본원 에 기재 된 Cas 9 시스템 , 예 를 들 어 하나 이상 의 gRNA 분자 및 하나 이상 의 Cas 9 분자 는 포유 류 , " 예 를 들 어 인간 에서 질병 의 치료 에 유용 하 다 . 용어 "" 치료 하 다 """," "" 치료 된 """," "" 치료 하 는 """," 및 "" 치료 "" 는 질병 의 증상 ", 합병증 또는 생화학 적 징후 의 개시 를 방지 또는 지연 하 며 , 증상 을 경감 또는 질병 , 질환 , 또는 장애 의 추가 적 인 발달 을 정지 또는 저해 하 기 위해 cas 9 시스템 , 예 를 들 어 하나 이상 의 gRNA 분자 및 하나 이상 의 cas 9 분자 의 세포 로 의 투여 를 포함 한다 . 치료 는 또한 질병 의 증상 , 합병증 또는 생화학 적 징후 의 개시 를 방지 또는 지연 하 며 , 증상 을 경감 또는 질병 , 질환 , 또는 장애 의 추가 적 인 발달 을 정지 또는 저해 하 기 위해 , 본 발명 의 gRNA 분자 ( 또는 하나 를 초과 하 는 gRNA 분자 ) 의 도입 또는 본원 에 기재 된 CRISPR 시스템 의 도입 , 또는 본원 에 기재 된 상기 세포 를 제조 하 는 방법 중 임의 의 것 에 의해 변형 된 하나 이상 의 ( 예 를 들 어 집단 의 ) 세포 , 예 를 들 어 HSPC 의 투여 를 포함 할 수 있 다 . 치료 는 예방 적 ( 질병 의 발병 을 방지 또는 지연 시키 는 것 , 또는 이 의 임상 적 또는 준 임상 적 증상 의 표현 을 방지 하 는 것 ) 또는 질병 의 표현 후 증상 의 치료 적 억제 또는 경감 일 수 있 다 . 치료 는 본원 에 기재 된 치료 적 기준 에 의해 측정 될 수 있 다 . 따라서 , " 본 발명 의 "" 치료 "" 의 방법 은 또한 질병 또는 질환 의 하나 이상 의 증상 을 치료 ", 중 증도 를 감소 , 또는 개선 하 기 위하 여 , 이러 한 치료 의 부재 시 에 기대 되 는 것 이상 으로 대 상체 의 건강 또는 생존 을 연장 시키 기 위하 여 , " 상기 세포 내로 의 cas 9 시스템 ( 예 를 들 어 하나 이상 의 gRNA 분자 및 하나 이상 의 Cas 9 분자 ) 의 도입 에 의해 변경 된 세포 를 대 상체 에게 투여 하 는 것 을 포함 한다 . 예 를 들 어 "" 치료 "" 는 환자 에서 질병 증상 의 적어도 5 %", 6 %, 7 %, 8 %, 9 %, 10 %, 11 %, 12 %, 13 %, 14 %, 15 %, 16 %, 17 %, 18 %, 19 %, 20 %, 25 %, 30 %, 35 %, 40 %, 45 %, 50 %, 55 %, 60 %, 65 %, 70 %, 75 %, 80 %, 85 %, 90 %, 95 % 이상 만큼 의 경감 을 포함 한다 .