 제 WO 2003 / 042397 호 ; 제 WO 2005 / 033321 호 , 제 WO 2006 / 110689 호 ; 미국 특허 제 US 7588772 B 2 호 참고 ) . 이러 한 방법 은 AAV 캡시드 단백질 을 암호 화 하 는 핵산 서열 ; 기능 성 rep 유전자 ; 최소한 , AAV 반전 말단 반복부 ( ITR ) 및 이 식유 전자 로 구성 된 발현 카세트 ; 및 발현 카세트 의 AAV 캡시드 단백질 내로 의 패 키 징 을 허용 하 기 에 충분 한 헬퍼 기능 을 함유 하 는 숙주 세포 를 배양 하 는 것 을 포함 한다 . 캡시드 , 이 를 위한 암호 서열 을 생성 하 는 방법 및 rAAV 바이러스 벡터 의 생산 방법 이 기술 되 어 있 다 ( 예 를 들 어 , 문헌 [ Gao , et al , Proc . Natl . Acad . Sci . U . S . A . 100 ( 10 ) , 6081 - 6086 ( 2003 ) ] 및 미국 특허 제 US 2013 / 0045186 A 1 호 참고 ) .