본 발명자 들 은 실험 절차 에 의해 기재 된 바 와 같이 시험 된 sgRNA 의 편집 효율 을 NGS 에 의해 검사 하 였 다 . 유전자 - 편집 후 3 일 째 에 , 모크 편집 CD 34 + 세포 와 함께 100 , 000 개 의 유전자 - 편집 된 인간 CD 34 + 세포 를 NGS 분석 을 받 게 하 였 다 . 잔여 세포 를 이전 에 기재 된 바 와 같이 NSG 수 여자 에게 이식 하 였 다 . 이식 - 후 8 주 및 20 주 째 에 , 이식 된 NSG 마우스 로부터 의 골수 세포 를 수확 하 고 , 100 , 000 개 의 소팅 된 인간 CD 45 + 세포 를 NGS 를 받 게 하 여 편집 효율 을 측정 하 였 다 . 결과 는 , sgRNA sg - G 1128 , sg - G 0048 및 sg - G 0067 이 80 - 90 % 편집 을 달성 한 한편 , sg - G 0010 은 약 45 % 편집 을 실증 하 였음을 보여준다 ( 도 26 ) . 이식 - 전 과 이식 후 8 주 또는 20 주 째 에 편집 효율 을 비교 할 때 , 결과 는 , 조혈 줄기 및 전 구체 집단 에서 의 편집 사건 이 이식 기간 전체 를 통틀 어서 장기간 유지 되 었 음 을 보여 주 었 다 . 이러 한 데이터 는 이식 된 개체 에서 편집 된 세포 의 내구 성 ( durability ) 을 실증 한다 . 본 발명자 들 은 심지어 , 이식 - 후 20 주 째 에 sg - G 1128 에 대해 약간 증가 된 편집 효율 을 관찰 하 며 , 이 는 , 편집 된 세포 가 골수 미세 환경 에 의해 선택 되 었 거나 이식 시 생존 이점 을 가짐 을 내포 한다 .