gRNA GCR - 0001 : HBG 1 표적 - 적중 부위 는 대략 58 % 의 평균 삽입 결실 빈도 를 갖 는 강력 한 국소 화 된 편집 을 보여준 반면 , gRNA 표적 화 도메인 서열 에 비해 2 개 의 미스 매치 ( 5 '- AGTCCTGGTATCtTCTATGg - PAM - 3 ', PAM = TGG ( SEQ ID NO : 288 ) ) 를 갖 는 상동성 HBG 2 표적 부위 ( 본원 및 하 기 에서 소문자 로 제시 됨 ) 는 최소 의 국소 화 된 편집 을 보여 주 었 다 . 그러나 , 4 . 9 kb 결실 의 ddPCR 분석 은 이 를 대략 34 % 의 빈도 로 발생 하 는 것 을 보여 주 었 다 . 추가 의 분석 은 2 개 복제물 모두 에서 대략 26 % 의 평균 삽입 결실 빈도 를 갖 는 1 개 의 양성 표적 - 외 부위 를 식별 하 였 다 . 부위 는 gRNA 표적 화 도메인 서열 에 비해 3 개 의 미스 매치 ( 5 '- AtTCCcaGTATCCTCTATGA - PAM - 3 ', PAM = TGG ( SEQ ID NO : 289 ) ) 를 갖 고 , Y 염색체 상 에서 염기쌍 위치 21 , 470 , 475 내지 21 , 470 , 497 에서 유전자 간 에 위치 한다 . 이러 한 표적 - 외 부위 에서 의 편집 이 유전자 발현 또는 세포 생존 력 에 임의 의 유해 효과 를 갖 는지 불분명 하 며 , 추가 의 분석 이 필요 해진다 .