일 실시 형태 에서 , 본 발명 은 세포 , 예 를 들 어 CD 34 + 세포 의 집단 을 제공 하 며 , 이 중 에서 집단 의 세포 중 적어도 90 %, 예 를 들 어 적어도 95 %, 예 를 들 어 적어도 98 % 는 예 를 들 어 본원 에 기재 된 바 와 같 은 대형 결실 또는 하나 이상 의 삽입 결실 을 포함 한다 . 이론 으로 결부 시키 고자 하 는 것 은 아니 지만 , 세포 집단 내로 의 본원 에 기재 된 바 와 같 은 gRNA 분자 또는 CRISPR 시스템 의 도입 은 상기 집단 에서 삽입 결실 및 / 또는 대형 결실 의 패턴 을 생산 하 고 , 따라서 삽입 결실 및 / 또는 대형 결실 을 포함 하 는 각각 의 집단 의 세포 는 동일 한 삽입 결실 및 / 또는 대형 결실 을 나타내 지 않 을 수 있 는 것 으로 여겨진다 . 실시 형태 에서 , 삽입 결실 및 / 또는 대형 결실 은 본원 에 기재 된 gRNA 분자 의 표적 화 도메인 에 상보 적 인 부위 에서 또는 그 부근 에서 하나 이상 의 핵산 을 포함 하 며 ; 여기 서 , 상기 세포 는 적혈구 계 계통 의 세포 , 예 를 들 어 적혈구 로 분화 하 는 능력 을 유지 하 고 / 하 거나 ; 여기 서 , 세포 집단 으로부터 분화 된 상기 세포 는 비 변형 된 세포 의 유사 한 집단 으로부터 분화 된 세포 에 비해 증가 된 수준 의 태아 헤모글로빈 을 가진다 ( 예 를 들 어 이러 한 집단 은 더 높 은 % 의 F 세포 를 가짐 ) . 실시 형태 에서 , 세포 집단 은 생 체외 에서 , 예 를 들 어 하나 이상 의 줄기세포 확장 제 를 포함 하 는 , 예 를 들 어 ( S ) - 2 -( 6 -( 2 -( lH - 인돌 - 3 - 일 ) 에 틸 아미노 ) - 2 -( 5 - 플 루 오로 피리딘 - 3 - 일 ) - 9 H - 퓨 린 - 9 - 일 ) 프로판 - 1 - 올 을 포함 하 는 배지 에서 적어도 2 배 의 확장 을 겪 었 다 . 실시 형태 에서 , 세포 집단 은 생 체외 에서 , 예 를 들 어 하나 이상 의 줄기세포 확장 제 를 포함 하 는 , 예 를 들 어 ( S ) - 2 -( 6 -( 2 -( lH - 인돌 - 3 - 일 ) 에 틸 아미노 ) - 2 -( 5 - 플 루 오로 피리딘 - 3 - 일 ) - 9 H - 퓨 린 - 9 - 일 ) 프로판 - 1 - 올 을 포함 하 는 배지 에서 적어도 5 배 의 확장 을 겪 었 다 .